Effet du lumacaftor-ivacaftor sur la manipulation et la tolérance au glucose dans la fibrose kystique Phe508del (LIGHT-CF)

Il s'agit d'une étude monocentrique, ouverte et croisée chez des patients atteints de fibrose kystique (FK). Les patients auront 2-3 visites au Centre du diabète du Massachusetts General Hospital (MGH).

Les participants auront été préalablement sélectionnés cliniquement pour s'assurer qu'ils sont candidats au démarrage de l'association médicamenteuse lumacaftor-ivacaftor. Ces patients seront contactés avant leur première visite pour discuter de l'inscription à l'étude.

Lors de la première visite d'étude (Visite 1), le participant viendra au Centre du Diabète après une nuit de jeûne d'au moins 8 heures. Les éléments suivants se produiront lors de cette visite d'étude : consentement éclairé ; bref historique médical; poids et taille; signes vitaux et tension artérielle; prise de sang pour l'extraction de l'ADN et un tube de recherche supplémentaire pour le stockage ; administration d'une charge de Glucola de 75 g selon un protocole standard de test de tolérance au glucose par voie orale (OGTT) ; et des tests sanguins pour le glucose et l'insuline à 30, 60, 90 et 120 minutes après la charge de glucose. Cela sera programmé à un moment qui convient au patient, avec une tentative de coordination avec la visite du patient à la clinique de FK avant de commencer le médicament combiné lumacaftor-ivacaftor.

Lors de la 2ème visite d'étude (Visite 2), qui aura lieu 3 mois après le début de la combinaison médicamenteuse, le participant reviendra au Centre du diabète après un jeûne nocturne d'au moins 8 heures. Le participant subira une deuxième OGTT comme lors de la première visite. La 3ème visite d'étude (visite 3) aura lieu 6 mois après le début du traitement et comportera une administration répétée d'une HGPO. Si un participant commence l'association médicamenteuse avant de s'inscrire à l'étude, il peut toujours participer à l'étude tant qu'il a subi une HGPO clinique dans les 6 mois suivant le début de l'association médicamenteuse. Dans ces cas, le consentement éclairé, les antécédents médicaux brefs, le poids et la taille, les signes vitaux et la tension artérielle, ainsi que le prélèvement sanguin pour l'ADN auront lieu lors de la visite 2, qui sera la première visite d'étude pour ces participants. Si un OGTT clinique a été réalisé avant mais dans les 6 mois suivant le début de la thérapie combinée, cet OGTT peut être utilisé dans l'analyse des données, bien qu'il ne dispose pas de la totalité des données de l'OGTT de l'étude.