Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Conservatieve ijzerchelatie als een ziektemodificerende strategie bij de ziekte van Parkinson (FAIRPARKII)

2 februari 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Lille

Conservatieve ijzerchelatie als een ziektemodificerende strategie bij de ziekte van Parkinson. Europese multicentrische, parallelle groep, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie van deferipron"

Deze studie evalueert het effect van ijzerchelatie als een therapeutische strategie om de progressie van de ziekte van Parkinson te vertragen. De helft van de deelnemers krijgt de deferipron tot 15 mg/kg tweemaal daags 's ochtends en 's avonds (30 mg/kg per dag), terwijl de andere helft een placebo krijgt. De behandeling duurt negen maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is het nieuwe concept van "conservatieve ijzerchelatie". We hebben onlangs (voor de eerste keer) de haalbaarheid, werkzaamheid en aanvaardbaarheid van de conservatieve ijzerchelatiebenadering aangetoond in pilot-translatiestudies bij de ziekte van Parkinson met een prototypegeneesmiddel: deferipron (1,2-dimethyl-3-hydroxypyridine-4-on) ( in het FAIR-PARK-I-project onder leiding van de aanvrager en gefinancierd door het Franse ministerie van Volksgezondheid). De enige beschikbare bloed-hersenbarrière-permeabele ijzerchelator deferipron is goedgekeurd voor de behandeling van systemische ijzerstapeling bij getransfundeerde patiënten met thalassemie. Deferipron is sinds 1999 op de markt van de Europese Unie, met een gunstige baten-risicoverhouding bij doseringen van 75 tot 100 mg/kg/dag. De onderzoekers zullen een herpositioneringsstrategie toepassen door deferipron te gebruiken in een lagere dosis van 30 mg/kg/dag in deze nieuwe indicatie voor lokale ijzerstapeling bij de ziekte van Parkinson. Deferipron zal het eersteklas medicijn zijn voor deze nieuwe therapeutische strategie. Op basis van de preklinische en klinische gegevens van (FAIR-PARK-I), zou het huidige (FAIR-PARK-II) project een model moeten vormen voor toekomstige cytoprotectiestrategieën bij neurodegeneratieve ziekten; als behandeling met deferipron gepaard gaat met een aanzienlijk tragere ziekteprogressie, zou het het eerste niet-dopaminerge geneesmiddel zijn dat een bewezen ziektemodificerend effect heeft bij de ziekte van Parkinson.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

372

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Homburg, Duitsland
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Duitsland
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Duitsland
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU Pellegrin
      • Bron, Frankrijk
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk
        • Hôpital Montpied
      • Lille, Frankrijk
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, Frankrijk
        • CHU La Timone
      • Paris, Frankrijk
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, Frankrijk
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU Purpan
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Nederland
        • Radboud University Medical Center
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Portugal
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital de Bellvitge
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • Charles University
      • Prague, Tsjechië
        • Univerzita Karlova V Praze
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Newcastle University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 76 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen patiënten
  2. De ziekte van Parkinson, gediagnosticeerd volgens de klinische diagnostische criteria van de Brain Bank Society, de ziekte van Parkinson en gebaseerd op de aanwezigheid van ten minste twee van de drie hoofdkenmerken van de ziekte (tremor in rust, bradykinesie en rigiditeit). Als er geen rusttremor aanwezig is, moeten de symptomen een eenzijdig begin hebben.
  3. Nog niet eerder behandeld, d.w.z. de beste populatie voor het beoordelen van een ziektemodificerend effect zonder de interactie van dopaminerge behandeling (geen dopaminerge agonisten, L-dopa, anticholinergica, monoamineoxidase B-remmers (bijv. rasagiline) of diepe hersenstimulatie).
  4. Patiënten die gedekt zijn door een ziektekostenverzekering in landen waar dit wettelijk verplicht is
  5. Schriftelijke geïnformeerde toestemming gedateerd en ondertekend voorafgaand aan het begin van procedures met betrekking tot de klinische proef

Uitsluitingscriteria:

  1. Ziekteduur langer dan 18 maanden.
  2. Patiënten met een hoge frequentie van comorbiditeit of vitale risico's die de levensverwachting redelijkerwijs kunnen schaden
  3. Personen met een handicap hadden bij opname een dopaminerge behandeling nodig en zouden daarom waarschijnlijk geen 9 maanden zonder symptomatische behandeling kunnen verdragen
  4. Hoehn en Yahr stadium 3 of meer.
  5. Significante cognitieve stoornis (een Mini Mental State Examination-score <24 of een gelijkwaardige stoornis op een vergelijkbare schaal) of dementie gediagnosticeerd in overeenstemming met de criteria van de Movement Disorders Society (Emre et al., 2007).
  6. Atypisch of secundair parkinsonisme (supranucleaire verlamming, multisysteematrofie, enz.) of anomalieën op MRI die wijzen op vasculaire betrokkenheid of significante corticale of subcorticale atrofie (d.w.z. atypisch voor de ziekte van Parkinson).
  7. Progressieve as I psychiatrische stoornissen (psychose, hallucinaties, middelenverslaving, bipolaire stoornis of ernstige depressie), in overeenstemming met de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders.
  8. Proefpersonen die hersenstimulatie ondergaan.
  9. Positieve serologie van het humaan immunodepressievirus.
  10. Overgevoeligheid voor deferipron.
  11. Patiënten met agranulocytose of met een voorgeschiedenis van agranulocytose.
  12. Patiënten die een behandeling ondergaan met risico op agranulocytose (clozapine, Closaril®/Leponex®).
  13. Patiënten met bloedarmoede (ongeacht de etiologie van laatstgenoemde) of een voorgeschiedenis van een andere hematologische aandoening. Hemochromatose is geen uitsluitingscriterium.
  14. Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven of vrouwen die zwanger kunnen worden en geen zeer effectieve anticonceptie gebruiken.
  15. Nier- of leverfalen.
  16. Andere ernstige ziekten.
  17. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
  18. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een geneesmiddel voor onderzoek binnen 3 maanden voorafgaand aan opname in het onderzoek
  19. Patiënt die een milde of matige depressieve episode heeft doorgemaakt en niet in remissie is en gedurende ten minste 8 weken stabiele medicatie gebruikt
  20. Patiënt > 130k

Uitsluitingscriteria voor de biomarkerstudie en de aanvullende studie (i) Magnetic Resonance Imaging:

  • Onderwerpen voor wie magnetische resonantiebeeldvorming gecontra-indiceerd is (metalen voorwerpen in het lichaam, ernstige claustrofobie, pacemaker, incompatibel chirurgisch materiaal).
  • Zeer ernstige rusttremor, die magnetische resonantiebeeldvormingsartefacten kan veroorzaken.

(ii) Lumbale punctie:

  • Bloedstollingsstoornissen, bloedplaatjesaggregatieremmers of anticoagulantia.
  • Intracraniale hypertensie. (iii) Contra-indicaties voor lachgas:
  • Ventilatie met fractie ingeademde zuurstof >50%, emfyseem of pneumothorax
  • Veranderde bewustzijnstoestanden, niet-meewerkende patiënt (noodzaak om het lachgas te stoppen)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: DEFERIPRON
De helft van de deelnemers krijgt de deferipron (DFP) tot 15 mg/kg tweemaal daags 's morgens en 's avonds (30 mg/kg per dag). De kuur duurt negen maanden.
Geneesmiddel: Deferipron
15 mg/kg tweemaal daags 's ochtends en 's avonds (30 mg/kg per dag). De behandeling duurt negen maanden.
Andere namen:
  • actief geneesmiddel
Placebo-vergelijker: PLACEBO
De helft van de deelnemers krijgt de placebo tweemaal daags 's ochtends en 's avonds. De behandeling duurt negen maanden.
Geneesmiddel: Placebo
de placebo tweemaal daags 's ochtends en 's avonds. De behandeling duurt negen maanden
Andere namen:
  • inactief medicijn
  • onschuldige pil

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Globaal effect (symptomatische en ziektemodificerende effecten) op motorische en niet-motorische handicap
Tijdsspanne: op 36 weken
de verandering in de totale score van de Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale tussen baseline en 36 weken (d.w.z. het einde van de placebogecontroleerde fase voor analyse van zowel ziektemodificerende als symptomatische effecten)
op 36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziektemodificerend effect op motorische en niet-motorische handicap
Tijdsspanne: basislijn, na 40 weken
Het zal worden gemeten als de veranderingen in de totale score van de Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale tussen baseline en week 40 (d.w.z. het einde van de monitoringperiode van één maand na de behandeling), om het ziektemodificerende effect zonder vooroordelen te analyseren. van het symptomatische effect van lopende behandeling met deferipron) op de onderzoekspopulatie
basislijn, na 40 weken
Effect van de motorische symptomen
Tijdsspanne: baseline, na 12, 36 en 40 weken
Het effect van de motorische symptomen wordt geanalyseerd als de verandering in de subschaal deel III van de Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale-score
baseline, na 12, 36 en 40 weken
Kwaliteit van leven en autonomie volgens PDQ-39-score
Tijdsspanne: baseline, na 36 en 40 weken
Het zal worden geanalyseerd als de verandering in de levenskwaliteit van de ziekte van Parkinson (PDQ-39, via een zelfvragenlijst van 39 items)
baseline, na 36 en 40 weken
Kwaliteit van leven en autonomie door Clinical Global Impression-score
Tijdsspanne: baseline, na 36 en 40 weken
de door de onderzoeker en de patiënt gescoorde Clinical Global Impression
baseline, na 36 en 40 weken
Beoordeling gezondheidseconomie
Tijdsspanne: baseline, na 36 en 40 weken
zal worden uitgevoerd via een specifieke vragenlijst biedt een eenvoudig beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidstoestand
baseline, na 36 en 40 weken
EQ-5D-vragenlijst
Tijdsspanne: baseline, na 36 en 40 weken
de vragenlijst biedt een eenvoudig beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidstoestand.
baseline, na 36 en 40 weken
Veiligheidscriteria
Tijdsspanne: 40 weken

Alle veiligheidsproblemen worden weergegeven in een tabel met het aantal patiënten, het type, de ernst en het tijdstip van optreden

  • ongewenste gebeurtenissen
  • neutropenie (wekelijks volledig bloedbeeld)
  • agranulocytose (wekelijks volledig bloedbeeld)
  • bloedarmoede (wekelijks volledig bloedbeeld)
  • afwijkingen in het ijzermetabolisme (hemoglobine, serumijzer, ferritinemie, transferrine, totale bindingscapaciteit, transferrineverzadigingscoëfficiënt, 24-uurs urine-ijzer).
  • Standaard biologische afwijkingen (nuchtere glucose, ureum, creatinine, aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) en (voor alle seksueel actieve, vruchtbare vrouwen) urinezwangerschapstesten.
  • Abnormaal lichamelijk onderzoek (waaronder vitale functies, lichaamsgewicht, elektrocardiogram en bloeddruk)
40 weken
Effect op de algehele cognitieve status
Tijdsspanne: baseline, na 12, 36 en 40 weken
Gemeten aan de hand van de score in de Montreal Cognitive Assessment
baseline, na 12, 36 en 40 weken
Effect op loopstoornissen
Tijdsspanne: baseline, na 12, 36 en 40 weken
Gemeten door de Stand Walk Sit-test
baseline, na 12, 36 en 40 weken
Effect op het dagelijks leven
Tijdsspanne: baseline, na 12, 36 en 40 weken
Het effect op het dagelijks leven zal worden geanalyseerd als de verandering in de subschaal deel II (activiteiten van het dagelijks leven) van de Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale-score
baseline, na 12, 36 en 40 weken
Effect op niet-motorische symptomen
Tijdsspanne: baseline, na 12, 36 en 40 weken
Het effect op niet-motorische symptomen zal worden geanalyseerd als de verandering in de subschaal deel I (cognitie en gedrag) van de Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale-score
baseline, na 12, 36 en 40 weken
Gebrek aan optreden van motorische fluctuaties
Tijdsspanne: baseline, na 12, 36 en 40 weken
Het uitblijven van motorische fluctuaties wordt geanalyseerd op de subschaal deel IV van de Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale-score
baseline, na 12, 36 en 40 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Lille

Medewerkers

European Commission
ApoPharma

Onderzoekers

  • Studie stoel: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 februari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 januari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

14 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (EudraCT-nummer)
  • Grant agreement No 633190 (Ander subsidie-/financieringsnummer: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Andere identificatie: CTFG VHP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren