Efeito de Lumacaftor-ivacaftor no manuseio e tolerância à glicose na fibrose cística Phe508del (LIGHT-CF)
Um estudo do efeito da combinação Lumacaftor e Ivacaftor na tolerância à glicose em pessoas com fibrose cística que são homozigotas para a mutação do regulador de condutância transmembrana Phe508del da fibrose cística.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de centro único com crossover em pacientes com Fibrose Cística (FC). Os pacientes terão 2-3 visitas no Centro de Diabetes do Hospital Geral de Massachusetts (MGH).
Os participantes terão sido previamente examinados clinicamente para garantir que são candidatos a iniciar a combinação lumacaftor-ivacaftor. Esses pacientes serão contatados antes de sua primeira visita para discutir a inclusão no estudo.
Na primeira visita do estudo (Visita 1), o participante chegará ao Centro de Diabetes após um jejum noturno de pelo menos 8 horas. O seguinte ocorrerá nesta visita de estudo: consentimento informado; breve histórico médico; peso e altura; sinais vitais e pressão arterial; coleta de sangue para extração de DNA e um tubo de pesquisa extra para armazenamento; administração de carga de 75g de Glucola de acordo com um protocolo padrão de teste oral de tolerância à glicose (OGTT); e exames de sangue para glicose e insulina em 30, 60, 90 e 120 minutos após a carga de glicose. Isso será agendado em um horário conveniente para o paciente, com uma tentativa de coordenar a visita do paciente à clínica de FC antes de iniciar o medicamento combinado lumacaftor-ivacaftor.
Na 2ª visita do estudo (Visita 2), que ocorrerá 3 meses após o início do medicamento combinado, o participante voltará ao Centro de Diabetes após um jejum noturno de pelo menos 8 horas. O participante será submetido a um segundo OGTT como na primeira visita. A 3ª visita do estudo (Visita 3) será 6 meses após o início do medicamento e terá uma administração repetida de um OGTT. Se um participante iniciar o medicamento combinado antes de se inscrever no estudo, ele ainda poderá participar do estudo, desde que tenha realizado um OGTT clínico dentro de 6 meses após o início do medicamento combinado. Nesses casos, o consentimento informado, breve histórico médico, peso e altura e sinais vitais e pressão arterial, bem como coleta de sangue para DNA ocorrerá na Visita 2, que será a primeira visita de estudo para esses participantes. Se um OGTT clínico foi realizado antes, mas dentro de 6 meses após o início da terapia de combinação, este OGTT pode ser usado na análise dos dados, embora não tenha a quantidade total de dados como o estudo OGTT.
Tipo de estudo
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18 anos ou mais
- Pacientes diagnosticados com FC, genótipo homozigoto PheDel508
O sujeito está planejando iniciar lumacaftor-ivacaftor por razões clínicas, sem contra-indicação para iniciar o medicamento* OU o sujeito está tomando um medicamento combinado e fez um OGTT em uma instalação parceira nos 6 meses anteriores ao início do medicamento.
- As contra-indicações para tomar o medicamento incluem testes anormais de enzimas hepáticas, disfunção renal, gravidez ou amamentação
Critério de exclusão:
- Atualmente tomando algum medicamento para diabetes (incluindo agentes anti-hiperglicêmicos orais ou injetáveis e/ou insulina).
- Teve internação por exacerbação de FC menos de 2 semanas antes de iniciar a medicação. Isso será definido como a necessidade de novos antibióticos IV ou PO diferentes daqueles usados na terapia de manutenção.
- Está atualmente tomando glicocorticoides orais ou tomou glicocorticoides orais ou IV nas últimas 2 semanas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Triagem
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Lumacaftor Ivacaftor
Os indivíduos receberão um OGTT antes e depois de iniciar a terapia combinada lumacaftor-ivacaftor.
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Os indivíduos que planejam iniciar a terapia combinada (lumacaftor-ivacaftor) participarão de OGTTs antes e depois de iniciar a medicação.
Outros nomes:
Um indivíduo recebe uma carga oral de glicose e as medições de insulina e glicose são feitas em períodos de tempo especificados.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na glicemia de jejum
Prazo: 3 meses
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Isso será comparado desde o início até 3 meses após o início da medicação
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3 meses
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Alteração na glicemia de jejum
Prazo: 6 meses
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Isso comparará a linha de base com 6 meses após o início da medicação
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de risco genético
Prazo: 6 meses
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Examinaremos como os dados do OGTT dependem do genótipo em variantes associadas ao diabetes tipo 2 usando um escore de risco genético
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6 meses
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Medições de VEF1 do teste de função pulmonar (TFP)
Prazo: 6 meses
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Iremos comparar como a medida PFT do VEF1 está relacionada com mudanças no OGTT
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6 meses
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Alteração na insulina de jejum
Prazo: 3 meses
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Isso será comparado desde o início até 3 meses após o início da medicação
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3 meses
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Alteração na insulina de jejum
Prazo: 6 meses
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Isso será comparado desde o início até 6 meses após o início da medicação
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, Colombo C, Davies JC, De Boeck K, Flume PA, Konstan MW, McColley SA, McCoy K, McKone EF, Munck A, Ratjen F, Rowe SM, Waltz D, Boyle MP; TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Jul 16;373(3):220-31. doi: 10.1056/NEJMoa1409547. Epub 2015 May 17.
- Bellin MD, Laguna T, Leschyshyn J, Regelmann W, Dunitz J, Billings J, Moran A. Insulin secretion improves in cystic fibrosis following ivacaftor correction of CFTR: a small pilot study. Pediatr Diabetes. 2013 Sep;14(6):417-21. doi: 10.1111/pedi.12026. Epub 2013 Mar 13.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- 2015P001811
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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