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Uno studio sulla L-citrullina orale nell'anemia falciforme

19 giugno 2018 aggiornato da: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Uno studio di fase I sulla dose-variazione della L-citrullina orale nell'anemia falciforme allo stato stazionario

L'anemia falciforme è una malattia genetica dei globuli rossi che può provocare il blocco dei piccoli vasi sanguigni dai globuli rossi a forma di falce. Questo provoca dolore, la caratteristica principale dell'anemia falciforme. Inoltre, nell'anemia falciforme possono verificarsi basse quantità di ossido nitrico, una sostanza importante per allargare la parete dei vasi sanguigni e quindi prevenire il blocco dei piccoli vasi sanguigni.

La citrullina è un farmaco noto per aumentare l'ossido nitrico. Questo è uno studio di fase I sulla citrullina somministrata per via orale per valutare la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio appropriato di questo farmaco per le persone con anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Genotipi di anemia falciforme (HbSS, HbS/β-talassemia
  2. HbS/β+talassemia, HbSC)
  3. Pazienti con anemia falciforme di età compresa tra 10 e 25 anni
  4. Pazienti di età compresa tra 10 e 17 anni, i cui genitori hanno firmato il permesso e che forniscono essi stessi il consenso firmato del paziente
  5. Pazienti di età compresa tra 18 e 25 anni che forniscono il consenso firmato.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di qualsiasi malattia acuta definita da febbre > 100,4 ° F nelle ultime 48 ore
  2. Presenza di crisi dolorose falciformi definite dalla presenza di dolore che richiede terapia con oppioidi per via orale o parentale.
  3. Presenza di sindrome toracica acuta o presenza di qualsiasi altra complicazione correlata all'anemia falciforme che richieda il ricovero come sequestro splenico, sequestro epatico, ictus, necrosi avascolare dell'anca/spalla, priapismo acuto e pazienti con diabete ecc.
  4. Anemia grave (emoglobina < 5 g/dL)
  5. Storia di trasfusioni di globuli rossi negli ultimi 14 giorni
  6. Terapia steroidea sistemica nelle ultime 48 ore
  7. Donna incinta (come confermato da un test di gravidanza sulle urine negativo) o in allattamento
  8. Alanina/aspartato transferasi > 2 volte il limite superiore del normale intervallo di laboratorio per l'età.
  9. Creatinina sierica elevata: Età da 6 a 13 anni > 0,9 mg/dL, Età 14-17 anni 1,0 mg/dL, Età > 18 anni > 1,5 mg/dL
  10. Saranno esclusi i pazienti con incapacità di dare il consenso (dai 10 ai 17 anni) o il consenso (dai 18 ai 25 anni)
  11. Storia di diabete a causa del rischio di squilibrio elettrolitico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Citrullina orale
Droga: L-citrullina orale
Ci saranno un totale di 16 pazienti divisi in 4 coorti uguali. Le prime 4 coorti inizieranno con un regime orale di 7 giorni di L-citrullina due volte al giorno. Torneranno in clinica il giorno #7 per valutare i livelli del metabolita dell'ossido nitrico e il profilo farmacocinetico (PK) della citrullina. Dopo l'analisi farmacocinetica, alla prossima coorte di pazienti verrà somministrata una dose più alta o più bassa in base al loro peso e anche in base alla sicurezza e alla tollerabilità. Da notare che verrà eseguita un'analisi farmacocinetica per ogni coorte di 4 pazienti prima di iniziare la citrullina per la coorte successiva. La valutazione degli eventi avversi verrà effettuata in orari specifici per tutta la durata dello studio tramite incontri sia telefonici che clinici.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione massima di citrullina plasmatica (Cmax)
Lasso di tempo: 7 giorni
7 giorni
Tasso di comparsa della citrullina (Rapp)
Lasso di tempo: 7 giorni
7 giorni
Costante di rimozione della citrullina (krem)
Lasso di tempo: 7 giorni
7 giorni
Volume di distribuzione
Lasso di tempo: 7 giorni
7 giorni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 7 giorni
7 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Livello di ossido nitrico
Lasso di tempo: 7 giorni
7 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2015

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

20 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 giugno 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2015-0191

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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