Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Konservativ jernkelering som en sygdomsmodificerende strategi ved Parkinsons sygdom (FAIRPARKII)

2. februar 2026 opdateret af: University Hospital, Lille

Konservativ jernchelation som en sygdomsmodificerende strategi ved Parkinsons sygdom. Europæisk multicenter, parallelgruppe, placebokontrolleret, randomiseret klinisk forsøg med deferipron"

Denne undersøgelse evaluerer effekten af ​​jernkelering som en terapeutisk strategi til at bremse udviklingen af ​​Parkinsons sygdom. Halvdelen af ​​deltagerne vil modtage deferipron til 15 mg/kg to gange dagligt morgen og aften (30mg/kg pr. dag), mens den anden halvdel vil modtage placebo. Behandlingen varer ni måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er det nye koncept for "konservativ jernkelering". Vi har for nylig demonstreret (for første gang) gennemførligheden, effektiviteten og acceptablen af ​​den konservative jernchelatmetode i pilottranslationsstudier i Parkinsons sygdom med et prototypelægemiddel: deferipron (1,2-dimethyl-3-hydroxypyridin-4-on) ( i FAIR-PARK-I-projektet ledet af ansøgeren og finansieret af det franske sundhedsministerium). Den eneste tilgængelige blod-hjerne-barriere-permeable jernchelator deferipron er godkendt til behandling af systemisk jernoverbelastning hos transfunderede patienter med thalassæmi. Deferipron har været på EU-markedet siden 1999 med en gunstig risiko/benefit-balance ved dosis på 75 til 100 mg/kg/dag. Efterforskerne skal vedtage en repositioneringsstrategi ved at bruge deferipron i en lavere dosis på 30 mg/kg/dag i denne nye indikation for lokal jernoverbelastning ved Parkinsons sygdom. Deferipron vil være det første i klassen lægemiddel til denne nye terapeutiske strategi. På basis af de prækliniske og kliniske data fra (FAIR-PARK-I) skulle det nuværende (FAIR-PARK-II) projekt udgøre en model for fremtidige cytobeskyttelsesstrategier i neurodegenerative sygdomme; hvis deferipronbehandling er forbundet med betydelig langsommere sygdomsprogression, ville det være det første ikke-dopaminerge lægemiddel, der har en dokumenteret sygdomsmodificerende effekt ved Parkinsons sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

372

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Cambridge University Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • University of Glasgow
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Newcastle University
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU Pellegrin
      • Bron, Frankrig
        • Hôpital Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Hôpital Montpied
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Salengro, CHRU
      • Marseille, Frankrig
        • CHU La Timone
      • Paris, Frankrig
        • AP-HP, Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHU de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU Purpan
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Acadamic central center, Amsterdam
      • Nijmegen, Holland
        • Radboud University Medical Center
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
      • Guimarães, Portugal
        • Centro Hospitalar do Alto Ave
      • Lisbon, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital De Bellvitge
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic Universitari de Barcelona
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Charles University
      • Prague, Tjekkiet
        • Univerzita Karlova V Praze
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland
        • University Hospital, Saarland University
      • Kiel, Tyskland
        • Christian-albrechts universität zu kiel
      • Rostock, Tyskland
        • Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 76 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne patienter
  2. Parkinsons sygdom diagnosticeret i henhold til Det Forenede Kongerige Parkinsons sygdom Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria og baseret på tilstedeværelsen af ​​mindst to af de tre hovedtræk ved sygdommen (hvile tremor, bradykinesi og rigiditet). Hvis hviletremor ikke er til stede, skal forsøgspersoner have ensidigt indtræden af ​​symptomer.
  3. Behandlingsnaiv, dvs. den bedste population til at vurdere en sygdomsmodificerende effekt uden interaktion af dopaminerg behandling (ingen dopaminerge agonister, L-dopa, antikolinergika, monoaminoxidase B-hæmmere (f.eks. rasagilin) ​​eller dyb hjernestimulering).
  4. Patienter, der er omfattet af et sygesikringssystem i lande, hvor loven kræver det
  5. Skriftligt informeret samtykke dateret og underskrevet før påbegyndelse af eventuelle procedurer relateret til det kliniske forsøg

Ekskluderingskriterier:

  1. Sygdomsvarighed mere end 18 måneder.
  2. Patienter med høj hyppighed af komorbiditet eller vitale risici, der med rimelighed kan forringe den forventede levetid
  3. Person med handicap krævede dopaminerg behandling ved inklusion og vil derfor sandsynligvis ikke bære 9 måneder uden symptomatisk behandling
  4. Hoehn og Yahr trin 3 eller mere.
  5. Signifikant kognitiv svækkelse (en Mini Mental State Examination score <24 eller en tilsvarende svækkelse på en lignende skala) eller demens diagnosticeret i overensstemmelse med Movement Disorders Society-kriterierne (Emre et al., 2007).
  6. Atypisk eller sekundær parkinsonisme (supranuklear parese, multisystematrofi osv.) eller anomalier på MR, der tyder på vaskulær involvering eller signifikant kortikal eller subkortikal atrofi (dvs. atypisk for Parkinsons sygdom).
  7. Progressive akse I psykiatriske lidelser (psykose, hallucinationer, stofmisbrug, bipolar lidelse eller svær depression), i overensstemmelse med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders.
  8. Forsøgspersoner, der gennemgår hjernestimulering.
  9. Positiv human immundepression virus serologi.
  10. Overfølsomhed over for deferipron.
  11. Patienter med agranulocytose eller med agranulocytose i anamnesen.
  12. Patienter i behandling med risiko for agranulocytose (clozapin, Closaril®/Leponex®).
  13. Patienter med anæmi (uanset sidstnævntes ætiologi) eller en anamnese med en anden hæmatologisk sygdom. Hæmokromatose er ikke et udelukkelseskriterium.
  14. Gravide eller ammende kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder, der ikke tager højeffektiv prævention.
  15. Nyre- eller leversvigt.
  16. Andre alvorlige sygdomme.
  17. Manglende evne til at give informeret samtykke.
  18. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før optagelse i undersøgelsen
  19. Patient, der har lidt af mild eller moderat depressiv episode og ikke er i remission og på stabil medicin i mindst 8 uger
  20. Patient > 130k

Eksklusionskriterier for biomarkørundersøgelsen og den tilhørende undersøgelse (i) Magnetisk resonansbilleddannelse:

  • Forsøgspersoner, for hvem magnetisk resonansbilleddannelse er kontraindiceret (metalgenstande i kroppen, svær klaustrofobi, pacemaker, uforeneligt kirurgisk materiale).
  • Meget alvorlig hviletremor, som kan fremkalde magnetisk resonansbilleddannelsesartefakter.

(ii) Lumbalpunktur:

  • Blodkoagulationsforstyrrelser, blodpladehæmmende lægemidler eller antikoagulantia.
  • Intrakraniel hypertension. (iii) Kontraindikationer for dinitrogenoxid:
  • Ventilation med fraktion af inspireret ilt >50%, emfysem eller pneumothorax
  • Ændrede bevidsthedstilstande, ikke-samarbejdsvillig patient (behov for at stoppe dinitrogenoxiden)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: DEFERIPRONE
Halvdelen af ​​deltagerne vil modtage deferipron (DFP) til 15 mg/kg to gange dagligt morgen og aften (30mg/kg pr. dag). Behandlingen varer ni måneder.
Medicin: Deferipron
15 mg/kg to gange dagligt morgen og aften (30mg/kg pr. dag).Behandlingen varer ni måneder.
Andre navne:
  • aktivt lægemiddel
Placebo komparator: PLACEBO
Halvdelen af ​​deltagerne vil modtage placebo to gange dagligt morgen og aften. Behandlingen varer ni måneder.
Medicin: Placebo
placebo to gange dagligt morgen og aften. Behandlingen varer ni måneder
Andre navne:
  • inaktivt lægemiddel
  • harmløs pille

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Global effekt (symptomatisk og sygdomsmodificerende virkning) på motorisk og ikke-motorisk handicap
Tidsramme: ved 36 uger
ændringen i den samlede Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale-score mellem baseline og 36 uger (dvs. slutningen af ​​den placebokontrollerede fase til analyse af både sygdomsmodificerende og symptomatiske effekter)
ved 36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsmodificerende effekt på motorisk og ikke-motorisk handicap
Tidsramme: baseline ved 40 uger
Det vil blive målt som ændringerne i den overordnede Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale-score mellem baseline og uge 40 (dvs. slutningen af ​​en måneds overvågningsperiode efter behandling), for at analysere den sygdomsmodificerende effekt uden bias fra den symptomatiske effekt af igangværende deferipronbehandling) på undersøgelsespopulationen
baseline ved 40 uger
Virkning af de motoriske symptomer
Tidsramme: baseline ved 12, 36 og 40 uger
Effekten af ​​de motoriske symptomer vil blive analyseret som ændringen i subskalaen del III af Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
baseline ved 12, 36 og 40 uger
Livskvalitet og autonomi ved PDQ-39 score
Tidsramme: baseline ved 36 og 40 uger
Det vil blive analyseret som ændringen i Parkinsons sygdoms livskvalitet (PDQ-39, via et selvspørgeskema med 39 punkter)
baseline ved 36 og 40 uger
Livskvalitet og autonomi efter Clinical Global Impression-score
Tidsramme: baseline ved 36 og 40 uger
det kliniske globale indtryk scoret af undersøgeren og patienten
baseline ved 36 og 40 uger
Sundhedsøkonomisk vurdering
Tidsramme: baseline ved 36 og 40 uger
vil blive udført via et specifikt spørgeskema giver en simpel beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for helbredstilstand
baseline ved 36 og 40 uger
EQ-5D spørgeskema
Tidsramme: baseline ved 36 og 40 uger
spørgeskemaet giver en simpel beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for helbredstilstand.
baseline ved 36 og 40 uger
Sikkerhedskriterier
Tidsramme: 40 uger

Alle sikkerhedsproblemer vil blive opført i en tabel med antallet af patienter, typen, sværhedsgraden og tidspunktet for hændelsen for

  • uønskede hændelser
  • neutropeni (ugentlige fuldstændige blodtællinger)
  • agranulocytose (ugentlige fuldstændige blodtællinger)
  • anæmi (ugentlige fuldstændige blodtællinger)
  • jernmetabolismeabnormiteter (hæmoglobin, serumjern, ferritinæmi, transferrin, total bindingskapacitet, transferrinmætningskoefficient, 24-timers urinjern).
  • Standard biologiske abnormiteter (fastende glukose, urinstof, kreatinin, aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) og (for alle seksuelt aktive, fertile kvinder) uringraviditetstests.
  • Unormal fysisk undersøgelse (inklusive vitale tegn, kropsvægt, elektrokardiogram og blodtryk)
40 uger
Effekt på overordnet kognitiv status
Tidsramme: baseline ved 12, 36 og 40 uger
Målt ved scoren i Montreal Cognitive Assessment
baseline ved 12, 36 og 40 uger
Effekt på gangforstyrrelser
Tidsramme: baseline ved 12, 36 og 40 uger
Målt ved Stand Walk Sit testen
baseline ved 12, 36 og 40 uger
Effekt på dagligdagen
Tidsramme: baseline ved 12, 36 og 40 uger
Effekten på dagliglivet vil blive analyseret som ændringen i underskalaen del II (aktiviteter i dagligdagen) af Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
baseline ved 12, 36 og 40 uger
Effekt på ikke-motoriske symptomer
Tidsramme: baseline ved 12, 36 og 40 uger
Effekten på ikke-motoriske symptomer vil blive analyseret som ændringen i underskalaen del I (kognition og adfærd) af Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
baseline ved 12, 36 og 40 uger
Manglende forekomst af motoriske udsving
Tidsramme: baseline ved 12, 36 og 40 uger
Manglen på forekomst af motoriske udsving vil blive analyseret på underskalaen del IV af Movement Disorders Society-Unified Parkinson Disease Rating Scale score
baseline ved 12, 36 og 40 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Lille

Samarbejdspartnere

European Commission
ApoPharma

Efterforskere

  • Studiestol: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

22. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2016

Først opslået (Anslået)

14. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2026

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015_22
  • 2015-003679-31 (EudraCT nummer)
  • Grant agreement No 633190 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: European Union's Horizon 2020)
  • HP751 (Anden identifikator: CTFG VHP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom

Kliniske forsøg med Deferipron

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner