Lumacaftor-ivacaftor가 낭포성 섬유증 Phe508del에서 포도당 처리 및 내성에 미치는 영향 (LIGHT-CF)

이것은 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 하는 크로스오버가 포함된 단일 센터 공개 라벨 연구입니다. 환자는 매사추세츠 종합병원(MGH)의 당뇨병 센터를 2-3회 방문하게 됩니다.

참가자는 이전에 임상적으로 선별되어 조합 약물인 lumacaftor-ivacaftor를 시작할 후보인지 확인합니다. 이 환자들은 연구 등록을 논의하기 위해 첫 번째 방문 전에 연락을 받을 것입니다.

첫 번째 연구 방문(방문 1)에서 참가자는 최소 8시간의 하룻밤 금식 후에 당뇨병 센터에 올 것입니다. 이 연구 방문에서 다음이 발생합니다: 정보에 입각한 동의; 간략한 병력; 몸무게와 키; 활력 징후 및 혈압; DNA 추출을 위한 채혈 및 보관을 위한 추가 연구 튜브; 표준 경구 포도당 내성 검사(OGTT) 프로토콜에 따라 75g 글루코라 부하 투여; 포도당 부하 후 30, 60, 90, 120분에 포도당과 인슐린에 대한 혈액 작용. 이것은 lumacaftor-ivacaftor 조합 약물을 시작하기 전에 환자의 CF 클리닉 방문을 조정하기 위해 환자에게 편리한 시간으로 일정을 잡을 것입니다.

복합제 투여 시작 후 3개월 후에 실시되는 2차 연구 방문(Visit 2) 시 참가자는 최소 8시간의 하룻밤 금식 후 다시 당뇨병 센터를 방문하게 됩니다. 참가자는 첫 번째 방문에서와 같이 두 번째 OGTT를 받게 됩니다. 3차 연구 방문(Visit 3)은 약물 투여 개시 후 6개월이 될 것이며 OGTT를 반복 투여할 것입니다. 참가자가 연구에 등록하기 전에 복합 약물을 시작하는 경우, 복합 약물을 시작한 후 6개월 이내에 임상 OGTT를 수행한 한 계속해서 연구에 참여할 수 있습니다. 이 경우 사전 동의, 간략한 병력, 체중 및 키, 활력 징후 및 혈압, DNA 채혈이 방문 2에서 이루어지며, 이는 이들 참가자의 첫 번째 연구 방문이 될 것입니다. 임상 OGTT가 병용 요법 시작 이전에 수행되었지만 6개월 이내에 수행된 경우, 이 OGTT는 데이터 분석에 사용할 수 있지만 연구 OGTT만큼 전체 데이터를 보유하지는 않습니다.