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Chelazione conservativa del ferro come strategia modificante la malattia nella malattia di Parkinson (FAIRPARKII)

2 febbraio 2026 aggiornato da: University Hospital, Lille

Chelazione conservativa del ferro come strategia modificante la malattia nella malattia di Parkinson. Sperimentazione clinica multicentrica europea, a gruppi paralleli, controllata con placebo, randomizzata sul deferiprone"

Questo studio valuta l'effetto della chelazione del ferro come strategia terapeutica per rallentare la progressione della malattia di Parkinson. La metà dei partecipanti riceverà il deferiprone a 15 mg/kg due volte al giorno mattina e sera (30 mg/kg al giorno), mentre l'altra metà riceverà un placebo. Il trattamento dura nove mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è il nuovo concetto di "chelazione conservativa del ferro". Abbiamo recentemente dimostrato (per la prima volta) la fattibilità, l'efficacia e l'accettabilità dell'approccio conservativo di chelazione del ferro in studi traslazionali pilota nella malattia di Parkinson con un farmaco prototipo: deferiprone (1,2-dimetil-3-idrossipiridin-4-one) ( nel progetto FAIR-PARK-I guidato dal richiedente e finanziato dal Ministero della Salute francese). L'unico chelante del ferro permeabile alla barriera emato-encefalica deferiprone è approvato per il trattamento del sovraccarico di ferro sistemico nei pazienti trasfusi con talassemia. Il deferiprone è presente sul mercato dell'Unione Europea dal 1999, con un rapporto rischio/beneficio favorevole a dosi comprese tra 75 e 100 mg/kg/die. Gli investigatori adotteranno una strategia di riposizionamento utilizzando deferiprone a una dose inferiore di 30 mg/kg/die in questa nuova indicazione per il sovraccarico di ferro locale nella malattia di Parkinson. Il deferiprone sarà il primo farmaco della classe per questa nuova strategia terapeutica. Sulla base dei dati preclinici e clinici di (FAIR-PARK-I), il presente progetto (FAIR-PARK-II) dovrebbe costituire un modello per le future strategie di citoprotezione nelle malattie neurodegenerative; se il trattamento con deferiprone è associato a una progressione della malattia significativamente più lenta, sarebbe il primo farmaco non dopaminergico ad avere un comprovato effetto modificante la malattia nel morbo di Parkinson.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

372

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Charles University
      • Prague, Cechia
        • Univerzita Karlova V Praze
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Pellegrin
      • Bron, Francia
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Hôpital Montpied
      • Lille, Francia
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, Francia
        • CHU La Timone
      • Paris, Francia
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, Francia
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francia
        • CHU Purpan
  • Germania
      • Homburg, Germania
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Germania
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Germania
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Olanda
        • Radboud University Medical Center
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Portogallo
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Portogallo
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Regno Unito
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Regno Unito
        • Newcastle University
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital De Bellvitge
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 76 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti
  2. Malattia di Parkinson diagnosticata secondo i criteri diagnostici clinici della Brain Bank Society del Regno Unito Parkinson e sulla base della presenza di almeno due delle tre caratteristiche cardinali della malattia (tremore a riposo, bradicinesia e rigidità). Se il tremore a riposo non è presente, i soggetti devono avere un'insorgenza unilaterale dei sintomi.
  3. Naïve al trattamento, ovvero la migliore popolazione per valutare un effetto modificante la malattia senza l'interazione del trattamento dopaminergico (nessun agonista dopaminergico, L-dopa, anticolinergici, inibitori della monoaminossidasi B (ad es. rasagilina) o stimolazione cerebrale profonda).
  4. Pazienti coperti da un Sistema di Assicurazione Sanitaria nei Paesi ove previsto dalla legge
  5. Consenso informato scritto datato e firmato prima dell'inizio di qualsiasi procedura relativa alla sperimentazione clinica

Criteri di esclusione:

  1. Durata della malattia superiore a 18 mesi.
  2. Pazienti con alta frequenza di comorbilità o rischi vitali che possono ragionevolmente compromettere l'aspettativa di vita
  3. Il soggetto con handicap ha richiesto un trattamento dopaminergico all'inclusione e quindi è probabile che non sopporterà 9 mesi senza trattamento sintomatico
  4. Hoehn e Yahr fase 3 o più.
  5. Compromissione cognitiva significativa (un punteggio del Mini Mental State Examination <24 o una menomazione equivalente su una scala simile) o demenza diagnosticata secondo i criteri della Movement Disorders Society (Emre et al., 2007).
  6. Parkinsonismo atipico o secondario (paralisi sopranucleare, atrofia multisistemica, ecc.) o anomalie alla RM indicative di coinvolgimento vascolare o significativa atrofia corticale o sottocorticale (es. atipico per il morbo di Parkinson).
  7. Disturbi psichiatrici dell'asse I in progressione (psicosi, allucinazioni, dipendenza da sostanze, disturbo bipolare o depressione grave), in conformità con il Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali.
  8. Soggetti sottoposti a stimolazione cerebrale.
  9. Sierologia del virus dell'immunodepressione umana positiva.
  10. Ipersensibilità al deferiprone.
  11. Pazienti con agranulocitosi o con una storia di agranulocitosi.
  12. Pazienti che assumono un trattamento a rischio di agranulocitosi (clozapina, Closaril®/Leponex®).
  13. Pazienti con anemia (indipendentemente dall'eziologia di quest'ultima) o anamnesi di altra malattia ematologica. L'emocromatosi non è un criterio di esclusione.
  14. Donne incinte o che allattano o donne in età fertile che non assumono contraccettivi altamente efficaci.
  15. Insufficienza renale o epatica.
  16. Altre malattie gravi.
  17. Impossibilità di fornire il consenso informato.
  18. - Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica con medicinale sperimentale entro 3 mesi prima dell'inclusione nello studio
  19. Paziente che ha sofferto di un episodio depressivo lieve o moderato e non è in remissione e assume un farmaco stabile da almeno 8 settimane
  20. Paziente > 130k

Criteri di esclusione per lo studio sui biomarcatori e lo studio ausiliario (i) Risonanza magnetica per immagini:

  • Soggetti per i quali la Risonanza Magnetica è controindicata (oggetti metallici nel corpo, claustrofobia grave, pacemaker, materiale chirurgico incompatibile).
  • Tremore a riposo molto grave, che potrebbe indurre artefatti alla risonanza magnetica.

(ii) Puntura lombare:

  • Disturbi della coagulazione del sangue, farmaci antipiastrinici o anticoagulanti.
  • Ipertensione intracranica. (iii) Controindicazioni al protossido di azoto:
  • Ventilazione con frazione di ossigeno inspirato >50%, enfisema o pneumotorace
  • Stati alterati di coscienza, paziente non collaborativo (necessità di interrompere il protossido di azoto)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: DEFERIPRONE
La metà dei partecipanti riceverà il deferiprone (DFP) a 15 mg/kg due volte al giorno mattina e sera (30mg/kg al giorno). Il trattamento dura nove mesi.
Droga: Deferiprone
15 mg/kg due volte al giorno mattina e sera (30 mg/kg al giorno). Il trattamento dura nove mesi.
Altri nomi:
  • farmaco attivo
Comparatore placebo: PLACEBO
La metà dei partecipanti riceverà il placebo due volte al giorno, mattina e sera. Il trattamento dura nove mesi.
Droga: Placebo
il placebo due volte al giorno mattina e sera. Il trattamento dura nove mesi
Altri nomi:
  • farmaco inattivo
  • pillola innocua

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto globale (effetti sintomatici e modificanti la malattia) sull'handicap motorio e non motorio
Lasso di tempo: a 36 settimane
la variazione del punteggio totale della Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale tra il basale e le 36 settimane (ovvero la fine della fase controllata con placebo per l'analisi sia degli effetti modificanti la malattia che sintomatici)
a 36 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto modificante la malattia sull'handicap motorio e non motorio
Lasso di tempo: basale, a 40 settimane
Sarà misurato come i cambiamenti nel punteggio complessivo della Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale tra il basale e la settimana 40 (ovvero la fine del periodo di monitoraggio post-trattamento di un mese), per analizzare l'effetto di modifica della malattia senza pregiudizi dall'effetto sintomatico del trattamento con deferiprone in corso) sulla popolazione in studio
basale, a 40 settimane
Effetto dei sintomi motori
Lasso di tempo: basale, a 12, 36 e 40 settimane
L'effetto dei sintomi motori sarà analizzato come il cambiamento nella sottoscala parte III del punteggio della Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale
basale, a 12, 36 e 40 settimane
Qualità della vita e autonomia in base al punteggio PDQ-39
Lasso di tempo: basale, a 36 e 40 settimane
Sarà analizzato come il cambiamento nella qualità della vita della malattia di Parkinson (PDQ-39, tramite un auto-questionario di 39 voci)
basale, a 36 e 40 settimane
Qualità della vita e autonomia in base al punteggio Clinical Global Impression
Lasso di tempo: basale, a 36 e 40 settimane
l'impressione clinica globale valutata dall'esaminatore e dal paziente
basale, a 36 e 40 settimane
Valutazione di economia sanitaria
Lasso di tempo: basale, a 36 e 40 settimane
sarà effettuato tramite uno specifico questionario che prevede un semplice profilo descrittivo e un unico valore indice per lo stato di salute
basale, a 36 e 40 settimane
Questionario EQ-5D
Lasso di tempo: basale, a 36 e 40 settimane
il questionario fornisce un semplice profilo descrittivo e un unico valore indice dello stato di salute.
basale, a 36 e 40 settimane
Criteri di sicurezza
Lasso di tempo: 40 settimane

Tutti i problemi di sicurezza saranno elencati in una tabella con il numero di pazienti, il tipo, la gravità e l'ora in cui si sono verificati

  • eventi avversi
  • neutropenia (conta ematica completa settimanale)
  • agranulocitosi (emocromo completo settimanale)
  • anemia (conta ematica completa settimanale)
  • anomalie del metabolismo del ferro (emoglobina, sideremia, ferritinemia, transferrina, capacità di legame totale, coefficiente di saturazione della transferrina, ferro nelle urine delle 24 ore).
  • Anomalie biologiche standard (glicemia a digiuno, urea, creatinina, aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) e (per tutte le donne sessualmente attive e fertili) test di gravidanza sulle urine.
  • Esame fisico anormale (inclusi segni vitali, peso corporeo, elettrocardiogramma e pressione sanguigna)
40 settimane
Effetto sullo stato cognitivo generale
Lasso di tempo: basale, a 12, 36 e 40 settimane
Misurato dal punteggio nella valutazione cognitiva di Montreal
basale, a 12, 36 e 40 settimane
Effetto sui disturbi della deambulazione
Lasso di tempo: basale, a 12, 36 e 40 settimane
Misurato dal test Stand Walk Sit
basale, a 12, 36 e 40 settimane
Effetto sulla vita quotidiana
Lasso di tempo: basale, a 12, 36 e 40 settimane
L'effetto sulla vita quotidiana sarà analizzato come il cambiamento nella sottoscala parte II (attività della vita quotidiana) del punteggio della Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale
basale, a 12, 36 e 40 settimane
Effetto sui sintomi non motori
Lasso di tempo: basale, a 12, 36 e 40 settimane
L'effetto sui sintomi non motori sarà analizzato come il cambiamento nella sottoscala parte I (cognitiva e comportamentale) del punteggio della Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale
basale, a 12, 36 e 40 settimane
Mancanza di comparsa di fluttuazioni motorie
Lasso di tempo: basale, a 12, 36 e 40 settimane
La mancanza di insorgenza di fluttuazioni motorie sarà analizzata sulla sottoscala parte IV del punteggio della Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale
basale, a 12, 36 e 40 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Lille

Collaboratori

European Commission
ApoPharma

Investigatori

  • Cattedra di studio: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

22 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

22 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2016

Primo Inserito (Stimato)

14 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (Numero EudraCT)
  • Grant agreement No 633190 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Altro identificatore: CTFG VHP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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