Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Konzervativní chelace železa jako strategie modifikující onemocnění u Parkinsonovy choroby (FAIRPARKII)

2. února 2026 aktualizováno: University Hospital, Lille

Konzervativní chelace železa jako strategie modifikující onemocnění u Parkinsonovy choroby. Evropská multicentrická, paralelní skupina, placebem kontrolovaná, randomizovaná klinická studie deferipronu"

Tato studie hodnotí účinek chelace železa jako terapeutické strategie ke zpomalení progrese Parkinsonovy choroby. Polovina účastníků bude dostávat deferipron v dávce 15 mg/kg dvakrát denně ráno a večer (30 mg/kg denně), zatímco druhá polovina dostane placebo. Léčba trvá devět měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je nový koncept "konzervativní chelace železa". Nedávno jsme prokázali (poprvé) proveditelnost, účinnost a přijatelnost konzervativního přístupu chelace železa v pilotních translačních studiích u Parkinsonovy choroby s prototypem léku: deferipronem (1,2-dimethyl-3-hydroxypyridin-4-on) ( v projektu FAIR-PARK-I vedeného žadatelem a financovaného francouzským ministerstvem zdravotnictví). Jediný dostupný chelátor železa propouštějící hematoencefalickou bariéru deferipron je schválen pro léčbu systémového přetížení železem u pacientů s talasémií, kteří dostali transfuzi. Deferipron je na trhu Evropské unie od roku 1999 s příznivým poměrem rizika a přínosu v dávce 75 až 100 mg/kg/den. Zkoušející přijmou strategii změny polohy použitím deferipronu v nižší dávce 30 mg/kg/den v této nové indikaci pro lokální přetížení železem u Parkinsonovy choroby. Deferipron bude prvním lékem ve své třídě pro tuto novou terapeutickou strategii. Na základě preklinických a klinických dat z (FAIR-PARK-I) by současný projekt (FAIR-PARK-II) měl představovat model pro budoucí strategie cytoprotekce u neurodegenerativních onemocnění; pokud je léčba deferipronem spojena s výrazně pomalejší progresí onemocnění, šlo by o první nedopaminergní léčivo s prokázaným efektem modifikujícím onemocnění u Parkinsonovy choroby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

372

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Pellegrin
      • Bron, Francie
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • Hôpital Montpied
      • Lille, Francie
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, Francie
        • CHU La Timone
      • Paris, Francie
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, Francie
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francie
        • CHU Purpan
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Holandsko
        • Radboud University Medical Center
  • Německo
      • Homburg, Německo
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Německo
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Německo
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Portugalsko
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Portugalsko
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Spojené království
        • Newcastle University
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Charles University
      • Prague, Česko
        • Univerzita Karlova V Praze
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital De Bellvitge
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 76 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti
  2. Parkinsonova nemoc diagnostikovaná podle klinických diagnostických kritérií Brain Bank United Kingdom Parkinson's disease Society a na základě přítomnosti alespoň dvou ze tří hlavních znaků nemoci (klidový třes, bradykineze a rigidita). Pokud klidový třes není přítomen, musí mít subjekty jednostranný nástup symptomů.
  3. Neléčená, tj. nejlepší populace pro posouzení účinku modifikujícího onemocnění bez interakce dopaminergní léčby (žádní dopaminergní agonisté, L-dopa, anticholinergika, inhibitory monoaminooxidázy B (např. rasagilin) ​​nebo hluboká mozková stimulace).
  4. Pacienti krytí systémem zdravotního pojištění v zemích, kde to vyžadují zákony
  5. Písemný informovaný souhlas datovaný a podepsaný před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s klinickým hodnocením

Kritéria vyloučení:

  1. Trvání onemocnění delší než 18 měsíců.
  2. Pacienti s vysokou frekvencí komorbidity nebo vitálních rizik, která mohou přiměřeně snížit očekávanou délku života
  3. Subjekt s handicapem vyžadoval při zařazení dopaminergní léčbu, a proto pravděpodobně nevydrží 9 měsíců bez symptomatické léčby
  4. Hoehn a Yahr stupeň 3 nebo více.
  5. Významné kognitivní poškození (skóre Mini Mental State Examination <24 nebo ekvivalentní poškození na podobné škále) nebo demence diagnostikovaná v souladu s kritérii společnosti Movement Disorders Society (Emre et al., 2007).
  6. Atypický nebo sekundární parkinsonismus (supranukleární obrna, multisystémová atrofie atd.) nebo anomálie na MRI svědčící pro cévní postižení nebo významnou kortikální nebo subkortikální atrofii (tj. atypické pro Parkinsonovu chorobu).
  7. Progresivní psychiatrické poruchy osy I (psychóza, halucinace, látková závislost, bipolární porucha nebo těžká deprese) v souladu s Diagnostickým a statistickým manuálem duševních poruch.
  8. Subjekty podstupující mozkovou stimulaci.
  9. Sérologie pozitivního viru lidské imunodeprese.
  10. Přecitlivělost na deferipron.
  11. Pacienti s agranulocytózou nebo s agranulocytózou v anamnéze.
  12. Pacienti užívající léčbu s rizikem agranulocytózy (klozapin, Closaril®/Leponex®).
  13. Pacienti s anémií (bez ohledu na její etiologii) nebo s anamnézou jiného hematologického onemocnění. Hemochromatóza není vylučovacím kritériem.
  14. Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy ve fertilním věku, které neužívají vysoce účinnou antikoncepci.
  15. Selhání ledvin nebo jater.
  16. Jiná závažná onemocnění.
  17. Neschopnost poskytnout informovaný souhlas.
  18. Účast v další klinické studii s hodnoceným léčivým přípravkem během 3 měsíců před zařazením do studie
  19. Pacient, který prodělal mírnou nebo středně těžkou depresivní epizodu a není v remisi a je na stabilní léčbě po dobu alespoň 8 týdnů
  20. Pacient > 130 tis

Kritéria vyloučení pro studii biomarkerů a doplňkovou studii (i) Zobrazování magnetickou rezonancí:

  • Subjekty, u kterých je magnetická rezonance kontraindikována (kovové předměty v těle, těžká klaustrofobie, kardiostimulátor, nekompatibilní chirurgický materiál).
  • Velmi silný klidový třes, který by mohl vyvolat artefakty magnetické rezonance.

(ii) Lumbální punkce:

  • Poruchy srážlivosti krve, protidestičkové léky nebo antikoagulancia.
  • Intrakraniální hypertenze. (iii) Kontraindikace pro oxid dusný:
  • Ventilace s frakcí vdechovaného kyslíku >50 %, emfyzém nebo pneumotorax
  • Změněné stavy vědomí, nespolupracující pacient (potřeba zastavit oxid dusný)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: DEFERIPRONE
Polovina účastníků bude dostávat deferipron (DFP) až 15 mg/kg dvakrát denně ráno a večer (30 mg/kg denně). Léčba trvá devět měsíců.
Lék: Deferipron
15 mg/kg dvakrát denně ráno a večer (30 mg/kg denně). Léčba trvá devět měsíců.
Ostatní jména:
  • aktivní lék
Komparátor placeba: PLACEBO
Polovina účastníků dostane placebo dvakrát denně ráno a večer. Léčba trvá devět měsíců.
Lék: Placebo
placebo dvakrát denně ráno a večer. Léčba trvá devět měsíců
Ostatní jména:
  • neaktivní droga
  • neškodná pilulka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální vliv (symptomatické a chorobu modifikující účinky) na motorické a nemotorické postižení
Časové okno: ve 36 týdnech
změna celkového skóre škály hodnocení pohybových poruch podle společnosti Unified Parkinson Disease Rating Scale mezi výchozím stavem a 36 týdny (tj. konec placebem kontrolované fáze pro analýzu jak chorob modifikujících, tak symptomatických účinků)
ve 36 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chorobu modifikující účinek na motorické a nemotorické postižení
Časové okno: výchozí stav, ve 40 týdnech
Bude měřena jako změny v celkovém skóre škály hodnocení pohybových poruch podle společnosti Unified Parkinson Disease Rating Scale mezi výchozím stavem a týdnem 40 (tj. koncem měsíčního období sledování po léčbě), aby se analyzoval účinek modifikující onemocnění bez zkreslení. od symptomatického účinku probíhající léčby deferipronem) na studovanou populaci
výchozí stav, ve 40 týdnech
Vliv motorických příznaků
Časové okno: výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Účinek motorických příznaků bude analyzován jako změna v subškále části III skóre Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale.
výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Kvalita života a autonomie podle skóre PDQ-39
Časové okno: výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
Bude analyzována jako změna v kvalitě života při Parkinsonově chorobě (PDQ-39, prostřednictvím 39-položkového samodotazníku)
výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
Kvalita života a autonomie podle skóre klinického globálního dojmu
Časové okno: výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
celkový klinický dojem hodnocený vyšetřujícím a pacientem
výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
Hodnocení ekonomiky zdravotnictví
Časové okno: výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
bude prováděna prostřednictvím specifického dotazníku poskytuje jednoduchý popisný profil a jedinou hodnotu indexu pro zdravotní stav
výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
Dotazník EQ-5D
Časové okno: výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
dotazník poskytuje jednoduchý popisný profil a jednu hodnotu indexu pro zdravotní stav.
výchozí stav, ve 36. a 40. týdnu
Bezpečnostní kritéria
Časové okno: 40 týdnů

Všechny bezpečnostní problémy budou uvedeny v tabulce s počtem pacientů, typem závažnosti a dobou výskytu

  • nežádoucí příhody
  • neutropenie (týdenní kompletní krevní obraz)
  • agranulocytóza (týdenní kompletní krevní obraz)
  • anémie (týdenní kompletní krevní obraz)
  • abnormality metabolismu železa (hemoglobin, sérové ​​železo, feritinémie, transferin, celková vazebná kapacita, koeficient saturace transferinu, železo za 24 hodin v moči).
  • Standardní biologické abnormality (glukóza nalačno, močovina, kreatinin, aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) a (u všech sexuálně aktivních, fertilních žen) těhotenské testy v moči.
  • Abnormální fyzikální vyšetření (včetně vitálních funkcí, tělesné hmotnosti, elektrokardiogramu a krevního tlaku)
40 týdnů
Vliv na celkový kognitivní stav
Časové okno: výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Měřeno skóre v Montrealském kognitivním hodnocení
výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Účinek na poruchy chůze
Časové okno: výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Měřeno testem Stand Walk Sit
výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Vliv na každodenní život
Časové okno: výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Vliv na každodenní život bude analyzován jako změna v subškále část II (aktivity každodenního života) skóre Pohybové poruchy podle společnosti Unified Parkinson Disease Rating Scale.
výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Účinek na nemotorické příznaky
Časové okno: výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Účinek na nemotorické symptomy bude analyzován jako změna v subškále část I (kognice a chování) skóre Pohybových poruch Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale.
výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Nedostatek výskytu motorických výkyvů
Časové okno: výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu
Absence výskytu motorických fluktuací bude analyzována na subškále IV části skóre Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale.
výchozí stav ve 12., 36. a 40. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Lille

Spolupracovníci

European Commission
ApoPharma

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

22. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

22. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. ledna 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

14. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (Číslo EudraCT)
  • Grant agreement No 633190 (Jiné číslo grantu/financování: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Jiný identifikátor: CTFG VHP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Klinické studie na Deferipron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit