Effect van Lumacaftor-ivacaftor op glucosebehandeling en -tolerantie bij cystische fibrose Phe508del (LIGHT-CF)

Dit is een single-center, open-label studie met cross-over bij patiënten met Cystic Fibrosis (CF). Patiënten zullen 2-3 bezoeken hebben aan het Diabetescentrum in het Massachusetts General Hospital (MGH).

De deelnemers zijn eerder klinisch gescreend om er zeker van te zijn dat ze in aanmerking komen voor het starten van het combinatiegeneesmiddel, lumacaftor-ivacaftor. Deze patiënten zullen voor hun eerste bezoek gecontacteerd worden om deelname aan de studie te bespreken.

Bij het eerste studiebezoek (Bezoek 1) komt de deelnemer na een nachtelijke vastenperiode van minimaal 8 uur naar het Diabetescentrum. Bij dit studiebezoek gebeurt het volgende: geïnformeerde toestemming; korte medische geschiedenis; gewicht en hoogte; vitale functies en bloeddruk; bloedafname voor DNA-extractie en een extra onderzoeksbuis voor opslag; toediening van 75 g Glucola volgens een standaardprotocol voor orale glucosetolerantietest (OGTT); en bloedonderzoek voor glucose en insuline op 30, 60, 90 en 120 minuten na de glucosebelasting. Dit zal worden gepland op een tijdstip dat de patiënt goed uitkomt, met een poging om het te coördineren met het bezoek van de patiënt aan de CF-kliniek voorafgaand aan het starten van de lumacaftor-ivacaftor combinatiegeneesmiddel.

Bij het 2e studiebezoek (Bezoek 2), dat 3 maanden na het starten van het combinatiemiddel zal plaatsvinden, komt de deelnemer na een nacht vasten van minimaal 8 uur weer naar het Diabetescentrum. De deelnemer ondergaat een tweede OGTT zoals bij het eerste bezoek. Het 3e studiebezoek (Bezoek 3) is 6 maanden na de start van het medicijn en zal een herhaalde toediening van een OGTT hebben. Als een deelnemer begint met het combinatiegeneesmiddel voordat hij/zij zich inschrijft voor het onderzoek, kan hij/zij nog steeds deelnemen aan het onderzoek zolang hij of zij binnen 6 maanden na het starten van het combinatiegeneesmiddel een klinische OGTT heeft ondergaan. In deze gevallen zullen de geïnformeerde toestemming, korte medische geschiedenis, gewicht en lengte en vitale functies en bloeddruk, evenals bloedafname voor DNA plaatsvinden op Bezoek 2, wat het eerste studiebezoek voor deze deelnemers zal zijn. Als een klinische OGTT is uitgevoerd voorafgaand aan maar binnen 6 maanden na het starten van de combinatietherapie, kan deze OGTT worden gebruikt bij de analyse van de gegevens, hoewel deze niet de volledige hoeveelheid gegevens zal hebben als de onderzoeks-OGTT.