Efecto de lumacaftor-ivacaftor en el manejo y la tolerancia a la glucosa en la fibrosis quística Phe508del (LIGHT-CF)

Este es un estudio abierto de un solo centro con cruce en pacientes con fibrosis quística (FQ). Los pacientes tendrán de 2 a 3 visitas al Centro de Diabetes del Hospital General de Massachusetts (MGH).

Los participantes habrán sido evaluados clínicamente previamente para asegurarse de que sean candidatos para comenzar con el fármaco combinado, lumacaftor-ivacaftor. Se contactará a estos pacientes antes de su primera visita para discutir la inscripción en el estudio.

En la primera visita del estudio (Visita 1), el participante acudirá al Centro de Diabetes después de un ayuno nocturno de al menos 8 horas. Lo siguiente ocurrirá en esta visita de estudio: consentimiento informado; breve historial médico; peso y altura; signos vitales y presión arterial; extracción de sangre para extracción de ADN y un tubo de investigación adicional para almacenamiento; administración de una carga de 75 g de Glucola según un protocolo estándar de prueba de tolerancia oral a la glucosa (OGTT); y análisis de sangre para glucosa e insulina a los 30, 60, 90 y 120 minutos después de la carga de glucosa. Esto se programará en un momento que sea conveniente para el paciente, con un intento de coordinar con la visita del paciente a la clínica de FQ antes de comenzar con el fármaco combinado lumacaftor-ivacaftor.

En la segunda visita del estudio (Visita 2), que tendrá lugar 3 meses después de comenzar con el medicamento combinado, el participante volverá al Centro de Diabetes después de un ayuno nocturno de al menos 8 horas. El participante se someterá a una segunda SOG como en la primera visita. La tercera visita del estudio (Visita 3) será 6 meses después del inicio del fármaco y tendrá una administración repetida de una OGTT. Si un participante comienza el fármaco combinado antes de inscribirse en el estudio, aún puede participar en el estudio siempre que se haya realizado una OGTT clínica dentro de los 6 meses posteriores al inicio del fármaco combinado. En estos casos, el consentimiento informado, breve historial médico, peso y altura y signos vitales y presión arterial, así como la extracción de sangre para ADN se realizarán en la Visita 2, que será la primera visita de estudio para estos participantes. Si se realizó una OGTT clínica antes pero dentro de los 6 meses posteriores al inicio de la terapia combinada, esta OGTT se puede usar en el análisis de los datos, aunque no tendrá la cantidad total de datos como la OGTT del estudio.