Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Chélation conservatrice du fer en tant que stratégie modificatrice de la maladie dans la maladie de Parkinson (FAIRPARKII)

2 février 2026 mis à jour par: University Hospital, Lille

Chélation conservatrice du fer en tant que stratégie modificatrice de la maladie dans la maladie de Parkinson. Essai clinique européen multicentrique, à groupes parallèles, contrôlé par placebo et randomisé sur la défériprone"

Cette étude évalue l'effet de la chélation du fer comme stratégie thérapeutique pour ralentir la progression de la maladie de Parkinson. La moitié des participants recevra de la défériprone à 15 mg/kg deux fois par jour matin et soir (30mg/kg par jour), tandis que l'autre moitié recevra un placebo. Le traitement dure neuf mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

C'est le nouveau concept de « chélation conservatrice du fer ». Nous avons récemment démontré (pour la première fois) la faisabilité, l'efficacité et l'acceptabilité de l'approche conservatrice de chélation du fer dans des études pilotes translationnelles dans la maladie de Parkinson avec un médicament prototype : la défériprone (1,2-diméthyl-3-hydroxypyridin-4-one) ( dans le projet FAIR-PARK-I porté par le demandeur et financé par le Ministère de la Santé). Le seul chélateur de fer perméable à la barrière hémato-encéphalique disponible, la défériprone, est approuvé pour le traitement de la surcharge en fer systémique chez les patients transfusés atteints de thalassémie. La défériprone est présente sur le marché de l'Union européenne depuis 1999, avec un rapport bénéfice/risque favorable à des doses de 75 à 100 mg/kg/jour. Les investigateurs adopteront une stratégie de repositionnement en utilisant la défériprone à une dose plus faible de 30 mg/kg/jour dans cette nouvelle indication de surcharge locale en fer dans la maladie de Parkinson. La défériprone sera le premier médicament de sa classe pour cette nouvelle stratégie thérapeutique. Sur la base des données précliniques et cliniques de (FAIR-PARK-I), le présent projet (FAIR-PARK-II) devrait constituer un modèle pour les futures stratégies de cytoprotection dans les maladies neurodégénératives ; si le traitement par la défériprone est associé à une progression significativement plus lente de la maladie, ce serait le premier médicament non dopaminergique à avoir un effet modificateur de la maladie prouvé dans la maladie de Parkinson.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

372

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Homburg, Allemagne
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Allemagne
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Allemagne
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital de Bellvitge
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • France
      • Bordeaux, France
        • CHU Pellegrin
      • Bron, France
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, France
        • Hôpital Montpied
      • Lille, France
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, France
        • CHU La Timone
      • Paris, France
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, France
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, France
        • CHU Purpan
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Le Portugal
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Le Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Radboud University Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Royaume-Uni
        • Newcastle University
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • Charles University
      • Prague, Tchéquie
        • Univerzita Karlova V Praze

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 76 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients adultes
  2. Maladie de Parkinson diagnostiquée selon les critères de diagnostic clinique de la United Kingdom Parkinson's disease Society Brain Bank et basée sur la présence d'au moins deux des trois caractéristiques cardinales de la maladie (tremblements au repos, bradykinésie et rigidité). Si le tremblement de repos n'est pas présent, les sujets doivent avoir une apparition unilatérale des symptômes.
  3. Naïfs de traitement, c'est-à-dire la meilleure population pour évaluer un effet modificateur de la maladie sans interaction d'un traitement dopaminergique (pas d'agonistes dopaminergiques, de L-dopa, d'anticholinergiques, d'inhibiteurs de la monoamine oxydase B (ex. rasagiline) ou stimulation cérébrale profonde).
  4. Patients couverts par un système d'assurance maladie dans les pays où la loi l'exige
  5. Consentement éclairé écrit daté et signé avant le début de toute procédure liée à l'essai clinique

Critère d'exclusion:

  1. Durée de la maladie supérieure à 18 mois.
  2. Patients présentant une fréquence élevée de comorbidité ou de risques vitaux pouvant raisonnablement altérer l'espérance de vie
  3. Sujet handicapé nécessitant un traitement dopaminergique à l'inclusion et donc susceptible de ne pas supporter 9 mois sans traitement symptomatique
  4. Hoehn et Yahr stade 3 ou plus.
  5. Déficience cognitive significative (un score au Mini Mental State Examination <24 ou une déficience équivalente sur une échelle similaire) ou une démence diagnostiquée selon les critères de la Movement Disorders Society (Emre et al., 2007).
  6. Parkinson atypique ou secondaire (paralysie supranucléaire, atrophie multisystémique, etc.) ou anomalies à l'IRM suggérant une atteinte vasculaire ou une atrophie corticale ou sous-corticale importante (i.e. atypique pour la maladie de Parkinson).
  7. Progression des troubles psychiatriques de l'axe I (psychose, hallucinations, toxicomanie, trouble bipolaire ou dépression sévère), conformément au Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux.
  8. Sujets subissant une stimulation cérébrale.
  9. Sérologie positive pour le virus de l'immunodépression humaine.
  10. Hypersensibilité à la défériprone.
  11. Patients atteints d'agranulocytose ou ayant des antécédents d'agranulocytose.
  12. Patients prenant un traitement à risque d'agranulocytose (clozapine, Closaril®/Leponex®).
  13. Patients présentant une anémie (quelle que soit l'étiologie de celle-ci) ou ayant des antécédents d'une autre maladie hématologique. L'hémochromatose n'est pas un critère d'exclusion.
  14. Femmes enceintes ou allaitantes ou femmes en âge de procréer ne prenant pas de contraception très efficace.
  15. Insuffisance rénale ou hépatique.
  16. Autres maladies graves.
  17. Incapacité à donner un consentement éclairé.
  18. Participation à un autre essai clinique avec un médicament expérimental dans les 3 mois précédant l'inclusion dans l'étude
  19. Patient qui a souffert d'un épisode dépressif léger ou modéré et qui n'est pas en rémission et qui prend un médicament stable depuis au moins 8 semaines
  20. Patient > 130 000

Critères d'exclusion pour l'étude des biomarqueurs et l'étude ancillaire (i) Imagerie par Résonance Magnétique :

  • Sujets pour lesquels l'imagerie par résonance magnétique est contre-indiquée (objets métalliques dans le corps, claustrophobie sévère, stimulateur cardiaque, matériel chirurgical incompatible).
  • Tremblement de repos très sévère, qui pourrait induire des artefacts d'imagerie par résonance magnétique.

(ii) Ponction lombaire :

  • Troubles de la coagulation sanguine, médicaments antiplaquettaires ou anticoagulants.
  • Hypertension intracrânienne. (iii) Contre-indications au protoxyde d'azote :
  • Ventilation avec Fraction d'Oxygène inspiré >50%, emphysème ou pneumothorax
  • États de conscience altérés, patient non coopératif (besoin d'arrêter le protoxyde d'azote)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: DÉFÉRIPRONE
La moitié des participants recevront de la défériprone (DFP) à 15 mg/kg deux fois par jour matin et soir (30mg/kg par jour). Le traitement dure neuf mois.
Médicament: Défériprone
15 mg/kg deux fois par jour matin et soir (30mg/kg par jour). Le traitement dure neuf mois.
Autres noms:
  • médicament actif
Comparateur placebo: PLACEBO
La moitié des participants recevront le placebo deux fois par jour matin et soir. Le traitement dure neuf mois.
Médicament: Placebo
le placebo deux fois par jour matin et soir. Le traitement dure neuf mois
Autres noms:
  • médicament inactif
  • pilule inoffensive

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet global (effets symptomatiques et modificateurs de la maladie) sur le handicap moteur et non moteur
Délai: à 36 semaines
la variation du score total de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorders Society entre le départ et 36 semaines (c'est-à-dire la fin de la phase contrôlée par placebo pour l'analyse des effets modificateurs de la maladie et des effets symptomatiques)
à 36 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet modificateur de la maladie sur le handicap moteur et non moteur
Délai: ligne de base, à 40 semaines
Il sera mesuré comme les changements dans le score global de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorders Society entre le départ et la semaine 40 (c'est-à-dire la fin de la période de suivi post-traitement d'un mois), pour analyser l'effet modificateur de la maladie sans biais de l'effet symptomatique d'un traitement par défériprone en cours) sur la population étudiée
ligne de base, à 40 semaines
Effet des symptômes moteurs
Délai: ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
L'effet des symptômes moteurs sera analysé comme le changement dans la partie III de la sous-échelle du score de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorders Society.
ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
Qualité de vie et autonomie selon le score PDQ-39
Délai: ligne de base, à 36 et 40 semaines
Elle sera analysée comme l'évolution de la Qualité de Vie de la Maladie de Parkinson (PDQ-39, via un auto-questionnaire de 39 items)
ligne de base, à 36 et 40 semaines
Qualité de vie et autonomie selon le score Clinical Global Impression
Délai: ligne de base, à 36 et 40 semaines
l'impression clinique globale notée par l'examinateur et le patient
ligne de base, à 36 et 40 semaines
Évaluation de l'économie de la santé
Délai: ligne de base, à 36 et 40 semaines
sera réalisée via un questionnaire spécifique fournit un profil descriptif simple et une valeur d'indice unique pour l'état de santé
ligne de base, à 36 et 40 semaines
Questionnaire EQ-5D
Délai: ligne de base, à 36 et 40 semaines
le questionnaire fournit un profil descriptif simple et une valeur d'indice unique pour l'état de santé.
ligne de base, à 36 et 40 semaines
Critères de sécurité
Délai: 40 semaines

Tous les problèmes de sécurité seront répertoriés dans un tableau avec le nombre de patients, le type, la gravité et le moment de l'apparition pour

  • événements indésirables
  • neutropénie (numération globulaire complète hebdomadaire)
  • agranulocytose (numération globulaire complète hebdomadaire)
  • anémie (numération globulaire complète hebdomadaire)
  • anomalies du métabolisme du fer (hémoglobine, fer sérique, ferritinémie, transferrine, capacité totale de liaison, coefficient de saturation de la transferrine, fer urinaire sur 24 heures).
  • Anomalies biologiques standard (glycémie à jeun, urée, créatinine, aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT) et (pour toutes les femmes sexuellement actives et fertiles) tests de grossesse urinaires.
  • Examen physique anormal (y compris les signes vitaux, le poids corporel, l'électrocardiogramme et la tension artérielle)
40 semaines
Effet sur l'état cognitif global
Délai: ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
Mesuré par le score au Montreal Cognitive Assessment
ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
Effet sur les troubles de la marche
Délai: ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
Mesuré par le test Stand Walk Sit
ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
Effet sur la vie quotidienne
Délai: ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
L'effet sur la vie quotidienne sera analysé comme le changement dans la partie II de la sous-échelle (activités de la vie quotidienne) du score de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorders Society.
ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
Effet sur les symptômes non moteurs
Délai: ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
L'effet sur les symptômes non moteurs sera analysé comme le changement dans la partie I de la sous-échelle (cognition et comportement) du score de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorders Society.
ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
Absence d'apparition de fluctuations motrices
Délai: ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines
L'absence de fluctuations motrices sera analysée sur la partie IV de la sous-échelle du score de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorders Society.
ligne de base, à 12, 36 et 40 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Lille

Collaborateurs

European Commission
ApoPharma

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 février 2016

Achèvement primaire (Réel)

22 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

22 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 janvier 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2016

Première publication (Estimé)

14 janvier 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2026

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (Numéro EudraCT)
  • Grant agreement No 633190 (Autre subvention/numéro de financement: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Autre identifiant: CTFG VHP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner