Wpływ lumacaftoru-iwakaftoru na postępowanie z glukozą i tolerancję w mukowiscydozie Phe508del (LIGHT-CF)
Badanie wpływu kombinacji lumakaftoru i iwakaftoru na tolerancję glukozy u osób z mukowiscydozą, które są homozygotami pod względem mutacji regulatora przewodnictwa przezbłonowego Phe508del mukowiscydozy.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie z naprzemiennymi badaniami u pacjentów z mukowiscydozą (CF). Pacjenci będą mieli 2-3 wizyty w Centrum Diabetologicznym w Massachusetts General Hospital (MGH).
Uczestnicy zostaną wcześniej przebadani klinicznie, aby upewnić się, że są kandydatami do rozpoczęcia leczenia skojarzonego lumakaftorem i iwakaftorem. Z tymi pacjentami skontaktujemy się przed ich pierwszą wizytą w celu omówienia włączenia do badania.
Na pierwszą wizytę studyjną (Wizyta 1) uczestnik zgłasza się do Centrum Diabetologicznego po całonocnym poście trwającym co najmniej 8 godzin. Podczas tej wizyty studyjnej wystąpią: świadoma zgoda; krótka historia medyczna; waga i wzrost; parametry życiowe i ciśnienie krwi; pobieranie krwi do ekstrakcji DNA i dodatkowa probówka badawcza do przechowywania; podanie obciążenia 75 g Glucoli zgodnie ze standardowym protokołem doustnego testu tolerancji glukozy (OGTT); oraz badanie krwi na obecność glukozy i insuliny po 30, 60, 90 i 120 minutach od obciążenia glukozą. Zostanie to zaplanowane w czasie dogodnym dla pacjenta, z próbą skoordynowania wizyty pacjenta w klinice mukowiscydozy przed rozpoczęciem leczenia skojarzonego lumakaftorem i iwakaftorem.
Na II wizycie studyjnej (Wizyta 2), która odbędzie się 3 miesiące po rozpoczęciu leczenia skojarzonego, uczestnik ponownie zgłosi się do Centrum Diabetologicznego po całonocnym poście trwającym co najmniej 8 godzin. Uczestnik zostanie poddany drugiemu badaniu OGTT tak jak podczas pierwszej wizyty. Trzecia wizyta studyjna (Wizyta 3) odbędzie się 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia i będzie miała powtórne podanie OGTT. Jeśli uczestnik rozpocznie przyjmowanie leku złożonego przed włączeniem do badania, może nadal uczestniczyć w badaniu, o ile wykona u niego kliniczne badanie OGTT w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia skojarzonego. W takich przypadkach świadoma zgoda, krótka historia medyczna, waga i wzrost oraz parametry życiowe i ciśnienie krwi, a także pobranie krwi w celu oznaczenia DNA nastąpią podczas Wizyty 2, która będzie pierwszą wizytą studyjną dla tych uczestników. Jeśli kliniczny OGTT został przeprowadzony przed, ale w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia terapii skojarzonej, ten OGTT może być wykorzystany do analizy danych, chociaż nie będzie zawierał pełnej ilości danych, jak badanie OGTT.
Typ studiów
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18 lat lub więcej
- Pacjenci z rozpoznaniem mukowiscydozy, genotyp homozygotyczny PheDel508
Pacjent planuje rozpocząć leczenie lumakaftorem-iwakaftorem z powodów klinicznych, nie ma przeciwwskazań do rozpoczęcia leczenia* LUB pacjent przyjmuje lek złożony i miał wykonany OGTT w placówce partnerskiej w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia.
- Przeciwwskazaniami do przyjmowania leku są nieprawidłowe wyniki badań enzymów wątrobowych, zaburzenia czynności nerek, ciąża lub karmienie piersią
Kryteria wyłączenia:
- Obecnie przyjmuje jakiekolwiek leki przeciwcukrzycowe (w tym doustne lub wstrzykiwane leki przeciwhiperglikemiczne i/lub insulinę).
- Miał przyjęcie z powodu zaostrzenia mukowiscydozy na mniej niż 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia. Zostanie to zdefiniowane jako wymagające nowych antybiotyków IV lub PO, innych niż stosowane w terapii podtrzymującej.
- Obecnie przyjmuje glikokortykosteroidy doustne lub przyjmował glikokortykosteroidy doustnie lub dożylnie w ciągu ostatnich 2 tygodni.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Ekranizacja
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lumakaftor Iwakaftor
Pacjenci otrzymają OGTT przed i po rozpoczęciu terapii skojarzonej lumakaftorem-iwakaftorem.
|
Osoby planujące rozpoczęcie terapii skojarzonej (lumakaftor-iwakaftor) będą uczestniczyć w OGTT przed i po rozpoczęciu leczenia.
Inne nazwy:
Osobnikowi podaje się doustne obciążenie glukozą i wykonuje się pomiary insuliny i glukozy w określonych odstępach czasu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu glukozy na czczo
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Zostanie to porównane od wartości początkowej do 3 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
|
3 miesiące
|
|
Zmiana poziomu glukozy na czczo
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Spowoduje to porównanie wartości początkowej do 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik ryzyka genetycznego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zbadamy, w jaki sposób dane OGTT zależą od genotypu w wariantach związanych z cukrzycą typu 2 przy użyciu genetycznej oceny ryzyka
|
6 miesięcy
|
|
Badanie funkcji płuc (PFT) Pomiary FEV1
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Porównamy, w jaki sposób pomiar PFT FEV1 wiąże się ze zmianami w OGTT
|
6 miesięcy
|
|
Zmiana insuliny na czczo
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Zostanie to porównane od wartości początkowej do 3 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
|
3 miesiące
|
|
Zmiana insuliny na czczo
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zostanie to porównane od wartości początkowej do 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, Colombo C, Davies JC, De Boeck K, Flume PA, Konstan MW, McColley SA, McCoy K, McKone EF, Munck A, Ratjen F, Rowe SM, Waltz D, Boyle MP; TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Jul 16;373(3):220-31. doi: 10.1056/NEJMoa1409547. Epub 2015 May 17.
- Bellin MD, Laguna T, Leschyshyn J, Regelmann W, Dunitz J, Billings J, Moran A. Insulin secretion improves in cystic fibrosis following ivacaftor correction of CFTR: a small pilot study. Pediatr Diabetes. 2013 Sep;14(6):417-21. doi: 10.1111/pedi.12026. Epub 2013 Mar 13.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2015P001811
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .