Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun L-sitrulliinista sirppisolutaudissa

tiistai 19. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Vaiheen I annos-aluetutkimus suun kautta otettavasta L-sitrulliinista vakaan tilan sirppisoluissa

Sirppisolusairaus on geneettinen punasolusairaus, joka voi johtaa pienten verisuonten tukkeutumiseen sirpin muotoisista punasoluista. Tämä aiheuttaa kipua, sirppisolusairauden pääpiirrettä. Myös pieniä määriä typpioksidia voi esiintyä sirppisolutaudissa, joka on tärkeä aine verisuonen seinämän laajentamiselle ja siten pienten verisuonten tukkeutumisen estämiselle.

Sitrulliini on lääke, jonka tiedetään lisäävän typpioksidia. Tämä on vaiheen I tutkimus suun kautta annetusta sitrulliinista, jotta voidaan arvioida tämän lääkkeen turvallisuutta, siedettävyyttä ja asianmukaista annostusta henkilöille, joilla on sirppisolusairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sirppisolutaudin genotyypit (HbSS, HbS/β-talassemia
  2. HbS/β+talassemia, HbSC)
  3. 10–25-vuotiaat potilaat, joilla on sirppisolusairaus
  4. 10–17-vuotiaat potilaat, joiden vanhemmilla on allekirjoitettu lupa ja jotka antavat itse allekirjoitetun potilaan suostumuksen
  5. 18–25-vuotiaat potilaat, jotka antavat allekirjoitetun suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa akuutin sairauden esiintyminen, jonka kuume on >100,4 °F viimeisen 48 tunnin aikana
  2. Sirppisolukipukriisin esiintyminen, joka määritellään kivulla, joka vaatii suun tai vanhempien opioidihoitoa.
  3. Akuutti rintasyndrooma tai mikä tahansa muu sairaalahoitoa vaativa sirppisolusairauteen liittyvä komplikaatio, kuten pernan sekvestraatio, maksan sekvestraatio, aivohalvaus, lonkan/olkapään avaskulaarinen nekroosi, akuutti priapismi ja diabetespotilaat jne.
  4. Vaikea anemia (hemoglobiini < 5g/dl)
  5. Aiempi punasolusiirto viimeisten 14 päivän aikana
  6. Systeeminen steroidihoito viimeisen 48 tunnin aikana
  7. Raskaana oleva (negatiivinen virtsaraskaustesti vahvistaa) tai imettävä nainen
  8. Alaniini/aspartaattitransferaasi > 2x normaalin iän laboratorioarvojen yläraja.
  9. Kohonnut seerumin kreatiniini: Ikä 6-13 vuotta > 0,9 mg/dl, ikä 14-17 vuotta 1,0 mg/dl, ikä > 18 vuotta > 1,5 mg/dl
  10. Potilaat, jotka eivät pysty antamaan suostumusta (10–17-vuotiaat) tai suostumusta (18–25-vuotiaat), suljetaan pois.
  11. Aiempi diabetes elektrolyyttitasapainon riskin vuoksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suun kautta otettava sitrulliini
Lääke: Suun kautta otettava L-sitrulliini
Potilaita on yhteensä 16 jaettuna 4 yhtä suureen kohorttiin. Ensimmäiset 4 kohorttia aloitetaan 7 päivän suun kautta annettavalla L-sitrulliinilla kahdesti päivässä. He palaavat klinikalle päivänä #7 arvioimaan typpioksidin metaboliittitasoja ja sitrulliinin farmakokineettistä (PK) profiilia. PK-analyysin jälkeen seuraavalle potilasryhmälle annetaan suurempi tai pienempi annos painon ja myös turvallisuuden ja siedettävyyden perusteella. On huomattava, että PK-analyysi suoritetaan jokaiselle 4 potilasryhmälle ennen sitrulliinin aloittamista seuraavalle kohortille. Haittavaikutusten arviointi tehdään määrättyinä aikoina koko tutkimuksen ajan sekä puhelimitse että klinikalla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sitruliinin huippupitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: 7 päivää
7 päivää
Sitruliinin ulkonäkö (Rapp)
Aikaikkuna: 7 päivää
7 päivää
Sitruliinin poiston vakio (krem)
Aikaikkuna: 7 päivää
7 päivää
Jakelumäärä
Aikaikkuna: 7 päivää
7 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
Aikaikkuna: 7 päivää
7 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Typpioksidin taso
Aikaikkuna: 7 päivää
7 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Mississippi Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. tammikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 20. tammikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. kesäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. kesäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2015-0191

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa