Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af oral L-citrullin i seglcellesygdom

19. juni 2018 opdateret af: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

En fase I-dosisvarierende undersøgelse af oral L-citrullin i steady-state seglcelle

Seglcellesygdom er en genetisk lidelse i røde blodlegemer, der kan resultere i blokering af de små blodkar fra seglformede røde blodlegemer. Dette forårsager smerte, hovedtræk ved seglcellesygdom. Også lave mængder af nitrogenoxid kan forekomme ved seglcellesygdom, et stof, der er vigtigt for at udvide blodkarvæggen og derfor forhindre blokering af de små blodkar.

Citrullin er et lægemiddel, der er kendt for at øge nitrogenoxid. Dette er en fase I-undersøgelse af citrullin givet gennem munden for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og passende dosering af denne medicin til personer med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Seglcellesygdomsgenotyper (HbSS, HbS/β-thalassæmi
  2. HbS/β+thalassæmi, HbSC)
  3. Patienter med seglcellesygdom i alderen 10 til 25 år
  4. Patienter i alderen 10 til 17 år, hvis forældre har underskrevet tilladelse, og som selv giver underskrevet patientsamtykke
  5. Patienter i alderen 18 til 25 år, der giver underskrevet samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af enhver akut sygdom defineret ved feber >100,4°F inden for de seneste 48 timer
  2. Tilstedeværelse af seglcelle smertekrise defineret ved tilstedeværelsen af ​​smerte, der kræver oral eller forældreopioidbehandling.
  3. Tilstedeværelse af akut brystsyndrom eller tilstedeværelse af enhver anden komplikation relateret til seglcellesygdom, der kræver hospitalsindlæggelse, såsom miltsekvestrering, leversekvestrering, slagtilfælde, avaskulær nekrose af hofte/skulder, akut priapisme og patienter med diabetes osv.
  4. Alvorlig anæmi (hæmoglobin < 5g/dL)
  5. Anamnese med transfusion af røde blodlegemer inden for de sidste 14 dage
  6. Systemisk steroidbehandling inden for de sidste 48 timer
  7. Gravid (som bekræftet af en negativ uringraviditetstest) eller ammende kvinde
  8. Alanin/aspartattransferase >2x øvre grænse for normalt laboratorieområde for alder.
  9. Forhøjet serumkreatinin: Alder 6 til 13 år > 0,9 mg/dL, Alder 14-17 år 1,0 mg/dL, Alder >18 år >1,5 mg/dL
  10. Patienter med manglende evne til at give samtykke (i alderen 10 til 17 år) eller samtykke (i alderen 18 til 25 år) vil blive udelukket
  11. Anamnese med diabetes på grund af risiko for elektrolyt-ubalance

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral citrullin
Medicin: Oral L-citrullin
Der vil være i alt 16 patienter fordelt på 4 lige store kohorter. De første 4 kohorter vil blive startet på et 7-dages oralt regime med to gange dagligt L-citrullin. De vil vende tilbage til klinikken på dag #7 for at evaluere nitrogenoxidmetabolitniveauer og farmakokinetisk (PK) profil af citrullin. Efter PK-analyse vil den næste gruppe af patienter få en højere eller lavere dosis baseret på deres vægt og også baseret på sikkerhed og tolerabilitet. Det skal bemærkes, at der vil blive udført en PK-analyse for hver 4-patientskohorte før start af citrullin for den efterfølgende kohorte. Vurdering for uønskede hændelser vil blive foretaget på bestemte tidspunkter i hele undersøgelsens varighed via både telefon- og klinikmøder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal plasma citrullinkoncentration (Cmax)
Tidsramme: 7 dage
7 dage
Rate af citrullin udseende (Rapp)
Tidsramme: 7 dage
7 dage
Konstant fjernelse af citrullin (krem)
Tidsramme: 7 dage
7 dage
Distributionsvolumen
Tidsramme: 7 dage
7 dage
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 7 dage
7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Niveau af nitrogenoxid
Tidsramme: 7 dage
7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2016

Først opslået (Skøn)

20. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juni 2018

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015-0191

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Oral L-citrullin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner