Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Konserwatywna chelatacja żelaza jako strategia modyfikująca przebieg choroby w chorobie Parkinsona (FAIRPARKII)

2 lutego 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Lille

Konserwatywna chelatacja żelaza jako strategia modyfikująca przebieg choroby Parkinsona. Europejskie wieloośrodkowe, równoległe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie kliniczne deferipronu”

Niniejsze badanie ocenia wpływ chelatacji żelaza jako strategii terapeutycznej spowalniającej postęp choroby Parkinsona. Połowa uczestników otrzyma deferypron w dawce 15 mg/kg dwa razy dziennie rano i wieczorem (30 mg/kg dziennie), podczas gdy druga połowa otrzyma placebo. Kuracja trwa dziewięć miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to nowa koncepcja „konserwatywnej chelatacji żelaza”. Niedawno wykazaliśmy (po raz pierwszy) wykonalność, skuteczność i akceptowalność konserwatywnego podejścia chelatującego żelazo w pilotażowych badaniach translacyjnych w chorobie Parkinsona z lekiem prototypowym: deferypronem (1,2-dimetylo-3-hydroksypirydyn-4-onem) ( w projekcie FAIR-PARK-I prowadzonym przez skarżącą i finansowanym przez francuskie Ministerstwo Zdrowia). Jedyny dostępny chelator żelaza przepuszczalny przez barierę krew-mózg, deferypron, został zatwierdzony do leczenia ogólnoustrojowego przeciążenia żelazem u pacjentów z talasemią poddanych transfuzji. Deferiprone jest obecny na rynku Unii Europejskiej od 1999 roku, z korzystnym stosunkiem ryzyka do korzyści w dawkach od 75 do 100 mg/kg/dobę. Badacze przyjmą strategię zmiany pozycji, stosując deferypron w niższej dawce 30 mg/kg mc./dobę w tym nowym wskazaniu miejscowego przeładowania żelazem w chorobie Parkinsona. Deferiprone będzie pierwszym w swojej klasie lekiem dla tej nowej strategii terapeutycznej. Na podstawie danych przedklinicznych i klinicznych z projektu (FAIR-PARK-I), obecny projekt (FAIR-PARK-II) powinien stanowić model przyszłych strategii cytoprotekcji w chorobach neurodegeneracyjnych; jeśli leczenie deferypronem wiąże się ze znacznie wolniejszym postępem choroby, byłby to pierwszy lek nie-dopaminergiczny, który miałby udowodnione działanie modyfikujące przebieg choroby Parkinsona.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

372

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Charles University
      • Prague, Czechy
        • Univerzita Karlova V Praze
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Pellegrin
      • Bron, Francja
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francja
        • Hôpital Montpied
      • Lille, Francja
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, Francja
        • CHU La Timone
      • Paris, Francja
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, Francja
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francja
        • CHU Purpan
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital De Bellvitge
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud University Medical Center
  • Niemcy
      • Homburg, Niemcy
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Niemcy
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Niemcy
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Portugalia
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Portugalia
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Newcastle University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 76 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci dorośli
  2. Choroba Parkinsona zdiagnozowana zgodnie z brytyjskimi kryteriami diagnostycznymi brytyjskiego Towarzystwa Choroby Parkinsona Banku Mózgów i na podstawie obecności co najmniej dwóch z trzech głównych cech choroby (drżenie spoczynkowe, spowolnienie ruchowe i sztywność). Jeśli drżenie spoczynkowe nie występuje, objawy muszą wystąpić jednostronnie.
  3. Nieleczeni, tj. najlepsza populacja do oceny efektu modyfikującego przebieg choroby bez interakcji leczenia dopaminergicznego (bez agonistów dopaminergicznych, L-dopy, leków antycholinergicznych, inhibitorów monoaminooksydazy B (np. rasagilina) lub głęboka stymulacja mózgu).
  4. Pacjenci objęci Systemem Ubezpieczeń Zdrowotnych w krajach, w których jest to wymagane przez prawo
  5. Pisemna świadoma zgoda opatrzona datą i podpisana przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem klinicznym

Kryteria wyłączenia:

  1. Czas trwania choroby dłuższy niż 18 miesięcy.
  2. Pacjenci z dużą częstością chorób współistniejących lub zagrożeń życiowych, które mogą w uzasadniony sposób upośledzać oczekiwaną długość życia
  3. Pacjent z upośledzeniem wymagał leczenia dopaminergicznego w momencie włączenia i prawdopodobnie nie wytrzyma 9 miesięcy bez leczenia objawowego
  4. Hoehn i Yahr etap 3 lub wyższy.
  5. Znaczne upośledzenie funkcji poznawczych (wynik w skali Mini Mental State Examination <24 lub równoważne upośledzenie w podobnej skali) lub demencja zdiagnozowana zgodnie z kryteriami Towarzystwa Zaburzeń Ruchu (Emre i in., 2007).
  6. Atypowy lub wtórny parkinsonizm (porażenie nadjądrowe, zanik wielonarządowy itp.) lub nieprawidłowości w badaniu MRI sugerujące zajęcie naczyń lub znaczną atrofię korową lub podkorową (tj. nietypowy dla choroby Parkinsona).
  7. Postępujące zaburzenia psychiczne osi I (psychozy, omamy, uzależnienie od substancji, choroba afektywna dwubiegunowa lub ciężka depresja), zgodnie z Podręcznikiem diagnostyczno-statystycznym zaburzeń psychicznych.
  8. Osoby poddawane stymulacji mózgu.
  9. Pozytywna serologia ludzkiego wirusa upośledzenia odporności.
  10. Nadwrażliwość na deferypron.
  11. Pacjenci z agranulocytozą lub z agranulocytozą w wywiadzie.
  12. Pacjenci stosujący leczenie zagrożone agranulocytozą (klozapina, Closaril®/Leponex®).
  13. Pacjenci z niedokrwistością (niezależnie od jej etiologii) lub inną chorobą hematologiczną w wywiadzie. Hemochromatoza nie jest kryterium wykluczającym.
  14. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznej antykoncepcji.
  15. Niewydolność nerek lub wątroby.
  16. Inne poważne choroby.
  17. Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.
  18. Udział w innym badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
  19. Pacjent, który cierpiał na łagodny lub umiarkowany epizod depresyjny i nie jest w remisji oraz na stabilnym leku przez co najmniej 8 tygodni
  20. Pacjent > 130 tys

Kryteria wykluczenia z badania biomarkerów i badania pomocniczego (i) Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego:

  • Osoby, u których obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego jest przeciwwskazane (metalowe przedmioty w ciele, ciężka klaustrofobia, rozrusznik serca, niezgodny materiał chirurgiczny).
  • Bardzo silne drżenie spoczynkowe, które może wywołać artefakty rezonansu magnetycznego.

(ii) nakłucie lędźwiowe:

  • Zaburzenia krzepnięcia krwi, leki przeciwpłytkowe lub antykoagulanty.
  • Nadciśnienie wewnątrzczaszkowe. (iii) Przeciwwskazania do podtlenku azotu:
  • Wentylacja frakcją wdychanego tlenu >50%, rozedma płuc lub odma opłucnowa
  • Odmienne stany świadomości, pacjent niewspółpracujący (konieczność odstawienia podtlenku azotu)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: DEFERIPRON
Połowa uczestników otrzyma deferypron (DFP) do 15 mg/kg dwa razy dziennie rano i wieczorem (30mg/kg dziennie). Kuracja trwa dziewięć miesięcy.
Lek: Deferypron
15 mg/kg dwa razy dziennie rano i wieczorem (30mg/kg dziennie). Kuracja trwa 9 miesięcy.
Inne nazwy:
  • aktywny lek
Komparator placebo: PLACEBO
Połowa uczestników będzie otrzymywać placebo dwa razy dziennie rano i wieczorem. Kuracja trwa dziewięć miesięcy.
Lek: Placebo
placebo dwa razy dziennie rano i wieczorem. Kuracja trwa dziewięć miesięcy
Inne nazwy:
  • nieaktywny lek
  • nieszkodliwa pigułka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalny wpływ (skutki objawowe i modyfikujące przebieg choroby) na upośledzenie motoryczne i niemotoryczne
Ramy czasowe: w 36 tygodniu
zmiana całkowitego wyniku w Skali Oceny Choroby Parkinsona w Ujednoliconym Towarzystwie Zaburzeń Ruchowych między punktem wyjściowym a 36 tygodniem (tj. koniec fazy kontrolowanej placebo w celu analizy zarówno efektów modyfikujących przebieg choroby, jak i objawów objawowych)
w 36 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ modyfikujący chorobę na upośledzenie ruchowe i niemotoryczne
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 40 tygodniu
Będzie mierzona jako zmiany w ogólnym wyniku w Zunifikowanej Skali Oceny Choroby Parkinsona Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych między punktem wyjściowym a tygodniem 40 (tj. końcem miesięcznego okresu monitorowania po leczeniu), aby przeanalizować efekt modyfikujący przebieg choroby bez odchyleń od objawowego działania trwającego leczenia deferypronem) na badaną populację
linii podstawowej, w 40 tygodniu
Wpływ objawów motorycznych
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Wpływ objawów ruchowych będzie analizowany jako zmiana w podskali części III skali oceny choroby Parkinsona Towarzystwa Zaburzeń Ruchu
linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Jakość życia i autonomia według wyniku PDQ-39
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
Zostanie to przeanalizowane jako zmiana jakości życia w chorobie Parkinsona (PDQ-39, za pomocą kwestionariusza składającego się z 39 pozycji)
linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
Jakość życia i autonomia według wyniku Clinical Global Impression
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
Całkowite wrażenie kliniczne oceniane przez badającego i pacjenta
linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
Ocena ekonomiki zdrowia
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
zostanie przeprowadzona za pomocą specjalnego kwestionariusza, zapewnia prosty profil opisowy i pojedynczą wartość wskaźnika dla stanu zdrowia
linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
Kwestionariusz EQ-5D
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
kwestionariusz zawiera prosty opisowy profil i pojedynczą wartość wskaźnika stanu zdrowia.
linii podstawowej, w 36 i 40 tygodniu
Kryteria bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 40 tygodni

Wszystkie obawy dotyczące bezpieczeństwa zostaną wymienione w tabeli z liczbą pacjentów, rodzajem ciężkości i czasem wystąpienia

  • zdarzenia niepożądane
  • neutropenia (cotygodniowa pełna morfologia krwi)
  • agranulocytoza (cotygodniowa pełna morfologia krwi)
  • niedokrwistość (cotygodniowa pełna morfologia krwi)
  • nieprawidłowości w metabolizmie żelaza (hemoglobina, żelazo w surowicy, ferrytynemia, transferyna, całkowita zdolność wiązania, współczynnik wysycenia transferyny, żelazo w dobowym moczu).
  • Standardowe nieprawidłowości biologiczne (glukoza na czczo, mocznik, kreatynina, aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) i (dla wszystkich aktywnych seksualnie, płodnych kobiet) testy ciążowe z moczu.
  • Nieprawidłowe badanie fizykalne (w tym parametry życiowe, masa ciała, elektrokardiogram i ciśnienie krwi)
40 tygodni
Wpływ na ogólny stan poznawczy
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Mierzone na podstawie wyniku w Montrealskiej Ocenie Poznawczej
linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Wpływ na zaburzenia chodu
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Mierzone za pomocą testu Stand Walk Sit
linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Wpływ na życie codzienne
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Wpływ na codzienne życie zostanie przeanalizowany jako zmiana w podskali część II (czynności życia codziennego) skali oceny choroby Parkinsona Towarzystwa Zaburzeń Ruchu
linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Wpływ na objawy pozamotoryczne
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Wpływ na objawy niemotoryczne zostanie przeanalizowany jako zmiana w części I podskali (poznanie i zachowanie) wyniku Skali Oceny Choroby Chorób Ruchowych Społeczeństwa Zaburzeń Ruchowych (Unified Parkinson Disease Rating Scale)
linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Brak występowania fluktuacji ruchowych
Ramy czasowe: linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu
Brak występowania fluktuacji motorycznych będzie analizowany na podskali części IV skali oceny choroby Parkinsona Towarzystwa Zaburzeń Ruchu
linii podstawowej, w 12, 36 i 40 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Lille

Współpracownicy

European Commission
ApoPharma

Śledczy

  • Krzesło do nauki: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

14 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (Numer EudraCT)
  • Grant agreement No 633190 (Inny numer grantu/finansowania: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Inny identyfikator: CTFG VHP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj