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パーキンソン病における疾患修飾戦略としての保守的な鉄キレート化 (FAIRPARKII)

2026年2月2日 更新者：University Hospital, Lille

パーキンソン病における疾患修飾戦略としての保守的な鉄キレート化。デフェリプロンの欧州多施設並行群間プラセボ対照ランダム化臨床試験」

この研究では、パーキンソン病の進行を遅らせるための治療戦略としての鉄キレート化の効果を評価しています。 参加者の半分は、デフェリプロンを 1 日 2 回、朝晩 15 mg/kg (1 日あたり 30 mg/kg) まで受け取り、残りの半分はプラセボを受け取ります。 治療は9ヶ月続きます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これが「保存的鉄キレート化」という新しい概念です。 私たちは最近、原型薬であるデフェリプロン（1,2-ジメチル-3-ヒドロキシピリジン-4-オン）を用いたパーキンソン病のパイロット翻訳研究において、保守的な鉄キレート化アプローチの実現可能性、有効性、および受容性を（初めて）実証しました（申請者が主導し、フランス保健省が資金を提供するFAIR-PARK-Iプロジェクトで）。 唯一入手可能な血液脳関門透過性鉄キレート剤デフェリプロンは、輸血されたサラセミア患者の全身鉄過剰症の治療に承認されています。 デフェリプロンは 1999 年から欧州連合市場に出回っており、75 ～ 100 mg/kg/日の用量で良好なリスク/ベネフィット バランスが保たれています。 研究者は、パーキンソン病における局所鉄過剰症のこの新しい適応症で、デフェリプロンを 30 mg/kg/日の低用量で使用することにより、再配置戦略を採用する必要があります。 デフェリプロンは、この新しい治療戦略のためのクラス初の薬剤となります。 （FAIR-PARK-I）からの前臨床および臨床データに基づいて、現在の（FAIR-PARK-II）プロジェクトは、神経変性疾患における将来の細胞保護戦略のモデルを構成する必要があります。デフェリプロン治療が疾患の進行を大幅に遅らせることに関連している場合、パーキンソン病で疾患修飾効果が証明された最初の非ドーパミン作動薬となります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

372

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow、イギリス
        • University of Glasgow
      • Newcastle、イギリス
        • Newcastle University
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen、オランダ
        • Radboud University Medical Center
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital de Bellvitge
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • Charles University
      • Prague、チェコ
        • Univerzita Karlova V Praze
  • ドイツ
      • Homburg、ドイツ
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel、ドイツ
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock、ドイツ
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • フランス
      • Bordeaux、フランス
        • CHU Pellegrin
      • Bron、フランス
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand、フランス
        • Hôpital Montpied
      • Lille、フランス
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille、フランス
        • CHU La Timone
      • Paris、フランス
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg、フランス
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse、フランス
        • CHU Purpan
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães、ポルトガル
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon、ポルトガル
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

76年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 成人患者
  2. パーキンソン病は、英国パーキンソン病協会の脳バンク臨床診断基準に従って、疾患の 3 つの主要な特徴 (安静時振戦、運動緩慢、硬直) のうち少なくとも 2 つが存在することに基づいて診断されます。 安静時振戦が存在しない場合、被験者は片側性の症状を発症する必要があります。
  3. 治療未経験、すなわち、ドーパミン作動性治療の相互作用なしで疾患修飾効果を評価するための最良の集団 (ドーパミン作動薬、L-ドーパ、抗コリン作動薬、モノアミンオキシダーゼ B 阻害剤 (例: ラサギリン）または脳深部刺激）。
  4. 法律で義務付けられている国の健康保険制度の対象となる患者
  5. -臨床試験に関連する手順の開始前に日付と署名が付けられた書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  1. -18か月を超える病気の期間。
  2. -平均余命を合理的に損なう可能性のある併存疾患または重大なリスクの頻度が高い患者
  3. -ハンディキャップのある被験者は、包含時にドーパミン作動性治療を必要としたため、対症療法なしで9か月間耐えられない可能性があります
  4. Hoehn and Yahr ステージ 3 以上。
  5. -重大な認知障害（Mini Mental State Examinationスコア<24または同等の障害）または運動障害協会の基準に従って診断された認知症（Emre et al。、2007）。
  6. 非定型または続発性パーキンソニズム (核上性麻痺、多系統萎縮症など)、または血管病変または重大な皮質または皮質下萎縮を示唆する MRI の異常 (すなわち、 パーキンソン病には非定型)。
  7. 進行中の軸 I の精神障害 (精神病、幻覚、物質中毒、双極性障害、または重度のうつ病)、精神障害の診断および統計マニュアルに従って。
  8. 脳刺激を受けている被験者。
  9. 陽性ヒト免疫抑制ウイルス血清学。
  10. デフェリプロンに対する過敏症。
  11. 無顆粒球症または無顆粒球症の病歴のある患者。
  12. 無顆粒球症のリスクのある治療を受けている患者（クロザピン、クロサリル®/レポネックス®）。
  13. 貧血の患者（後者の病因に関係なく）または別の血液疾患の病歴。 ヘモクロマトーシスは除外基準ではありません。
  14. 妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性のある女性で、効果の高い避妊をしていない。
  15. 腎不全または肝不全。
  16. その他の深刻な病気。
  17. -インフォームドコンセントを提供できない。
  18. -治験薬を使用した別の臨床試験への参加 研究に含める前の3か月以内
  19. -軽度または中等度のうつ病エピソードを患っており、寛解しておらず、少なくとも8週間安定した投薬を受けている患者
  20. 患者 > 130k

バイオマーカー研究および補助研究の除外基準 (i) 磁気共鳴画像法:

  • -磁気共鳴画像法が禁忌である被験者（体内の金属物、重度の閉所恐怖症、ペースメーカー、適合しない外科材料）。
  • 磁気共鳴画像アーチファクトを誘発する可能性のある非常に重度の安静時振戦。

(ii) 腰椎穿刺:

  • 血液凝固障害、抗血小板薬または抗凝固薬。
  • 頭蓋内圧亢進症。 (iii) 亜酸化窒素の禁忌:
  • 吸気酸素濃度が 50% を超える換気、肺気腫または気胸
  • 意識の変化、非協力的な患者（亜酸化窒素を止める必要がある）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：デフェリプロン
参加者の半数は、デフェリプロン (DFP) を 15 mg/kg まで 1 日 2 回、朝晩 (30mg/kg/日) 受けます。治療は 9 か月続きます。
薬：デフェリプロン
15mg/kgを朝晩2回（1日30mg/kg）治療は9ヶ月続きます。
他の名前：
  • 活性薬物
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者の半分は、プラセボを毎日朝と夕方に 2 回受け取ります。 治療は9ヶ月続きます。
薬：プラセボ
プラセボを朝晩2回。 治療は9ヶ月続きます
他の名前：
  • 不活性薬物
  • 無害な丸薬

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動障害および非運動障害に対する全体的な効果 (症状および疾患修飾効果)
時間枠：36週で
ベースラインと 36 週の間の運動障害協会統一パーキンソン病評価尺度スコアの合計の変化 (すなわち、疾患修飾効果と症状効果の両方を分析するためのプラセボ対照フェーズの終わり)
36週で

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動障害および非運動障害に対する疾患修飾効果
時間枠：ベースライン、40週
これは、ベースラインと 40 週目 (つまり、治療後 1 か月のモニタリング期間の終了時) の間の運動障害協会の統合パーキンソン病評価尺度スコア全体の変化として測定され、偏りのない疾患修飾効果を分析します。進行中のデフェリプロン治療の症候的影響から）研究集団に対する
ベースライン、40週
運動症状の影響
時間枠：ベースライン、12 週、36 週、40 週
運動症状の影響は、運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度スコアのサブスケールパート III の変化として分析されます。
ベースライン、12 週、36 週、40 週
PDQ-39 スコアによる生活の質と自律性
時間枠：ベースライン、36 週および 40 週
パーキンソン病の生活の質の変化として分析されます（PDQ-39、39項目の自己アンケートによる）
ベースライン、36 週および 40 週
Clinical Global Impression スコアによる生活の質と自律性
時間枠：ベースライン、36 週および 40 週
検査者と患者によって採点された臨床全体の印象
ベースライン、36 週および 40 週
医療経済評価
時間枠：ベースライン、36 週および 40 週
特定のアンケートを介して実行されます 簡単な記述プロファイルと健康状態の単一の指標値を提供します
ベースライン、36 週および 40 週
EQ-5Dアンケート
時間枠：ベースライン、36 週および 40 週
アンケートは、簡単な記述プロファイルと健康状態の単一の指標値を提供します。
ベースライン、36 週および 40 週
安全基準
時間枠：40週間

すべての安全上の懸念は、患者数、タイプ、重症度、および発生時刻とともに表にリストされます。

  • 有害事象
  • 好中球減少症（毎週の全血球計算）
  • 無顆粒球症（毎週の全血球計算）
  • 貧血（毎週の全血球計算）
  • 鉄代謝異常（ヘモグロビン、血清鉄、フェリチン血症、トランスフェリン、総結合能、トランスフェリン飽和係数、24時間尿鉄）。
  • 標準的な生物学的異常（空腹時グルコース、尿素、クレアチニン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、および（すべての性的に活発で肥沃な女性の場合）尿妊娠検査。
  • 身体検査の異常（バイタルサイン、体重、心電図、血圧など）
40週間
全体的な認知状態への影響
時間枠：ベースライン、12 週、36 週、40 週
Montreal Cognitive Assessment のスコアで測定
ベースライン、12 週、36 週、40 週
歩行障害への効果
時間枠：ベースライン、12 週、36 週、40 週
Stand Walk Sit テストで測定
ベースライン、12 週、36 週、40 週
日常生活への影響
時間枠：ベースライン、12 週、36 週、40 週
日常生活への影響は、Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale スコアのサブスケール パート II (日常生活動作) の変化として分析されます。
ベースライン、12 週、36 週、40 週
非運動症状への効果
時間枠：ベースライン、12 週、36 週、40 週
非運動症状への影響は、運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度スコアのサブスケール パート I (認知と行動) の変化として分析されます。
ベースライン、12 週、36 週、40 週
モーターの揺らぎの発生がない
時間枠：ベースライン、12 週、36 週、40 週
運動性変動の発生の欠如は、Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale スコアのサブスケール パート IV で分析されます。
ベースライン、12 週、36 週、40 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Hospital, Lille

協力者

European Commission
ApoPharma

捜査官

  • スタディチェア：David DEVOS, MD, PhD、University Hospital, Lille

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年2月9日

一次修了 (実際)

2020年9月22日

研究の完了 (実際)

2020年9月22日

試験登録日

最初に提出

2016年1月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年1月11日

最初の投稿 (推定)

2016年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月2日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (EudraCT番号)
  • Grant agreement No 633190 (その他の助成金/資金番号：European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (その他の識別子：CTFG VHP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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