Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek Lumacaftor-ivakaftoru na manipulaci s glukózou a toleranci u cystické fibrózy Phe508del (LIGHT-CF)

29. července 2019 aktualizováno: Jose C. Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Studie vlivu kombinace lumakaftoru a ivakaftoru na glukózovou toleranci u osob s cystickou fibrózou, které jsou homozygotní pro mutaci transmembránového regulátoru vodivosti Phe508del cystické fibrózy.

Účelem této výzkumné studie je zjistit, zda kombinovaná terapie lumakaftor-ivakaftor ovlivňuje, jak lidé s cystickou fibrózou reagují na orální glukózový toleranční test, test na diabetes.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o otevřenou studii s jedním centrem se zkříženou léčbou u pacientů s cystickou fibrózou (CF). Pacienti budou mít 2-3 návštěvy v Diabetes Center v Massachusetts General Hospital (MGH).

Účastníci budou předtím klinicky vyšetřeni, aby se ujistili, že jsou kandidáty pro zahájení kombinovaného léku, lumakaftor-ivakaftor. Tito pacienti budou kontaktováni před svou první návštěvou, aby projednali zařazení do studie.

Při první studijní návštěvě (návštěva 1) přijde účastník do diabetologického centra po nočním hladovění trvajícím alespoň 8 hodin. Při této studijní návštěvě dojde k následujícímu: informovaný souhlas; krátká anamnéza; hmotnost a výška; vitální funkce a krevní tlak; odběr krve pro extrakci DNA a další výzkumná zkumavka pro skladování; podání 75g zátěže glukózy podle standardního protokolu orálního glukózového tolerančního testu (OGTT); a krevní test na glukózu a inzulín 30, 60, 90 a 120 minut po zatížení glukózou. To bude naplánováno na čas, který je pro pacienta vhodný, s pokusem o koordinaci s návštěvou pacienta na klinice CF před zahájením léčby kombinací lumakaftor-ivakaftor.

Na 2. studijní návštěvě (návštěva 2), která se bude konat 3 měsíce po zahájení kombinovaného léku, se účastník opět dostaví do diabetologického centra po celonočním hladovění v délce minimálně 8 hodin. Účastník podstoupí druhé OGTT jako při první návštěvě. 3. studijní návštěva (návštěva 3) bude 6 měsíců po zahájení podávání léku a bude mít opakované podání OGTT. Pokud účastník začne s kombinovaným lékem před zařazením do studie, může se stále účastnit studie, pokud měl klinický OGTT provedený do 6 měsíců od zahájení kombinovaného léku. V těchto případech bude informovaný souhlas, stručná anamnéza, hmotnost a výška a vitální funkce a krevní tlak, stejně jako odběr krve pro DNA, provedeny při návštěvě 2, která bude pro tyto účastníky první studijní návštěvou. Pokud byl klinický OGTT proveden před, ale do 6 měsíců od zahájení kombinované terapie, lze tento OGTT použít při analýze dat, i když nebude mít plné množství dat jako studijní OGTT.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18 let nebo více
  2. Pacienti s diagnózou CF, homozygotní genotyp PheDel508

  3. Subjekt plánuje zahájení léčby lumakaftorem-ivakaftorem z klinických důvodů bez kontraindikací pro zahájení léčby* NEBO subjekt užívá kombinovaný lék a během 6 měsíců před zahájením léčby mu bylo provedeno OGTT v partnerském zařízení.

    • Kontraindikace užívání léku zahrnují abnormální testy jaterních enzymů, renální dysfunkci, těhotenství nebo kojící matky

Kritéria vyloučení:

  1. V současné době užíváte jakékoli léky na diabetes (včetně perorálních nebo injekčních antihyperglykemik a/nebo inzulínu).
  2. Byl přijat pro exacerbaci CF méně než 2 týdny před zahájením léčby. To bude definováno jako vyžadující nová IV nebo PO antibiotika odlišná od těch, která se používají v udržovací léčbě.
  3. V současné době užívá perorální glukokortikoidy nebo v posledních 2 týdnech užíval perorální nebo IV glukokortikoidy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Promítání
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lumacaftor Ivacaftor
Subjekty dostanou OGTT před a po zahájení kombinované terapie lumakaftor-ivakaftor.
Lék: Lumacaftor-ivakaftor
Subjekty, které plánují zahájit kombinovanou terapii (lumakaftor-ivakaftor), se budou účastnit OGTT před a po zahájení léčby.
Ostatní jména:
  • Orkambi
Jiný: OGTT
Subjekt dostane orální zátěž glukózy a ve specifikovaných časových obdobích se provedou měření inzulínu a glukózy.
Ostatní jména:
  • Orální glukózový toleranční test

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny glukózy nalačno
Časové okno: 3 měsíce
To bude porovnáno od výchozí hodnoty do 3 měsíců po zahájení léčby
3 měsíce
Změna hladiny glukózy nalačno
Časové okno: 6 měsíců
To porovná výchozí stav s 6 měsíci po zahájení léčby
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre genetického rizika
Časové okno: 6 měsíců
Budeme zkoumat, jak jsou data OGTT závislá na genotypu u variant spojených s diabetem 2. typu pomocí skóre genetického rizika
6 měsíců
Test funkce plic (PFT) Měření FEV1
Časové okno: 6 měsíců
Porovnáme, jak PFT měření FEV1 souvisí se změnami v OGTT
6 měsíců
Změna inzulinu nalačno
Časové okno: 3 měsíce
To bude porovnáno od výchozí hodnoty do 3 měsíců po zahájení léčby
3 měsíce
Změna inzulinu nalačno
Časové okno: 6 měsíců
To bude porovnáno od výchozí hodnoty do 6 měsíců po zahájení léčby
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2016

První zveřejněno (Odhad)

12. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015P001811

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit