Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование перорального приема L-цитруллина при серповидноклеточной анемии

19 июня 2018 г. обновлено: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Фаза I исследования дозирования перорального L-цитруллина при серповидноклеточной анемии в устойчивом состоянии

Серповидноклеточная анемия — это генетическое заболевание эритроцитов, которое может привести к блокированию мелких кровеносных сосудов серповидными эритроцитами. Это вызывает боль, главный признак серповидно-клеточной анемии. Кроме того, при серповидно-клеточной анемии может встречаться небольшое количество оксида азота, вещества, важного для расширения стенки кровеносного сосуда и, следовательно, предотвращения закупорки мелких кровеносных сосудов.

Цитруллин — это препарат, который, как известно, увеличивает уровень оксида азота. Это фаза I исследования цитруллина, принимаемого перорально, для оценки безопасности, переносимости и подходящей дозировки этого лекарства для людей с серповидно-клеточной анемией.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Генотипы серповидноклеточной анемии (HbSS, HbS/β-талассемия
  2. HbS/β+талассемия, HbSC)
  3. Пациенты с серповидноклеточной анемией в возрасте от 10 до 25 лет
  4. Пациенты в возрасте от 10 до 17 лет, родители которых подписали разрешение и которые сами предоставили подписанное согласие пациента.
  5. Пациенты в возрасте от 18 до 25 лет, предоставившие подписанное согласие.

Критерий исключения:

  1. Наличие любого острого заболевания, определяемого лихорадкой> 100,4 ° F за последние 48 часов
  2. Наличие серповидно-клеточного болевого кризиса определяется наличием боли, требующей пероральной или парентеральной терапии опиоидами.
  3. Наличие острого грудного синдрома или любых других осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией, требующих госпитализации, таких как секвестрация селезенки, секвестрация печени, инсульт, аваскулярный некроз бедра/плеча, острый приапизм, а также у пациентов с диабетом и т. д.
  4. Тяжелая анемия (гемоглобин < 5 г/дл)
  5. История переливания эритроцитарной массы в течение последних 14 дней
  6. Системная стероидная терапия в течение последних 48 часов
  7. Беременная (что подтверждается отрицательным тестом мочи на беременность) или кормящая женщина
  8. Аланин/аспартатрансфераза > 2x верхняя граница нормального лабораторного диапазона для возраста.
  9. Повышенный уровень креатинина в сыворотке: возраст от 6 до 13 лет > 0,9 мг/дл, возраст 14-17 лет 1,0 мг/дл, возраст >18 лет >1,5 мг/дл
  10. Пациенты, которые не могут дать согласие (в возрасте от 10 до 17 лет) или согласие (в возрасте от 18 до 25 лет), будут исключены.
  11. Диабет в анамнезе из-за риска электролитного дисбаланса

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Оральный цитруллин
Лекарство: Оральный L-цитруллин
Всего будет 16 пациентов, разделенных на 4 равные когорты. Первые 4 когорты будут начинать с 7-дневного перорального режима приема L-цитруллина два раза в день. Они вернутся в клинику на 7-й день для оценки уровня метаболита оксида азота и фармакокинетического (ФК) профиля цитруллина. После фармакокинетического анализа следующей группе пациентов будет назначена более высокая или более низкая доза в зависимости от их веса, а также безопасности и переносимости. Следует отметить, что фармакокинетический анализ будет выполняться для каждой когорты из 4 пациентов до начала введения цитруллина для последующей когорты. Оценка нежелательных явлений будет проводиться в определенное время на протяжении всего исследования как по телефону, так и при посещении клиники.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Пиковая концентрация цитруллина в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 7 дней
7 дней
Скорость появления цитруллина (Rapp)
Временное ограничение: 7 дней
7 дней
Константа удаления цитруллина (крем)
Временное ограничение: 7 дней
7 дней
Объем распределения
Временное ограничение: 7 дней
7 дней
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
Временное ограничение: 7 дней
7 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Уровень оксида азота
Временное ограничение: 7 дней
7 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Mississippi Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 декабря 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 января 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2015-0191

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Оральный L-цитруллин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Poland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться