Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Консервативное хелатирование железа как модифицирующая болезнь стратегия при болезни Паркинсона (FAIRPARKII)

2 февраля 2026 г. обновлено: University Hospital, Lille

Консервативное хелатирование железа как модифицирующая болезнь стратегия при болезни Паркинсона. Европейское многоцентровое плацебо-контролируемое рандомизированное клиническое исследование деферипрона в параллельных группах"

В этом исследовании оценивается эффект хелирования железа как терапевтической стратегии для замедления прогрессирования болезни Паркинсона. Половина участников будет получать деферипрон по 15 мг/кг два раза в день утром и вечером (30 мг/кг в день), а другая половина получит плацебо. Лечение длится девять месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это новая концепция «консервативного хелатирования железа». Недавно мы продемонстрировали (впервые) осуществимость, эффективность и приемлемость консервативного подхода к хелатированию железа в пилотных трансляционных исследованиях болезни Паркинсона с прототипом препарата: деферипроном (1,2-диметил-3-гидроксипиридин-4-он) ( в проекте FAIR-PARK-I, возглавляемом заявителем и финансируемом Министерством здравоохранения Франции). Единственный доступный хелатор железа, проникающий через гематоэнцефалический барьер, деферипрон одобрен для лечения системной перегрузки железом у пациентов с талассемией, которым переливали кровь. Деферипрон присутствует на рынке Европейского Союза с 1999 г., с благоприятным соотношением риска и пользы при дозах от 75 до 100 мг/кг/сутки. Исследователи должны принять стратегию изменения положения с использованием деферипрона в более низкой дозе 30 мг/кг/сутки по этому новому показанию для локальной перегрузки железом при болезни Паркинсона. Деферипрон станет первым в своем классе препаратом для этой новой терапевтической стратегии. На основе доклинических и клинических данных (FAIR-PARK-I) настоящий проект (FAIR-PARK-II) должен стать моделью будущих стратегий цитопротекции при нейродегенеративных заболеваниях; если лечение деферипроном связано со значительно более медленным прогрессированием заболевания, это будет первый недофаминергический препарат с доказанным эффектом модификации болезни при болезни Паркинсона.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

372

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Германия
      • Homburg, Германия
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Германия
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Германия
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания
        • Hospital de Bellvitge
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Radboud University Medical Center
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Португалия
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Португалия
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Newcastle University
  • Франция
      • Bordeaux, Франция
        • CHU Pellegrin
      • Bron, Франция
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Франция
        • Hôpital Montpied
      • Lille, Франция
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, Франция
        • CHU La Timone
      • Paris, Франция
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, Франция
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Франция
        • CHU Purpan
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Charles University
      • Prague, Чехия
        • Univerzita Karlova V Praze

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 76 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые пациенты
  2. Болезнь Паркинсона диагностируется в соответствии с Клиническими диагностическими критериями Банка мозга Общества болезни Паркинсона Соединенного Королевства и на основании наличия по крайней мере двух из трех основных признаков болезни (тремор покоя, брадикинезия и ригидность). Если тремор покоя отсутствует, у субъекта должно быть одностороннее начало симптомов.
  3. Нелеченные, то есть лучшая популяция для оценки модифицирующего заболевание эффекта без взаимодействия с дофаминергическим лечением (без дофаминергических агонистов, L-дофа, антихолинергических средств, ингибиторов моноаминоксидазы B (например, разагилин) или глубокая стимуляция мозга).
  4. Пациенты, охваченные системой медицинского страхования в странах, где это требуется по закону
  5. Письменное информированное согласие, датированное и подписанное до начала любых процедур, связанных с клиническим исследованием.

Критерий исключения:

  1. Длительность заболевания более 18 мес.
  2. Пациенты с высокой частотой сопутствующих заболеваний или жизненных рисков, которые могут существенно ухудшить ожидаемую продолжительность жизни
  3. Субъекту с инвалидностью требовалось дофаминергическое лечение при включении, и поэтому он, вероятно, не вынесет 9 месяцев без симптоматического лечения.
  4. Hoehn и Yahr стадии 3 или выше.
  5. Значительное когнитивное нарушение (оценка по шкале Mini Mental State Examination <24 или эквивалентное нарушение по аналогичной шкале) или деменция, диагностированная в соответствии с критериями Общества двигательных расстройств (Emre et al., 2007).
  6. Атипичный или вторичный паркинсонизм (надъядерный паралич, мультисистемная атрофия и т. д.) или аномалии на МРТ, свидетельствующие о поражении сосудов или выраженной кортикальной или подкорковой атрофии (т. нетипично для болезни Паркинсона).
  7. Прогрессирующие психические расстройства оси I (психозы, галлюцинации, зависимость от психоактивных веществ, биполярное расстройство или тяжелая депрессия) в соответствии с Диагностическим и статистическим руководством по психическим расстройствам.
  8. Субъекты, подвергающиеся стимуляции мозга.
  9. Положительная серология вируса иммунодепрессии человека.
  10. Повышенная чувствительность к деферипрону.
  11. Пациенты с агранулоцитозом или с агранулоцитозом в анамнезе.
  12. Пациенты, получающие лечение с риском развития агранулоцитоза (клозапин, клозарил®/лепонекс®).
  13. Пациенты с анемией (независимо от этиологии последней) или наличием в анамнезе другого гематологического заболевания. Гемохроматоз не является критерием исключения.
  14. Беременные или кормящие женщины или женщины детородного возраста, не принимающие высокоэффективные средства контрацепции.
  15. Почечная или печеночная недостаточность.
  16. Другие тяжелые заболевания.
  17. Невозможность дать информированное согласие.
  18. Участие в другом клиническом исследовании с исследуемым лекарственным средством в течение 3 месяцев до включения в исследование
  19. Пациент, перенесший легкий или умеренный депрессивный эпизод, не находящийся в состоянии ремиссии и принимающий стабильное лекарство в течение не менее 8 недель.
  20. Пациент > 130 тыс.

Критерии исключения для исследования биомаркеров и дополнительного исследования (i) магнитно-резонансная томография:

  • Субъекты, которым противопоказана магнитно-резонансная томография (металлические предметы в теле, выраженная клаустрофобия, кардиостимулятор, несовместимый хирургический материал).
  • Очень сильный тремор покоя, который может вызывать артефакты магнитно-резонансной томографии.

(ii) Люмбальная пункция:

  • Нарушения свертываемости крови, антиагреганты или антикоагулянты.
  • Внутричерепная гипертензия. (iii) Противопоказания к закиси азота:
  • Вентиляция с фракцией вдыхаемого кислорода >50%, эмфиземой или пневмотораксом
  • Измененные состояния сознания, пациент отказывается от сотрудничества (необходимо прекратить введение закиси азота)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ДЕФЕРИПРОН
Половина участников будет получать деферипрон (ДФП) по 15 мг/кг два раза в день утром и вечером (30 мг/кг в день). Лечение длится девять месяцев.
Лекарство: Деферипрон
15 мг/кг два раза в сутки утром и вечером (30 мг/кг в сутки). Курс лечения составляет девять месяцев.
Другие имена:
  • активное лекарство
Плацебо Компаратор: Плацебо
Половина участников будет получать плацебо два раза в день утром и вечером. Лечение длится девять месяцев.
Лекарство: Плацебо
плацебо два раза в день утром и вечером. Лечение длится девять месяцев
Другие имена:
  • неактивное лекарство
  • безвредная таблетка

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Глобальное влияние (симптоматическое и модифицирующее заболевание воздействие) на моторные и немоторные нарушения
Временное ограничение: в 36 недель
изменение общего балла по Единой рейтинговой шкале болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств между исходным уровнем и 36-й неделей (т.е. конец плацебо-контролируемой фазы для анализа как модифицирующих болезнь, так и симптоматических эффектов)
в 36 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Болезнь-модифицирующее влияние на моторные и немоторные нарушения
Временное ограничение: исходный уровень, в 40 недель
Он будет измеряться как изменения общего балла по Единой рейтинговой шкале болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств между исходным уровнем и 40-й неделей (т. из-за симптоматического эффекта продолжающегося лечения деферипроном) в исследуемой популяции
исходный уровень, в 40 недель
Влияние двигательных симптомов
Временное ограничение: исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Эффект моторных симптомов будет проанализирован как изменение в подшкале части III Единой рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств.
исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Качество жизни и автономия по шкале PDQ-39
Временное ограничение: исходный уровень, в 36 и 40 недель
Это будет проанализировано как изменение качества жизни при болезни Паркинсона (PDQ-39, с помощью вопросника для самостоятельного заполнения из 39 пунктов).
исходный уровень, в 36 и 40 недель
Качество жизни и автономия по шкале Clinical Global Impression
Временное ограничение: исходный уровень, в 36 и 40 недель
Клиническое общее впечатление оценивается исследователем и пациентом
исходный уровень, в 36 и 40 недель
Оценка экономики здравоохранения
Временное ограничение: исходный уровень, в 36 и 40 недель
будет выполняться с помощью специальной анкеты, обеспечивающей простой описательный профиль и единое значение индекса для состояния здоровья.
исходный уровень, в 36 и 40 недель
Анкета EQ-5D
Временное ограничение: исходный уровень, в 36 и 40 недель
анкета обеспечивает простой описательный профиль и одно значение индекса для состояния здоровья.
исходный уровень, в 36 и 40 недель
Критерии безопасности
Временное ограничение: 40 недель

Все проблемы безопасности будут перечислены в таблице с указанием количества пациентов, типа тяжести и времени возникновения.

  • неблагоприятные события
  • нейтропения (еженедельный общий анализ крови)
  • агранулоцитоз (еженедельный общий анализ крови)
  • анемия (еженедельный общий анализ крови)
  • нарушения метаболизма железа (гемоглобин, сывороточное железо, ферритинемия, трансферрин, общая связывающая способность, коэффициент насыщения трансферрина, железо в суточной моче).
  • Стандартные биологические отклонения (глюкоза натощак, мочевина, креатинин, аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ) и (для всех сексуально активных, фертильных женщин) анализ мочи на беременность.
  • Отклонения от нормы при физическом осмотре (включая показатели жизненно важных функций, массу тела, электрокардиограмму и артериальное давление)
40 недель
Влияние на общий когнитивный статус
Временное ограничение: исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Измеряется баллом в Монреальском когнитивном тесте.
исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Влияние на нарушения походки
Временное ограничение: исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Измеряется с помощью теста Stand Walk Sit
исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Влияние на повседневную жизнь
Временное ограничение: исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Влияние на повседневную жизнь будет проанализировано как изменение в части II подшкалы (повседневная деятельность) Единой рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств.
исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Влияние на немоторные симптомы
Временное ограничение: исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Влияние на немоторные симптомы будет проанализировано как изменение в части I подшкалы (когнитивные функции и поведение) Единой шкалы оценки болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств.
исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Отсутствие возникновения моторных флюктуаций
Временное ограничение: исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель
Отсутствие возникновения двигательных флуктуаций будет проанализировано по подшкале, часть IV Единой рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств.
исходный уровень, в 12, 36 и 40 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Lille

Соавторы

European Commission
ApoPharma

Следователи

  • Учебный стул: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 февраля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 сентября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 сентября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 января 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 января 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

14 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (Номер EudraCT)
  • Grant agreement No 633190 (Другой номер гранта/финансирования: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Другой идентификатор: CTFG VHP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться