鎌状赤血球症における経口L-シトルリンの研究
2018年6月19日 更新者：Suvankar Majumdar、University of Mississippi Medical Center
定常状態の鎌状赤血球における経口L-シトルリンの第I相用量範囲研究
鎌状赤血球症は、鎌状赤血球からの小さな血管の閉塞を引き起こす可能性がある遺伝的赤血球障害です。 これは、鎌状赤血球症の主な特徴である痛みを引き起こします。 また、少量の一酸化窒素が鎌状赤血球症で発生する可能性があります。これは、血管壁を広げて細い血管の閉塞を防ぐのに重要な物質です.
シトルリンは、一酸化窒素を増加させることが知られている薬です。 これは、鎌状赤血球症患者に対するシトルリンの安全性、忍容性、および適切な投薬量を評価するための口から与えられるシトルリンの第 I 相試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 鎌状赤血球症の遺伝子型 (HbSS、HbS/β-サラセミア)
- HbS/β+サラセミア、HbSC)
- 10～25歳の鎌状赤血球症患者
- 10 歳から 17 歳までの患者で、両親が同意書に署名し、患者自身が同意書に署名した患者
- -署名された同意を提供する18〜25歳の患者。
除外基準:
- -発熱によって定義される急性疾患の存在 > 100.4°F 過去48時間以内
- -経口または親のオピオイド療法を必要とする痛みの存在によって定義される鎌状赤血球症の危機の存在。
- -急性胸部症候群の存在、または脾臓隔離、肝臓隔離、脳卒中、股関節/肩の無血管壊死、急性持続勃起症、糖尿病患者などの入院を必要とする鎌状赤血球症に関連するその他の合併症の存在など。
- 重度の貧血 (ヘモグロビン < 5g/dL)
- -過去14日以内の赤血球輸血の履歴
- 過去48時間以内の全身ステロイド療法
- 妊娠中（陰性の尿妊娠検査で確認）または授乳中の女性
- -アラニン/アスパラギン酸トランスフェラーゼ>年齢の正常な検査範囲の上限の2倍。
- 血清クレアチニンの上昇：6～13歳 > 0.9 mg/dL、14～17歳 1.0 mg/dL、18歳以上 >1.5 mg/dL
- 同意を与えることができない患者 (10 歳から 17 歳まで) または同意を与えることができない患者 (18 歳から 25 歳まで) は除外されます
- -電解質の不均衡のリスクによる糖尿病の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：経口シトルリン
|
合計 16 人の患者が 4 つの等しいコホートに分けられます。
最初の 4 つのコホートは、1 日 2 回の L-シトルリンの 7 日間の経口レジメンで開始されます。
彼らは、7日目にクリニックに戻り、一酸化窒素代謝物レベルとシトルリンの薬物動態（PK）プロファイルを評価します。
PK分析の後、患者の次のコホートには、体重に基づいて、また安全性と忍容性に基づいて、より高いまたはより低い用量が与えられます.
注目すべきは、後続のコホートでシトルリンを開始する前に、4 人の患者コホートごとに PK 分析を行うことです。
有害事象の評価は、電話と診療所の両方で、研究期間中の指定された時間に行われます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ピーク血漿シトルリン濃度 (Cmax)
時間枠：7日
|
7日
|
|
シトルリン出現率（Rapp）
時間枠：7日
|
7日
|
|
シトルリン除去定数 (krem)
時間枠：7日
|
7日
|
|
流通量
時間枠：7日
|
7日
|
|
CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：7日
|
7日
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
一酸化窒素のレベル
時間枠：7日
|
7日
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Schwedhelm E, Maas R, Freese R, Jung D, Lukacs Z, Jambrecina A, Spickler W, Schulze F, Boger RH. Pharmacokinetic and pharmacodynamic properties of oral L-citrulline and L-arginine: impact on nitric oxide metabolism. Br J Clin Pharmacol. 2008 Jan;65(1):51-9. doi: 10.1111/j.1365-2125.2007.02990.x. Epub 2007 Jul 27.
- Moinard C, Nicolis I, Neveux N, Darquy S, Benazeth S, Cynober L. Dose-ranging effects of citrulline administration on plasma amino acids and hormonal patterns in healthy subjects: the Citrudose pharmacokinetic study. Br J Nutr. 2008 Apr;99(4):855-62. doi: 10.1017/S0007114507841110. Epub 2007 Oct 22.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年12月1日
一次修了 (予想される)
2017年12月31日
研究の完了 (実際)
2017年12月31日
試験登録日
最初に提出
2015年12月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月19日
最初の投稿 (見積もり)
2016年1月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年6月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年6月19日
最終確認日
2018年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2015-0191
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。