Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie doustnej L-cytruliny w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

19 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Faza I badania w zakresie dawek doustnej L-cytruliny w komórce sierpowatej w stanie stacjonarnym

Anemia sierpowatokrwinkowa to genetyczna choroba krwinek czerwonych, która może powodować blokowanie małych naczyń krwionośnych z sierpowatych krwinek czerwonych. Powoduje to ból, główną cechę niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Również w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej mogą wystąpić niewielkie ilości tlenku azotu, substancji ważnej dla poszerzenia ściany naczynia krwionośnego, a tym samym zapobiegania blokowaniu małych naczyń krwionośnych.

Cytrulina to lek, o którym wiadomo, że zwiększa tlenek azotu. Jest to badanie fazy I cytruliny podawanej doustnie w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i odpowiedniego dawkowania tego leku u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Genotypy anemii sierpowatokrwinkowej (HbSS, HbS/β-talasemia
  2. HbS/β+talasemia, HbSC)
  3. Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 10 do 25 lat
  4. Pacjenci w wieku od 10 do 17 lat, których rodzice mają podpisaną zgodę i którzy sami przedstawiają podpisaną zgodę pacjenta
  5. Pacjenci w wieku od 18 do 25 lat, którzy przedstawią podpisaną zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecność jakiejkolwiek ostrej choroby definiowanej przez gorączkę >100,4°F w ciągu ostatnich 48 godzin
  2. Obecność przełomu bólu sierpowatokrwinkowego definiowanego jako obecność bólu wymagającego doustnej lub rodzicielskiej terapii opioidowej.
  3. Obecność ostrego zespołu klatki piersiowej lub obecność jakichkolwiek innych powikłań związanych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wymagających hospitalizacji, takich jak sekwestracja śledziony, sekwestracja wątroby, udar, jałowa martwica biodra/barku, ostry priapizm, pacjenci z cukrzycą itp.
  4. Ciężka niedokrwistość (hemoglobina < 5 g/dl)
  5. Historia transfuzji krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 14 dni
  6. Ogólnoustrojowa steroidoterapia w ciągu ostatnich 48 godzin
  7. Kobieta w ciąży (potwierdzona ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu) lub karmiąca
  8. Transferaza alaninowa/asparaginianowa >2x górna granica normy laboratoryjnej dla wieku.
  9. Podwyższone stężenie kreatyniny w surowicy: Wiek od 6 do 13 lat > 0,9 mg/dl, Wiek 14-17 lat 1,0 mg/dl, Wiek >18 lat >1,5 mg/dl
  10. Pacjenci z niezdolnością do wyrażenia zgody (w wieku od 10 do 17 lat) lub zgody (w wieku od 18 do 25 lat) zostaną wykluczeni
  11. Historia cukrzycy z powodu ryzyka zaburzeń równowagi elektrolitowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cytrulina doustna
Lek: Doustna L-cytrulina
W sumie będzie 16 pacjentów podzielonych na 4 równe kohorty. Pierwsze 4 kohorty rozpoczną 7-dniowy doustny schemat L-cytruliny dwa razy dziennie. Wrócą do kliniki w dniu #7, aby ocenić poziomy metabolitów tlenku azotu i profil farmakokinetyczny (PK) cytruliny. Po analizie farmakokinetycznej następna kohorta pacjentów otrzyma wyższą lub niższą dawkę w zależności od ich masy ciała oraz bezpieczeństwa i tolerancji. Warto zauważyć, że analiza PK zostanie przeprowadzona dla każdej kohorty 4 pacjentów przed rozpoczęciem cytruliny dla kolejnej kohorty. Ocena zdarzeń niepożądanych zostanie przeprowadzona w określonych momentach w czasie trwania badania, zarówno przez telefon, jak i w klinice.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Szczytowe stężenie cytruliny w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 7 dni
7 dni
Szybkość pojawiania się cytruliny (Rapp)
Ramy czasowe: 7 dni
7 dni
Stała usuwania cytruliny (krem)
Ramy czasowe: 7 dni
7 dni
Objętość dystrybucji
Ramy czasowe: 7 dni
7 dni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 7 dni
7 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziom tlenku azotu
Ramy czasowe: 7 dni
7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2015-0191

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj