Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Lumacaftor-ivacaftor på glukosehåndtering og tolerance ved cystisk fibrose Phe508del (LIGHT-CF)

29. juli 2019 opdateret af: Jose C. Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

En undersøgelse af effekten af ​​kombination Lumacaftor og Ivacaftor på glukosetolerance hos personer med cystisk fibrose, der er homozygote for Phe508del Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator Mutation.

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at finde ud af, om den kombinerede terapi lumacaftor-ivacaftor påvirker, hvordan mennesker med cystisk fibrose reagerer på en oral glukosetolerancetest, en test for diabetes.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-center, åbent studie med crossover hos patienter med cystisk fibrose (CF). Patienterne vil have 2-3 besøg på Diabetes Center på Massachusetts General Hospital (MGH).

Deltagerne vil tidligere være blevet screenet klinisk for at sikre, at de er kandidater til at starte kombinationslægemidlet lumacaftor-ivacaftor. Disse patienter vil blive kontaktet inden deres første besøg for at diskutere tilmelding til undersøgelsen.

Ved det første studiebesøg (Besøg 1) vil deltageren komme til Diabetescenteret efter en overnatningsfaste på mindst 8 timer. Følgende vil ske ved dette studiebesøg: informeret samtykke; kort sygehistorie; vægt og højde; vitale tegn og blodtryk; blodudtagning til DNA-ekstraktion og et ekstra forskningsrør til opbevaring; administration af 75 g Glucola-belastning ifølge en standard oral glucosetolerancetest (OGTT) protokol; og blodprøver for glukose og insulin 30, 60, 90 og 120 minutter efter glukosebelastningen. Dette vil blive planlagt på et tidspunkt, der er bekvemt for patienten, med et forsøg på at koordinere med patientens besøg på CF-klinikken før påbegyndelse af lumacaftor-ivacaftor kombinationslægemiddel.

Ved 2. studiebesøg (Besøg 2), som finder sted 3 måneder efter påbegyndelse af kombinationslægemidlet, vil deltageren igen komme til Diabetescenteret efter en overnatningsfaste på mindst 8 timer. Deltageren vil gennemgå en anden OGTT som ved det første besøg. Det 3. studiebesøg (besøg 3) vil være 6 måneder efter påbegyndelse af lægemidlet og vil have en gentagen administration af en OGTT. Hvis en deltager påbegynder kombinationslægemidlet før tilmelding til undersøgelsen, kan han/hun stadig deltage i undersøgelsen, så længe han eller hun har fået udført en klinisk OGTT inden for 6 måneder efter påbegyndelse af kombinationslægemidlet. I disse tilfælde vil det informerede samtykke, den korte sygehistorie, vægt og højde og vitale tegn og blodtryk samt blodudtagning for DNA ske ved besøg 2, som vil være det første studiebesøg for disse deltagere. Hvis en klinisk OGTT var blevet udført før, men inden for 6 måneder efter påbegyndelse af kombinationsterapien, kan denne OGTT bruges til analyse af dataene, selvom den ikke vil have den fulde mængde data som undersøgelsens OGTT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 år eller ældre
  2. Patienter diagnosticeret med CF, genotype homozygot PheDel508

  3. Forsøgspersonen planlægger at starte lumacaftor-ivacaftor af kliniske årsager, uden kontraindikation for at starte lægemidlet* ELLER forsøgspersonen tager kombinationslægemiddel og fik foretaget en OGTT på en partnerfacilitet i de 6 måneder før påbegyndelse af lægemidlet.

    • Kontraindikationer for at tage medicin omfatter unormale leverenzymtests, nyreinsufficiens, graviditet eller ammende mødre

Ekskluderingskriterier:

  1. Tager i øjeblikket medicin mod diabetes (herunder orale eller injicerbare antihyperglykæmiske midler og/eller insulin).
  2. Havde en indlæggelse for CF-eksacerbation mindre end 2 uger før at stirre på medicinen. Dette vil blive defineret som at kræve nye IV- eller PO-antibiotika, der er anderledes end dem, der bruges i vedligeholdelsesterapi.
  3. Tager i øjeblikket orale glukokortikoider eller har været på orale eller IV glukokortikoider inden for de sidste 2 uger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lumacaftor Ivacaftor
Forsøgspersonerne vil få en OGTT før og efter påbegyndelse af kombinationsbehandlingen lumacaftor-ivacaftor.
Medicin: Lumacaftor-ivacaftor
Forsøgspersoner, der planlægger at starte kombinationsbehandlingen (lumacaftor-ivacaftor), vil deltage i OGTTs før og efter påbegyndelse af medicineringen.
Andre navne:
  • Orkambi
Andet: OGTT
Et forsøgsperson får en oral glukosebelastning, og insulin- og glukosemålinger tages i bestemte tidsrum.
Andre navne:
  • Oral glukosetolerancetest

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fastende glukose
Tidsramme: 3 måneder
Dette vil blive sammenlignet fra baseline til 3 måneder efter påbegyndelse af medicineringen
3 måneder
Ændring i fastende glukose
Tidsramme: 6 måneder
Dette vil sammenligne baseline med 6 måneder efter start af medicinen
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Genetisk risikoscore
Tidsramme: 6 måneder
Vi vil undersøge, hvordan OGTT-dataene er afhængige af genotype ved varianter forbundet med type 2-diabetes ved hjælp af en genetisk risikoscore
6 måneder
Lungefunktionstest (PFT) FEV1-målinger
Tidsramme: 6 måneder
Vi vil sammenligne, hvordan PFT-måling af FEV1 er relateret til ændringer i OGTT
6 måneder
Ændring i fastende insulin
Tidsramme: 3 måneder
Dette vil blive sammenlignet fra baseline til 3 måneder efter påbegyndelse af medicineringen
3 måneder
Ændring i fastende insulin
Tidsramme: 6 måneder
Dette vil blive sammenlignet fra baseline til 6 måneder efter påbegyndelse af medicineringen
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2016

Først opslået (Skøn)

12. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015P001811

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner