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Quelação Conservadora de Ferro como Estratégia Modificadora da Doença de Parkinson (FAIRPARKII)

2 de fevereiro de 2026 atualizado por: University Hospital, Lille

Quelação conservadora de ferro como uma estratégia modificadora da doença na doença de Parkinson. Multicêntrico Europeu, Grupo Paralelo, Controlado por Placebo, Ensaio Clínico Randomizado de Deferiprona"

Este estudo avalia o efeito da quelação de ferro como estratégia terapêutica para retardar a progressão da doença de Parkinson. Metade dos participantes receberá a deferiprona na dose de 15 mg/kg duas vezes ao dia pela manhã e à noite (30mg/kg por dia), enquanto a outra metade receberá um placebo. O tratamento dura nove meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é o novo conceito de "quelação conservadora de ferro". Recentemente, demonstramos (pela primeira vez) a viabilidade, eficácia e aceitabilidade da abordagem conservadora de quelação de ferro em estudos translacionais piloto na doença de Parkinson com uma droga protótipo: deferiprona (1,2-dimetil-3-hidroxipiridin-4-ona) ( no projeto FAIR-PARK-I liderado pelo requerente e financiado pelo Ministério da Saúde francês). O único quelante de ferro permeável à barreira hematoencefálica disponível, a deferiprona, é aprovado para tratar a sobrecarga sistêmica de ferro em pacientes transfundidos com talassemia. A deferiprona está no mercado da União Européia desde 1999, com relação risco/benefício favorável na dose de 75 a 100 mg/kg/dia. Os investigadores devem adotar uma estratégia de reposicionamento usando deferiprona em dose menor de 30 mg/kg/dia nesta nova indicação de sobrecarga local de ferro na doença de Parkinson. A deferiprona será o primeiro medicamento da classe para esta nova estratégia terapêutica. Com base nos dados pré-clínicos e clínicos do (FAIR-PARK-I), o presente projeto (FAIR-PARK-II) deve constituir um modelo para futuras estratégias de citoproteção em doenças neurodegenerativas; se o tratamento com deferiprona estiver associado a uma progressão significativamente mais lenta da doença, seria a primeira droga não dopaminérgica a ter um efeito modificador da doença comprovado na doença de Parkinson.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

372

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Homburg, Alemanha
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Alemanha
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Alemanha
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital de Bellvitge
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • França
      • Bordeaux, França
        • CHU Pellegrin
      • Bron, França
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, França
        • Hôpital Montpied
      • Lille, França
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, França
        • CHU La Timone
      • Paris, França
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, França
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, França
        • CHU Purpan
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Holanda
        • Radboud University Medical Center
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Portugal
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Reino Unido
        • Newcastle University
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • Charles University
      • Prague, Tcheca
        • Univerzita Karlova V Praze
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria
        • Medizinische Universität Innsbruck

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 76 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. pacientes adultos
  2. Doença de Parkinson diagnosticada de acordo com os Critérios de Diagnóstico Clínico do Banco de Cérebros da Sociedade de Doença de Parkinson do Reino Unido e com base na presença de pelo menos duas das três características cardinais da doença (tremor de repouso, bradicinesia e rigidez). Se o tremor de repouso não estiver presente, os indivíduos devem ter início unilateral dos sintomas.
  3. Naïve ao tratamento, ou seja, a melhor população para avaliar um efeito modificador da doença sem a interação do tratamento dopaminérgico (sem agonistas dopaminérgicos, L-dopa, anticolinérgicos, inibidores da monoamina oxidase B (por exemplo, rasagilina) ou estimulação cerebral profunda).
  4. Pacientes cobertos por um sistema de seguro de saúde em países onde exigido por lei
  5. Consentimento informado por escrito, datado e assinado antes do início de quaisquer procedimentos relacionados ao ensaio clínico

Critério de exclusão:

  1. Duração da doença superior a 18 meses.
  2. Pacientes com alta frequência de comorbidades ou riscos vitais que podem prejudicar razoavelmente a expectativa de vida
  3. Indivíduo com deficiência necessitou de tratamento dopaminérgico na inclusão e, portanto, provavelmente não suportará 9 meses sem tratamento sintomático
  4. Hoehn e Yahr estágio 3 ou mais.
  5. Comprometimento cognitivo significativo (uma pontuação no Mini Exame do Estado Mental <24 ou um comprometimento equivalente em uma escala semelhante) ou demência diagnosticada de acordo com os critérios da Movement Disorders Society (Emre et al., 2007).
  6. Parkinsonismo atípico ou secundário (paralisia supranuclear, atrofia multissistêmica, etc.) atípico para a doença de Parkinson).
  7. Transtornos psiquiátricos progressivos do eixo I (psicose, alucinações, dependência de substâncias, transtorno bipolar ou depressão grave), de acordo com o Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais.
  8. Indivíduos submetidos a estimulação cerebral.
  9. Sorologia positiva para o vírus da imunodepressão humana.
  10. Hipersensibilidade à deferiprona.
  11. Pacientes com agranulocitose ou com história de agranulocitose.
  12. Pacientes em tratamento com risco de agranulocitose (clozapina, Closaril®/Leponex®).
  13. Pacientes com anemia (independentemente da etiologia desta última) ou história de outra doença hematológica. A hemocromatose não é um critério de exclusão.
  14. Mulheres grávidas ou lactantes ou mulheres com potencial para engravidar que não estejam tomando métodos contraceptivos altamente eficazes.
  15. Insuficiência renal ou hepática.
  16. Outras doenças graves.
  17. Incapacidade de fornecer consentimento informado.
  18. Participação em outro ensaio clínico com medicamento experimental nos 3 meses anteriores à inclusão no estudo
  19. Paciente que sofreu episódio depressivo leve ou moderado e não está em remissão e em uso de medicação estável por pelo menos 8 semanas
  20. Paciente > 130k

Critérios de exclusão para o estudo de biomarcador e o estudo auxiliar (i) Ressonância Magnética:

  • Sujeitos para os quais a Ressonância Magnética é contraindicada (objetos metálicos no corpo, claustrofobia severa, marca-passo, material cirúrgico incompatível).
  • Tremor de repouso muito grave, que pode induzir artefatos de ressonância magnética.

(ii) Punção lombar:

  • Distúrbios da coagulação sanguínea, drogas antiplaquetárias ou anticoagulantes.
  • Hipertensão intracraniana. (iii) Contra-indicações ao óxido nitroso:
  • Ventilação com Fração Inspirada de Oxigênio >50%, enfisema ou pneumotórax
  • Estados alterados de consciência, paciente não cooperativo (necessidade de interromper o óxido nitroso)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: DEFERIPRONA
Metade dos participantes receberá a deferiprona (DFP) na dose de 15 mg/kg duas vezes ao dia pela manhã e à noite (30mg/kg por dia). O tratamento dura nove meses.
Medicamento: Deferiprona
15 mg / kg duas vezes ao dia de manhã e à noite (30 mg / kg por dia). O tratamento dura nove meses.
Outros nomes:
  • droga ativa
Comparador de Placebo: PLACEBO
Metade dos participantes receberá o placebo duas vezes ao dia, de manhã e à noite. O tratamento dura nove meses.
Medicamento: Placebo
o placebo duas vezes ao dia de manhã e à noite. O tratamento dura nove meses
Outros nomes:
  • droga inativa
  • pílula inofensiva

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito global (efeitos sintomáticos e modificadores da doença) na deficiência motora e não motora
Prazo: com 36 semanas
a alteração na pontuação total da Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento entre a linha de base e 36 semanas (ou seja, o fim da fase controlada por placebo para análise dos efeitos sintomáticos e modificadores da doença)
com 36 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito modificador da doença no handicap motor e não motor
Prazo: linha de base, em 40 semanas
Será medido como as mudanças na pontuação geral da Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento entre a linha de base e a semana 40 (ou seja, o final do período de monitoramento pós-tratamento de um mês), para analisar o efeito modificador da doença sem viés do efeito sintomático do tratamento contínuo com deferiprona) na população do estudo
linha de base, em 40 semanas
Efeito dos sintomas motores
Prazo: linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
O efeito dos sintomas motores será analisado como a mudança na subescala parte III da pontuação da Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento
linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
Qualidade de vida e autonomia pelo escore PDQ-39
Prazo: linha de base, em 36 e 40 semanas
Será analisado como a mudança na Qualidade de Vida da Doença de Parkinson (PDQ-39, por meio de um autoquestionário de 39 itens)
linha de base, em 36 e 40 semanas
Qualidade de vida e autonomia pelo escore Clinical Global Impression
Prazo: linha de base, em 36 e 40 semanas
a Impressão Clínica Global pontuada pelo examinador e pelo paciente
linha de base, em 36 e 40 semanas
Avaliação de economia da saúde
Prazo: linha de base, em 36 e 40 semanas
será realizado por meio de um questionário específico fornece um perfil descritivo simples e um valor de índice único para o estado de saúde
linha de base, em 36 e 40 semanas
Questionário EQ-5D
Prazo: linha de base, em 36 e 40 semanas
o questionário fornece um perfil descritivo simples e um valor de índice único para o estado de saúde.
linha de base, em 36 e 40 semanas
Critérios de segurança
Prazo: 40 semanas

Todas as preocupações de segurança serão listadas em uma tabela com o número de pacientes, o tipo, a gravidade e o tempo de ocorrência para

  • eventos adversos
  • neutropenia (hemograma completo semanal)
  • agranulocitose (hemograma completo semanal)
  • anemia (hemograma completo semanal)
  • anormalidades do metabolismo do ferro (hemoglobina, ferro sérico, ferritinemia, transferrina, capacidade total de ligação, coeficiente de saturação da transferrina, ferro urinário de 24 horas).
  • Anormalidades biológicas padrão (glicose em jejum, ureia, creatinina, aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) e (para todas as mulheres férteis e sexualmente ativas) testes de gravidez na urina.
  • Exame físico anormal (incluindo sinais vitais, peso corporal, eletrocardiograma e pressão arterial)
40 semanas
Efeito no estado cognitivo geral
Prazo: linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
Medido pela pontuação na Avaliação Cognitiva de Montreal
linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
Efeito nos distúrbios da marcha
Prazo: linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
Medido pelo teste Stand Walk Sit
linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
Efeito na vida diária
Prazo: linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
O efeito na vida diária será analisado como a mudança na subescala parte II (atividades da vida diária) da pontuação da Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento
linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
Efeito nos sintomas não motores
Prazo: linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
O efeito nos sintomas não motores será analisado como a mudança na subescala parte I (cognição e comportamento) da pontuação da Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento
linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
Ausência de ocorrência de flutuações motoras
Prazo: linha de base, em 12, 36 e 40 semanas
A ausência de ocorrência de flutuações motoras será analisada na subescala parte IV da pontuação da Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento
linha de base, em 12, 36 e 40 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Lille

Colaboradores

European Commission
ApoPharma

Investigadores

  • Cadeira de estudo: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de fevereiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

22 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

22 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de janeiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de janeiro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

14 de janeiro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (Número EudraCT)
  • Grant agreement No 633190 (Número de outro subsídio/financiamento: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Outro identificador: CTFG VHP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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