Lumacaftor-ivakaftorin vaikutus glukoosin käsittelyyn ja sietokykyyn kystisessä fibroosissa Phe508del (LIGHT-CF)
Tutkimus lumakaftorin ja ivakaftorin yhdistelmän vaikutuksesta glukoosinsietokykyyn kystistä fibroosia sairastavilla henkilöillä, jotka ovat homotsygoottisia Phe508del-kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätelijämutaation suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen avoin tutkimus, jossa on crossover potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF). Potilailla on 2-3 käyntiä Massachusettsin yleissairaalan (MGH) diabeteskeskuksessa.
Osallistujat on aiemmin seulottu kliinisesti sen varmistamiseksi, että he ovat ehdokkaita lumakaftori-ivakaftor-yhdistelmälääkehoidon aloittamiseen. Näihin potilaisiin otetaan yhteyttä ennen heidän ensimmäistä käyntiään keskustellakseen tutkimukseen ilmoittautumisesta.
Ensimmäisellä opintokäynnillä (Vierailu 1) osallistuja saapuu Diabeteskeskukseen vähintään 8 tunnin yöpymisen jälkeen. Tällä opintovierailulla tapahtuu seuraavaa: tietoinen suostumus; lyhyt sairaushistoria; paino ja pituus; elintoiminnot ja verenpaine; verenotto DNA:n uuttamista varten ja ylimääräinen tutkimusputki varastointia varten; 75 g:n glukolakuorman antaminen standardin oraalisen glukoositoleranssitestin (OGTT) protokollan mukaisesti; glukoosin ja insuliinin verityöt 30, 60, 90 ja 120 minuuttia glukoosikuormituksen jälkeen. Tämä ajoitetaan potilaalle sopivaan aikaan, ja se pyritään koordinoimaan potilaan CF-klinikalla käynnin kanssa ennen lumakaftori-ivakaftori-yhdistelmälääkkeen aloittamista.
Toisella opintokäynnillä (Vierailu 2), joka järjestetään 3 kuukautta yhdistelmälääkkeen aloittamisen jälkeen, osallistuja tulee jälleen Diabeteskeskukseen yön yli vähintään 8 tunnin paaston jälkeen. Osallistuja käy läpi toisen OGTT:n kuten ensimmäiselläkin käynnillä. Kolmas tutkimuskäynti (käynti 3) on 6 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen, ja siinä toistetaan OGTT-annos. Jos osallistuja aloittaa yhdistelmälääkkeen käytön ennen tutkimukseen ilmoittautumista, hän voi silti osallistua tutkimukseen, kunhan hänelle on tehty kliininen OGTT 6 kuukauden sisällä yhdistelmälääkkeen aloittamisesta. Näissä tapauksissa tietoinen suostumus, lyhyt sairaushistoria, paino ja pituus sekä elintoiminnot ja verenpaine sekä DNA-verenotto tapahtuu Visit 2:lla, joka on ensimmäinen opintokäynti näille osallistujille. Jos kliininen OGTT on suoritettu ennen yhdistelmähoidon aloittamista mutta 6 kuukauden sisällä sen jälkeen, tätä OGTT:tä voidaan käyttää tietojen analysoinnissa, vaikka siinä ei olekaan koko datamäärää kuin OGTT-tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi
- Potilaat, joilla on diagnosoitu CF, genotyyppi homotsygoottinen PheDel508
Tutkittava suunnittelee lumakaftori-ivakaftorin aloittamista kliinisistä syistä ilman vasta-aiheita lääkkeen aloittamiselle* TAI henkilö käyttää yhdistelmälääkettä ja hänelle on tehty OGTT kumppanin laitoksessa 6 kuukauden aikana ennen lääkkeen aloittamista.
- Lääkkeen käytön vasta-aiheita ovat epänormaalit maksaentsyymiarvot, munuaisten vajaatoiminta, raskaus tai imettävät äidit
Poissulkemiskriteerit:
- Käytät tällä hetkellä mitä tahansa diabeteslääkkeitä (mukaan lukien suun kautta otettavat tai injektoitavat verensokeria alentavat aineet ja/tai insuliini).
- Minulla oli CF-pahenemishaku alle 2 viikkoa ennen lääkityksen aloittamista. Tämä määritellään siten, että tarvitaan uusia IV- tai PO-antibiootteja, jotka ovat erilaisia kuin ylläpitohoidossa käytetyt.
- Käyttää parhaillaan suun kautta otettavia glukokortikoideja tai on ollut suun kautta tai suonensisäisesti annettavia glukokortikoideja viimeisen 2 viikon aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Seulonta
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lumakaftori Ivakaftori
Koehenkilöt saavat OGTT-tutkimuksen ennen lumakaftori-ivakaftori-yhdistelmähoidon aloittamista ja sen jälkeen.
|
Koehenkilöt, jotka suunnittelevat yhdistelmähoidon (lumakaftori-ivakaftori) aloittamista, osallistuvat OGTT:hen ennen lääkityksen aloittamista ja sen jälkeen.
Muut nimet:
Kohdeelle annetaan suun glukoosikuormitus ja insuliini- ja glukoosimittaukset tehdään määrättyinä ajanjaksoina.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paastoglukoosin muutos
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Tätä verrataan lähtötilanteesta 3 kuukauteen lääkityksen aloittamisen jälkeen
|
3 kuukautta
|
|
Paastoglukoosin muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tämä vertaa lähtötasoa 6 kuukauteen lääkityksen aloittamisen jälkeen
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Geneettinen riskipisteet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tutkimme geneettisen riskipisteen avulla, kuinka OGTT-tiedot riippuvat genotyypistä tyypin 2 diabetekseen liittyvissä varianteissa
|
6 kuukautta
|
|
Keuhkojen toimintatesti (PFT) FEV1-mittaukset
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vertaamme, kuinka FEV1:n PFT-mittaukset liittyvät OGTT:n muutoksiin
|
6 kuukautta
|
|
Muutos paastoinsuliinissa
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Tätä verrataan lähtötilanteesta 3 kuukauteen lääkityksen aloittamisen jälkeen
|
3 kuukautta
|
|
Muutos paastoinsuliinissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tätä verrataan lähtötilanteesta 6 kuukauteen lääkityksen aloittamisen jälkeen
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, Colombo C, Davies JC, De Boeck K, Flume PA, Konstan MW, McColley SA, McCoy K, McKone EF, Munck A, Ratjen F, Rowe SM, Waltz D, Boyle MP; TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Jul 16;373(3):220-31. doi: 10.1056/NEJMoa1409547. Epub 2015 May 17.
- Bellin MD, Laguna T, Leschyshyn J, Regelmann W, Dunitz J, Billings J, Moran A. Insulin secretion improves in cystic fibrosis following ivacaftor correction of CFTR: a small pilot study. Pediatr Diabetes. 2013 Sep;14(6):417-21. doi: 10.1111/pedi.12026. Epub 2013 Mar 13.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2015P001811
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Diabetes
-
University of Colorado, DenverMassachusetts General Hospital; Beta Bionics, Inc.ValmisDiabetes mellitus, tyyppi 1 | Tyypin 1 diabetes | Diabetes tyyppi 1 | Tyypin 1 diabetes mellitus | Autoimmuuni Diabetes | Diabetes mellitus, insuliinista riippuvainen | Nuorten diabetes | Diabetes, Autoimmuuni | Insuliiniriippuvainen diabetes mellitus 1 | Diabetes mellitus, insuliinista riippuvainen, 1 | Diabetes... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Guang NingRekrytointiTyypin 2 diabetes mellitus | Tyypin 1 diabetes mellitus | Monogeneettinen diabetes | Pankreatogeeninen diabetes | Huumeiden aiheuttama diabetes mellitus | Muut diabetes mellituksen muodotKiina
-
Northern Care Alliance NHS Foundation TrustBrighter ABValmisDiabetes tyyppi 1 | Diabetes tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
VeraLight, Inc.InLight SolutionsTuntematonRaskausajan diabetes | Insuliiniriippuvainen diabetes | Insuliinista riippumaton diabetesYhdysvallat
-
Haukeland University HospitalTuntematonInsuliiniriippuvainen diabetes mellitus | Nuorten aikuisten diabetes, tyyppi 3 | Nuorten aikuisten diabetes, tyyppi 1 | Lapsuuden diabetes mellitusNorja
-
Steno Diabetes Center CopenhagenUniversity of CopenhagenValmisTyypin 2 diabetes | Nuorten aikuisten diabetes, tyyppi 3Tanska
-
Imperial College LondonTuntematonDiabetes | Tyypin 1 diabetes | Tyypin 2 diabetes | Nuorten aikuisten diabetesYhdistynyt kuningaskunta
-
Bruce A. BuckinghamValmisTyypin 1 diabetes mellitus | Autoimmuuni Diabetes | Nuorten diabetes | Diabetes, mellitus, tyyppi 1Yhdysvallat
-
Zhejiang Provincial People's HospitalEi vielä rekrytointiaTyypin 2 diabetes | tyypin 1 diabetesKiina
-
Taichung Veterans General HospitalNational Health Research Institutes, TaiwanRekrytointiDiabeteksen komplikaatiot | Tyypin 2 diabetes | Nuorten aikuisten diabetes (MODY)Taiwan
Kliiniset tutkimukset Lumakaftori-ivakaftori
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenRekrytointi
-
Qanatpharma Canada LTDValmisTerve VapaaehtoinenKanada
-
University Hospital, Strasbourg, FranceValmisHomotsygoottinen kystinen fibroosi Phe 508 Del CFTR:lle | Glukoosi-intoleranssi tai äskettäin diagnosoitu diabetesRanska
-
Istituto Auxologico ItalianoRekrytointi
-
Hannover Medical SchoolHeidelberg University; University of GiessenValmis
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Australia, Uusi Seelanti, Belgia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del CFTR -mutaation vuoksiYhdysvallat, Saksa, Kanada, Alankomaat, Tšekin tasavalta, Italia, Irlanti, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Ranska
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del CFTR -mutaation vuoksiYhdysvallat, Ranska, Espanja, Belgia, Kanada, Itävalta, Australia, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Espanja, Sveitsi, Kanada, Alankomaat, Italia, Irlanti, Ruotsi, Ranska, Tanska
-
University of Alabama at BirminghamPeruutettu