Влияние Lumacaftor-ivacaftor на регуляцию глюкозы и переносимость при кистозном фиброзе Phe508del (LIGHT-CF)
Изучение влияния комбинации лумакафтора и ивакафтора на толерантность к глюкозе у лиц с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации трансмембранного регулятора проводимости Phe508del кистозного фиброза.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это одноцентровое открытое перекрестное исследование у пациентов с кистозным фиброзом (МВ). Пациентам предстоит 2-3 визита в Диабетический центр Массачусетской больницы общего профиля (MGH).
Участники должны пройти предварительное клиническое обследование, чтобы убедиться, что они являются кандидатами для начала приема комбинированного препарата люмакафтор-ивакафтор. С этими пациентами свяжутся до их первого визита, чтобы обсудить зачисление в исследование.
Во время первого учебного визита (посещение 1) участник прибудет в Диабетический центр после ночного голодания продолжительностью не менее 8 часов. Во время этого исследовательского визита произойдет следующее: информированное согласие; краткая история болезни; вес и рост; жизненные показатели и кровяное давление; забор крови для выделения ДНК и дополнительная исследовательская пробирка для хранения; введение 75 г Glucola в соответствии со стандартным протоколом перорального теста на толерантность к глюкозе (OGTT); анализ крови на глюкозу и инсулин через 30, 60, 90 и 120 минут после нагрузки глюкозой. Это будет запланировано на время, удобное для пациента, с попыткой согласовать с визитом пациента в клинику МВ до начала приема комбинированного препарата люмакафтор-ивакафтор.
Во время 2-го исследовательского визита (Визит 2), который состоится через 3 месяца после начала приема комбинированного препарата, участник снова придет в Диабетический центр после ночного голодания продолжительностью не менее 8 часов. Участник пройдет второй ОГТТ, как и в первый визит. 3-й исследовательский визит (визит 3) состоится через 6 месяцев после начала приема препарата и будет включать повторное введение ПГТТ. Если участник начинает прием комбинированного препарата до включения в исследование, он все еще может участвовать в исследовании, если ему или ей была проведена клиническая ПГТТ в течение 6 месяцев после начала приема комбинированного препарата. В этих случаях информированное согласие, краткий анамнез, данные о весе и росте, основных показателях жизнедеятельности и артериальном давлении, а также забор крови на ДНК будут проводиться во время визита 2, который будет первым исследовательским визитом для этих участников. Если клиническая ПГТТ была проведена до, но в течение 6 месяцев после начала комбинированной терапии, эта ПГТТ может быть использована для анализа данных, хотя и не будет иметь полного объема данных, как исследование ПГТТ.
Тип исследования
Фаза
- Непригодный
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст 18 лет или старше
- Пациенты с диагнозом МВ, гомозиготные по генотипу PheDel508
Субъект планирует начать прием люмакафтора-ивакафтора по клиническим причинам без противопоказаний к началу приема препарата* ИЛИ субъект принимает комбинированный препарат и прошел ПГТТ в учреждении партнера за 6 месяцев до начала приема препарата.
- Противопоказаниями к приему препарата являются аномальные показатели ферментов печени, нарушение функции почек, беременность или кормление грудью.
Критерий исключения:
- В настоящее время принимает какие-либо лекарства от диабета (включая пероральные или инъекционные сахароснижающие средства и/или инсулин).
- Была госпитализирована по поводу обострения МВ менее чем за 2 недели до начала лечения. Это будет определяться как потребность в новых антибиотиках внутривенно или перорально, отличных от тех, которые используются в поддерживающей терапии.
- В настоящее время принимает пероральные глюкокортикоиды или принимал пероральные или внутривенные глюкокортикоиды в течение последних 2 недель.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Скрининг
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Люмакафтор Ивакафтор
Субъекты получат OGTT до и после начала комбинированной терапии люмакафтор-ивакафтор.
|
Субъекты, которые планируют начать комбинированную терапию (люмакафтор-ивакафтор), будут участвовать в ПГТТ до и после начала лечения.
Другие имена:
Субъекту дают пероральную нагрузку глюкозой, и в определенные периоды времени проводят измерения инсулина и глюкозы.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня глюкозы натощак
Временное ограничение: 3 месяца
|
Это будет сравниваться с исходным уровнем и через 3 месяца после начала лечения.
|
3 месяца
|
|
Изменение уровня глюкозы натощак
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Это сравнит исходный уровень с 6 месяцами после начала лечения.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка генетического риска
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Мы рассмотрим, как данные ОГТТ зависят от генотипа при вариантах, связанных с диабетом 2 типа, с использованием шкалы генетического риска.
|
6 месяцев
|
|
Функциональный тест легких (PFT) Измерения FEV1
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Мы сравним, как измерения PFT ОФВ1 связаны с изменениями в OGTT.
|
6 месяцев
|
|
Изменение уровня инсулина натощак
Временное ограничение: 3 месяца
|
Это будет сравниваться с исходным уровнем и через 3 месяца после начала лечения.
|
3 месяца
|
|
Изменение уровня инсулина натощак
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Это будет сравниваться с исходным уровнем и 6 месяцами после начала лечения.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, Colombo C, Davies JC, De Boeck K, Flume PA, Konstan MW, McColley SA, McCoy K, McKone EF, Munck A, Ratjen F, Rowe SM, Waltz D, Boyle MP; TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Jul 16;373(3):220-31. doi: 10.1056/NEJMoa1409547. Epub 2015 May 17.
- Bellin MD, Laguna T, Leschyshyn J, Regelmann W, Dunitz J, Billings J, Moran A. Insulin secretion improves in cystic fibrosis following ivacaftor correction of CFTR: a small pilot study. Pediatr Diabetes. 2013 Sep;14(6):417-21. doi: 10.1111/pedi.12026. Epub 2013 Mar 13.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- 2015P001811
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Люмакафтор-ивакафтор
-
Carmel Medical CenterЗавершенный
-
Istituto Auxologico ItalianoРекрутингСиндром удлиненного интервала QTИталия
-
Qanatpharma Canada LTDЗавершенный