Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Konservatiivinen rautakelaatio tautia modifioivana strategiana Parkinsonin taudissa (FAIRPARKII)

maanantai 2. helmikuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Lille

Konservatiivinen rautakelaatio tautia modifioivana strategiana Parkinsonin taudissa. Euroopan monikeskus, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu, satunnaistettu deferipronin kliininen tutkimus"

Tässä tutkimuksessa arvioidaan raudan kelaation vaikutusta terapeuttisena strategiana Parkinsonin taudin etenemisen hidastamiseen. Puolet osallistujista saa deferipronia 15 mg / kg kahdesti päivässä aamulla ja illalla (30 mg / kg päivässä), kun taas toinen puoli saa lumelääkettä. Hoito kestää yhdeksän kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on uusi käsite "konservatiivisesta rautakelaatiosta". Osoitimme äskettäin (ensimmäistä kertaa) konservatiivisen raudan kelatointimenetelmän toteutettavuuden, tehokkuuden ja hyväksyttävyyden Parkinsonin taudin pilottitranslaatiotutkimuksissa prototyyppilääkkeellä: deferiproni (1,2-dimetyyli-3-hydroksipyridin-4-oni) ( hakijan johtamassa ja Ranskan terveysministeriön rahoittamassa FAIR-PARK-I-hankkeessa). Ainoa saatavilla oleva veri-aivoesteitä läpäisevä rautakelaattori deferiproni on hyväksytty systeemisen raudan ylikuormituksen hoitoon talassemiapotilailla, joilla on verensiirto. Deferiproni on ollut Euroopan unionin markkinoilla vuodesta 1999, ja sen riski-hyötysuhde on suotuisa annoksella 75-100 mg/kg/vrk. Tutkijat omaksuvat uudelleensijoitusstrategian käyttämällä deferipronia pienemmällä annoksella 30 mg/kg/vrk tässä uudessa Parkinsonin taudin paikallisen raudan liikakuormituksen indikaatiossa. Deferiproni on luokkansa ensimmäinen lääke tähän uuteen hoitostrategiaan. (FAIR-PARK-I) saatujen prekliinisten ja kliinisten tietojen perusteella nykyisen (FAIR-PARK-II) hankkeen tulisi muodostaa malli tuleville hermostoa rappeutuvien sairauksien solunsuojastrategioille. jos deferipronihoitoon liittyy merkittävästi hitaampaa taudin etenemistä, se olisi ensimmäinen ei-dopaminerginen lääke, jolla on todistetusti sairautta modifioiva vaikutus Parkinsonin taudissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

372

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Radboud University Medical Center
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital de Bellvitge
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Portugali
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Portugali
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • CHU Pellegrin
      • Bron, Ranska
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Ranska
        • Hôpital Montpied
      • Lille, Ranska
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, Ranska
        • CHU La Timone
      • Paris, Ranska
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, Ranska
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Ranska
        • CHU Purpan
  • Saksa
      • Homburg, Saksa
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Saksa
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Saksa
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • Charles University
      • Prague, Tšekki
        • Univerzita Karlova V Praze
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Newcastle University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 76 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset potilaat
  2. Parkinsonin tauti, joka on diagnosoitu Yhdistyneen kuningaskunnan Parkinsonin tauti Society Brain Bankin kliinisten diagnostisten kriteerien mukaisesti ja joka perustuu vähintään kahden taudin kolmesta pääpiirteestä (levähdysvapina, bradykinesia ja jäykkyys). Jos lepovapina ei esiinny, koehenkilöillä on oltava yksipuolinen oireiden alkaminen.
  3. Aiemmin hoitamaton eli paras populaatio tautia modifioivan vaikutuksen arvioimiseen ilman dopaminergisen hoidon vuorovaikutusta (ei dopaminergisiä agonisteja, L-dopa, antikolinergiset aineet, monoamiinioksidaasi B:n estäjät (esim. rasagiliini) tai syvä aivostimulaatio).
  4. Potilaat, jotka kuuluvat sairausvakuutusjärjestelmän piiriin maissa, joissa laki sitä edellyttää
  5. Kirjallinen tietoinen suostumus, joka on päivätty ja allekirjoitettu ennen kliiniseen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sairauden kesto yli 18 kuukautta.
  2. Potilaat, joilla on usein samanaikaisia ​​​​sairauksia tai elintärkeitä riskejä, jotka voivat kohtuudella lyhentää elinajanodotetta
  3. Vammainen henkilö tarvitsi dopaminergistä hoitoa inkluusiossa, joten hän ei todennäköisesti kestä 9 kuukautta ilman oireenmukaista hoitoa
  4. Hoehn ja Yahr vaihe 3 tai enemmän.
  5. Merkittävä kognitiivinen heikentyminen (Mini Mental State Examination -pistemäärä <24 tai vastaava heikkeneminen vastaavassa mittakaavassa) tai Movement Disorders Societyn kriteerien mukaisesti diagnosoitu dementia (Emre et al., 2007).
  6. Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi (supranukleaarinen halvaus, monisysteeminen atrofia jne.) tai magneettikuvauksen poikkeavuudet, jotka viittaavat verisuonihäiriöön tai merkittävään aivokuoren tai subkortikaaliseen atrofiaan (ts. epätyypillinen Parkinsonin taudille).
  7. Etenevät akselin I psykiatriset häiriöt (psykoosi, hallusinaatiot, päihderiippuvuus, kaksisuuntainen mielialahäiriö tai vaikea masennus) mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan mukaisesti.
  8. Koehenkilöt, joille tehdään aivostimulaatiota.
  9. Positiivisen ihmisen immunodepressioviruksen serologia.
  10. Yliherkkyys deferipronille.
  11. Potilaat, joilla on agranulosytoosi tai joilla on aiemmin ollut agranulosytoosia.
  12. Potilaat, jotka saavat hoitoa, jolla on agranulosytoosiriski (klotsapiini, Closaril®/Leponex®).
  13. Potilaat, joilla on anemia (riippumatta jälkimmäisen etiologiasta) tai joilla on jokin muu hematologinen sairaus. Hemokromatoosi ei ole poissulkemiskriteeri.
  14. Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä erittäin tehokasta ehkäisyä.
  15. Munuaisten tai maksan vajaatoiminta.
  16. Muut vakavat sairaudet.
  17. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
  18. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen sisällyttämistä
  19. Potilas, joka on kärsinyt lievästä tai keskivaikeasta masennusjaksosta ja joka ei ole remissiovaiheessa ja saa vakaata lääkitystä vähintään 8 viikkoa
  20. Potilas > 130k

Biomarkkeritutkimuksen ja oheistutkimuksen poissulkemiskriteerit (i) Magneettiresonanssikuvaus:

  • Potilaat, joille magneettikuvaus on vasta-aiheinen (metalliesineet kehossa, vakava klaustrofobia, sydämentahdistin, yhteensopimaton leikkausmateriaali).
  • Erittäin vakava lepovapina, joka voi aiheuttaa magneettikuvauksen artefakteja.

ii) Lannepunktio:

  • Veren hyytymishäiriöt, verihiutalelääkkeet tai antikoagulantit.
  • Intrakraniaalinen hypertensio. (iii) Dityppioksidin vasta-aiheet:
  • Hengitys, jossa inspiroidun hapen osuus >50%, emfyseema tai ilmarinta
  • Muuttuneet tajunnantilat, yhteistyöhaluton potilas (tarve lopettaa typpioksiduuli)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: DEFERIPRONE
Puolet osallistujista saa deferipronia (DFP) 15 mg / kg kahdesti päivässä aamulla ja illalla (30 mg / kg päivässä). Hoito kestää yhdeksän kuukautta.
Lääke: Deferiproni
15 mg / kg kahdesti päivässä aamulla ja illalla (30 mg / kg päivässä). Hoito kestää yhdeksän kuukautta.
Muut nimet:
  • aktiivinen lääke
Placebo Comparator: PLASEBO
Puolet osallistujista saa lumelääkettä kahdesti päivässä aamulla ja illalla. Hoito kestää yhdeksän kuukautta.
Lääke: Plasebo
lumelääkettä kahdesti päivässä aamulla ja illalla. Hoito kestää yhdeksän kuukautta
Muut nimet:
  • inaktiivinen lääke
  • vaaraton pilleri

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maailmanlaajuinen vaikutus (oireet ja sairautta muokkaavat vaikutukset) motoriseen ja ei-motoriseen vammaan
Aikaikkuna: 36 viikon kohdalla
muutos Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale -pistemäärässä lähtötilanteen ja 36 viikon välillä (eli plasebokontrolloidun vaiheen loppuminen sekä sairautta modifioivien että oireenmukaisten vaikutusten analysoimiseksi)
36 viikon kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sairautta muokkaava vaikutus motoriseen ja ei-motoriseen vammaan
Aikaikkuna: lähtötasolla 40 viikon kohdalla
Se mitataan yleisen Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale -pistemäärän muutoksina lähtötason ja viikon 40 (eli kuukauden hoidon jälkeisen seurantajakson lopussa) välillä, jotta voidaan analysoida sairautta modifioiva vaikutus ilman harhaa. jatkuvan deferipronihoidon oireenmukaisesta vaikutuksesta) tutkimuspopulaatioon
lähtötasolla 40 viikon kohdalla
Motoristen oireiden vaikutus
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Motoristen oireiden vaikutusta analysoidaan Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale -pisteiden ala-asteikon osan III muutoksena.
lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Elämänlaatu ja autonomia PDQ-39-pisteiden mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
Sitä analysoidaan Parkinsonin taudin elämänlaadun muutoksena (PDQ-39, 39 kohdan itsekyselyn kautta)
lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
Elämänlaatu ja autonomia Clinical Global Impression -pisteiden mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
tutkijan ja potilaan antama kliininen kokonaisvaikutelma
lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
Terveystalousarvio
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
suoritetaan erityisellä kyselylomakkeella, joka tarjoaa yksinkertaisen kuvaavan profiilin ja yhden indeksiarvon terveydentilalle
lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
EQ-5D kyselylomake
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
kyselylomake tarjoaa yksinkertaisen kuvaavan profiilin ja yhden indeksiarvon terveydentilalle.
lähtötilanteessa 36 ja 40 viikolla
Turvallisuuskriteerit
Aikaikkuna: 40 viikkoa

Kaikki turvallisuusongelmat luetellaan taulukossa, jossa on potilaiden lukumäärä, tyyppi, vakavuus ja esiintymisaika.

  • vastoinkäymiset
  • neutropenia (viikoittainen täydellinen verenkuva)
  • agranulosytoosi (viikoittainen täydellinen verenkuva)
  • anemia (viikoittainen täydellinen verenkuva)
  • raudan aineenvaihduntahäiriöt (hemoglobiini, seerumin rauta, ferritinemia, transferriini, kokonaissitoutumiskyky, transferriinin saturaatiokerroin, 24 tunnin virtsan rauta).
  • Normaalit biologiset poikkeavuudet (paastoglukoosi, urea, kreatiniini, aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja (kaikille seksuaalisesti aktiivisille, hedelmällisille naisille) virtsan raskaustestit.
  • Epänormaali fyysinen tutkimus (mukaan lukien elintoiminnot, ruumiinpaino, EKG ja verenpaine)
40 viikkoa
Vaikutus yleiseen kognitiiviseen tilaan
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Mitattu Montrealin kognitiivisen arvioinnin pistemäärällä
lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Vaikutus kävelyhäiriöihin
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Mitattu Stand Walk Sit -testillä
lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Vaikutus päivittäiseen elämään
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Vaikutus päivittäiseen elämään analysoidaan liikehäiriöyhdistyksen ja Parkinsonin taudin arviointiasteikon pisteytyksen ala-asteikon osan II (päivittäisen elämän aktiviteetit) muutoksena.
lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Vaikutus ei-motorisiin oireisiin
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Vaikutus ei-motorisiin oireisiin analysoidaan liikehäiriöyhdistyksen ja Parkinsonin taudin arviointiasteikon pisteytyksen ala-asteikon osan I (kognitio ja käyttäytyminen) muutoksena.
lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Moottorin heilahtelujen puuttuminen
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla
Motoristen fluktuaatioiden puuttumista analysoidaan Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale -pistemäärän ala-asteikolla IV.
lähtötilanteessa 12, 36 ja 40 viikolla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Lille

Yhteistyökumppanit

European Commission
ApoPharma

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 9. helmikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. tammikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. tammikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 14. tammikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (EudraCT-numero)
  • Grant agreement No 633190 (Muu apuraha/rahoitusnumero: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Muu tunniste: CTFG VHP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa