Konservativ jernkelering som en sykdomsmodifiserende strategi ved Parkinsons sykdom (FAIRPARKII)
2. februar 2026 oppdatert av: University Hospital, Lille
Konservativ jernkelering som en sykdomsmodifiserende strategi ved Parkinsons sykdom. Europeisk multisenter, parallellgruppe, placebokontrollert, randomisert klinisk utprøving av deferipron"
Denne studien evaluerer effekten av jernkelering som en terapeutisk strategi for å bremse utviklingen av Parkinsons sykdom.
Halvparten av deltakerne vil få deferipron til 15 mg / kg to ganger daglig morgen og kveld (30 mg / kg per dag), mens den andre halvparten vil få placebo.
Behandlingen varer i ni måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er det nye konseptet "konservativ jernkelering".
Vi demonstrerte nylig (for første gang) gjennomførbarheten, effektiviteten og akseptabiliteten av den konservative jernkeleringstilnærmingen i pilottranslasjonsstudier i Parkinsons sykdom med et prototypemedisin: deferipron (1,2-dimetyl-3-hydroksypyridin-4-on) ( i FAIR-PARK-I-prosjektet ledet av søkeren og finansiert av det franske helsedepartementet).
Den eneste tilgjengelige blod-hjerne-barriere-permeable jernkelatoren deferipron er godkjent for behandling av systemisk jernoverbelastning hos transfunderte pasienter med thalassemi.
Deferipron har vært på EU-markedet siden 1999, med en gunstig risiko/nytte-balanse ved doser på 75 til 100 mg/kg/dag.
Utforskerne skal vedta en reposisjoneringsstrategi ved å bruke deferipron i en lavere dose på 30 mg/kg/dag i denne nye indikasjonen for lokal jernoverbelastning ved Parkinsons sykdom.
Deferipron vil være det første i klassen medikament for denne nye terapeutiske strategien.
På grunnlag av de prekliniske og kliniske dataene fra (FAIR-PARK-I), bør det nåværende (FAIR-PARK-II) prosjektet utgjøre en modell for fremtidige cytoproteksjonsstrategier ved nevrodegenerative sykdommer; hvis deferipronbehandling er assosiert med betydelig langsommere sykdomsprogresjon, vil det være det første ikke-dopaminerge stoffet som har en bevist sykdomsmodifiserende effekt ved Parkinsons sykdom.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
372
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU Pellegrin
-
Bron, Frankrike
- Hôpital Wertheimer
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Hôpital Montpied
-
Lille, Frankrike
- Hôpital Salengro, CHRU
-
Marseille, Frankrike
- CHU La Timone
-
Paris, Frankrike
- AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
Strasbourg, Frankrike
- CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Frankrike
- CHU Purpan
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Acadamic central center, Amsterdam
-
Nijmegen, Nederland
- Radboud University Medical Center
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
-
Guimarães, Portugal
- Centro Hospitalar do Alto Ave
-
Lisbon, Portugal
- Centro Hospitalar Lisboa Norte
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spania
- Hospital de Bellvitge
-
Barcelona, Spania
- Hospital Clinic Universitari de Barcelona
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia
- Cambridge University Hospital
-
Glasgow, Storbritannia
- University of Glasgow
-
Newcastle, Storbritannia
- Newcastle University
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia
- Charles University
-
Prague, Tsjekkia
- Univerzita Karlova V Praze
-
-
-
-
-
Homburg, Tyskland
- University Hospital, Saarland University
-
Kiel, Tyskland
- Christian-albrechts universität zu kiel
-
Rostock, Tyskland
- Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 76 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne pasienter
- Parkinsons sykdom diagnostisert i henhold til Storbritannias Parkinsons sykdom Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria og basert på tilstedeværelsen av minst to av de tre hovedtrekkene ved sykdommen (hvileskjelving, bradykinesi og rigiditet). Hvis hviletremor ikke er tilstede, må pasientene ha ensidig symptomdebut.
- Behandlingsnaiv, dvs. den beste populasjonen for å vurdere en sykdomsmodifiserende effekt uten interaksjon av dopaminerg behandling (ingen dopaminerge agonister, L-dopa, antikolinergika, monoaminoksidase B-hemmere (f.eks. rasagilin) eller dyp hjernestimulering).
- Pasienter som er dekket av et helseforsikringssystem i land der loven krever det
- Skriftlig informert samtykke datert og signert før begynnelsen av eventuelle prosedyrer knyttet til den kliniske utprøvingen
Ekskluderingskriterier:
- Sykdomsvarighet over 18 måneder.
- Pasienter med høy frekvens av komorbiditet eller vital risiko som med rimelighet kan svekke forventet levealder
- Person med handikap trengte dopaminerg behandling ved inkluderingen og vil derfor sannsynligvis ikke tåle 9 måneder uten symptomatisk behandling
- Hoehn og Yahr trinn 3 eller mer.
- Signifikant kognitiv svikt (en Mini Mental State Examination score <24 eller en tilsvarende svikt på lignende skala) eller demens diagnostisert i henhold til Movement Disorders Society-kriteriene (Emre et al., 2007).
- Atypisk eller sekundær parkinsonisme (supranukleær parese, multisystematrofi, etc.) eller anomalier på MR som tyder på vaskulær involvering eller betydelig kortikal eller subkortikal atrofi (dvs. atypisk for Parkinsons sykdom).
- Progressive akse I psykiatriske lidelser (psykose, hallusinasjoner, rusavhengighet, bipolar lidelse eller alvorlig depresjon), i samsvar med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders.
- Personer som gjennomgår hjernestimulering.
- Serologi av positiv humant immundepresjonsvirus.
- Overfølsomhet for deferipron.
- Pasienter med agranulocytose eller med agranulocytose i anamnesen.
- Pasienter som tar en behandling med risiko for agranulocytose (klozapin, Closaril®/Leponex®).
- Pasienter med anemi (uavhengig av sistnevntes etiologi) eller en historie med en annen hematologisk sykdom. Hemokromatose er ikke et eksklusjonskriterium.
- Gravide eller ammende kvinner eller kvinner i fertil alder som ikke tar svært effektiv prevensjon.
- Nyre- eller leversvikt.
- Andre alvorlige sykdommer.
- Manglende evne til å gi informert samtykke.
- Deltakelse i en annen klinisk utprøving med undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før inkludering i studien
- Pasient som har lidd av mild eller moderat depressiv episode og ikke er i remisjon og på stabil medisin på minst 8 uker
- Pasient > 130k
Eksklusjonskriterier for biomarkørstudien og tilleggsstudien (i) Magnetisk resonansavbildning:
- Personer for hvem magnetisk resonansavbildning er kontraindisert (metallgjenstander i kroppen, alvorlig klaustrofobi, pacemaker, uforenlig kirurgisk materiale).
- Svært alvorlig hvileskjelving, som kan indusere magnetisk resonansbildeartefakter.
(ii) Lumbalpunksjon:
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, blodplatehemmere eller antikoagulantia.
- Intrakraniell hypertensjon. (iii) Kontraindikasjoner for lystgass:
- Ventilasjon med brøkdel av inspirert oksygen >50 %, emfysem eller pneumothorax
- Endrede bevissthetstilstander, ikke-samarbeidende pasient (behov for å stoppe lystgass)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: DEFERIPRON
Halvparten av deltakerne vil motta deferipron (DFP) til 15 mg / kg to ganger daglig morgen og kveld (30 mg / kg per dag). Behandlingen varer i ni måneder.
|
15 mg / kg to ganger daglig morgen og kveld (30 mg / kg per dag). Behandlingen varer i ni måneder.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: PLACEBO
Halvparten av deltakerne vil få placebo to ganger daglig morgen og kveld.
Behandlingen varer i ni måneder.
|
placebo to ganger daglig morgen og kveld.
Behandlingen varer i ni måneder
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Global effekt (symptomatiske og sykdomsmodifiserende effekter) på motorisk og ikke-motorisk handikap
Tidsramme: ved 36 uker
|
endringen i den totale poengsummen for Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale mellom baseline og 36 uker (dvs. slutten av den placebokontrollerte fasen for analyse av både sykdomsmodifiserende og symptomatiske effekter)
|
ved 36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsmodifiserende effekt på motorisk og ikke-motorisk handikap
Tidsramme: baseline, ved 40 uker
|
Det vil bli målt som endringene i den generelle Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale-score mellom baseline og uke 40 (dvs. slutten av en måneds overvåkingsperiode etter behandling), for å analysere den sykdomsmodifiserende effekten uten skjevhet fra den symptomatiske effekten av pågående deferipronbehandling) på studiepopulasjonen
|
baseline, ved 40 uker
|
|
Effekt av de motoriske symptomene
Tidsramme: baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
Effekten av de motoriske symptomene vil bli analysert som endringen i subskalaen del III av Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
|
baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
|
Livskvalitet og autonomi etter PDQ-39-score
Tidsramme: baseline, ved 36 og 40 uker
|
Det vil bli analysert som endringen i Parkinsons sykdoms livskvalitet (PDQ-39, via et 39-elements selvspørreskjema)
|
baseline, ved 36 og 40 uker
|
|
Livskvalitet og autonomi etter Clinical Global Impression-score
Tidsramme: baseline, ved 36 og 40 uker
|
det kliniske globale inntrykket scoret av undersøkeren og pasienten
|
baseline, ved 36 og 40 uker
|
|
Helseøkonomisk vurdering
Tidsramme: baseline, ved 36 og 40 uker
|
vil bli utført via et spesifikt spørreskjema gir en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus
|
baseline, ved 36 og 40 uker
|
|
EQ-5D spørreskjema
Tidsramme: baseline, ved 36 og 40 uker
|
spørreskjemaet gir en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus.
|
baseline, ved 36 og 40 uker
|
|
Sikkerhetskriterier
Tidsramme: 40 uker
|
Alle sikkerhetshensyn vil bli oppført i en tabell med antall pasienter, typen alvorlighetsgrad og tidspunktet for forekomsten for
|
40 uker
|
|
Effekt på generell kognitiv status
Tidsramme: baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
Målt ved poengsummen i Montreal Cognitive Assessment
|
baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
|
Effekt på gangforstyrrelser
Tidsramme: baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
Målt ved Stand Walk Sit-testen
|
baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
|
Effekt på dagliglivet
Tidsramme: baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
Effekten på dagliglivet vil bli analysert som endringen i underskalaen del II (aktiviteter i dagliglivet) av Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
|
baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
|
Effekt på ikke-motoriske symptomer
Tidsramme: baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
Effekten på ikke-motoriske symptomer vil bli analysert som endringen i underskalaen del I (kognisjon og atferd) av Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
|
baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
|
Mangel på forekomst av motoriske svingninger
Tidsramme: baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
Mangelen på forekomst av motoriske fluktuasjoner vil bli analysert på underskalaen del IV av Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
|
baseline, ved 12, 36 og 40 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Mahoney-Sanchez L, Bouchaoui H, Ayton S, Devos D, Duce JA, Devedjian JC. Ferroptosis and its potential role in the physiopathology of Parkinson's Disease. Prog Neurobiol. 2021 Jan;196:101890. doi: 10.1016/j.pneurobio.2020.101890. Epub 2020 Jul 26.
- Moreau C, Duce JA, Rascol O, Devedjian JC, Berg D, Dexter D, Cabantchik ZI, Bush AI, Devos D; FAIRPARK-II study group. Iron as a therapeutic target for Parkinson's disease. Mov Disord. 2018 Apr;33(4):568-574. doi: 10.1002/mds.27275. Epub 2018 Jan 30. No abstract available.
- Devos D, Labreuche J, Rascol O, Corvol JC, Duhamel A, Guyon Delannoy P, Poewe W, Compta Y, Pavese N, Ruzicka E, Dusek P, Post B, Bloem BR, Berg D, Maetzler W, Otto M, Habert MO, Lehericy S, Ferreira J, Dodel R, Tranchant C, Eusebio A, Thobois S, Marques AR, Meissner WG, Ory-Magne F, Walter U, de Bie RMA, Gago M, Vilas D, Kulisevsky J, Januario C, Coelho MVS, Behnke S, Worth P, Seppi K, Ouk T, Potey C, Leclercq C, Viard R, Kuchcinski G, Lopes R, Pruvo JP, Pigny P, Garcon G, Simonin O, Carpentier J, Rolland AS, Nyholm D, Scherfler C, Mangin JF, Chupin M, Bordet R, Dexter DT, Fradette C, Spino M, Tricta F, Ayton S, Bush AI, Devedjian JC, Duce JA, Cabantchik I, Defebvre L, Deplanque D, Moreau C; FAIRPARK-II Study Group. Trial of Deferiprone in Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2022 Dec 1;387(22):2045-2055. doi: 10.1056/NEJMoa2209254.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. februar 2016
Primær fullføring (Faktiske)
22. september 2020
Studiet fullført (Faktiske)
22. september 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. januar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. januar 2016
Først lagt ut (Antatt)
14. januar 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. februar 2026
Sist bekreftet
1. mars 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Synukleinopatier
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Parkinsonlidelser
- Basal ganglia sykdommer
- Parkinsons sykdom
- Pyridiner
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Farmasøytiske preparater
- Pyridoner
- Deferipron
- Bulk Drugs
Andre studie-ID-numre
- 2015_22
- 2015-003679-31 (EudraCT-nummer)
- Grant agreement No 633190 (Annet stipend/finansieringsnummer: European Union's Horizon 2020)
- HP751 (Annen identifikator: CTFG VHP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .