Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van orale L-citrulline bij sikkelcelziekte

19 juni 2018 bijgewerkt door: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Een fase I-dosisvariërend onderzoek van orale L-citrulline in steady-state sikkelcel

Sikkelcelanemie is een genetische aandoening van de rode bloedcellen die kan leiden tot verstopping van de kleine bloedvaten van sikkelvormige rode bloedcellen. Dit veroorzaakt pijn, het belangrijkste kenmerk van sikkelcelziekte. Ook kunnen lage hoeveelheden stikstofmonoxide voorkomen bij sikkelcelziekte, een stof die belangrijk is voor het verwijden van de bloedvatwand en daardoor het voorkomen van verstopping van de kleine bloedvaten.

Citrulline is een medicijn waarvan bekend is dat het stikstofmonoxide verhoogt. Dit is een fase I-studie van citrulline via de mond om de veiligheid, verdraagbaarheid en juiste dosering van dit medicijn voor personen met sikkelcelziekte te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Genotypes van sikkelcelziekte (HbSS, HbS/β-thalassemie
  2. HbS/β+thalassemie, HbSC)
  3. Patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 10 tot 25 jaar
  4. Patiënten van 10 tot en met 17 jaar, van wie de ouders toestemming hebben ondertekend en die zelf ondertekende toestemming van de patiënt geven
  5. Patiënten van 18 tot en met 25 jaar die ondertekende toestemming geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een acute ziekte gedefinieerd door koorts> 100.4 ° F binnen de afgelopen 48 uur
  2. Aanwezigheid van sikkelcelpijncrisis gedefinieerd door de aanwezigheid van pijn die orale of ouderlijke opioïdtherapie vereist.
  3. Aanwezigheid van acuut chest syndroom of aanwezigheid van enige andere complicatie gerelateerd aan sikkelcelanemie waarvoor ziekenhuisopname vereist is, zoals miltsequestratie, leversequestratie, beroerte, avasculaire necrose van de heup/schouder, acuut priapisme en patiënten met diabetes enz.
  4. Ernstige bloedarmoede (hemoglobine < 5g/dL)
  5. Geschiedenis van transfusie van rode bloedcellen in de afgelopen 14 dagen
  6. Systemische therapie met steroïden in de afgelopen 48 uur
  7. Zwanger (zoals bevestigd door een negatieve urine-zwangerschapstest) of zogende vrouw
  8. Alanine/aspartaattransferase >2x bovengrens van normaal laboratoriumbereik voor leeftijd.
  9. Verhoogd serumcreatinine: leeftijd 6 tot 13 jaar > 0,9 mg/dl, leeftijd 14-17 jaar 1,0 mg/dl, leeftijd >18 jaar > 1,5 mg/dl
  10. Patiënten die geen toestemming kunnen geven (leeftijd 10 tot 17 jaar) of toestemming (leeftijd 18 tot 25 jaar) worden uitgesloten
  11. Geschiedenis van diabetes vanwege het risico op verstoring van de elektrolytenbalans

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orale citrulline
Geneesmiddel: Orale L-citrulline
Er zullen in totaal 16 patiënten zijn verdeeld over 4 gelijke cohorten. De eerste 4 cohorten zullen worden gestart met een 7-daags oraal regime van tweemaal daags L-citrulline. Ze zullen op dag 7 terugkeren naar de kliniek om de niveaus van stikstofmonoxidemetabolieten en het farmacokinetische (PK) profiel van citrulline te evalueren. Na PK-analyse krijgt het volgende cohort patiënten een hogere of lagere dosis op basis van hun gewicht en ook op basis van veiligheid en verdraagbaarheid. Merk op dat er een PK-analyse zal worden uitgevoerd voor elk cohort van 4 patiënten voordat citrulline wordt gestart voor het volgende cohort. Beoordeling van bijwerkingen zal tijdens de duur van het onderzoek op gespecificeerde tijden worden uitgevoerd via zowel telefonische als klinische ontmoetingen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Piekplasmacitrullineconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 7 dagen
7 dagen
Snelheid van citrulline-uiterlijk (Rapp)
Tijdsspanne: 7 dagen
7 dagen
Constante van citrullineverwijdering (krem)
Tijdsspanne: 7 dagen
7 dagen
Distributievolume
Tijdsspanne: 7 dagen
7 dagen
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 7 dagen
7 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Niveau van stikstofmonoxide
Tijdsspanne: 7 dagen
7 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 december 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 januari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

20 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 juni 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juni 2018

Laatst geverifieerd

1 juni 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2015-0191

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren