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Eine Studie über orales L-Citrullin bei Sichelzellenanämie

19. Juni 2018 aktualisiert von: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Eine Dosisfindungsstudie der Phase I zu oralem L-Citrullin bei Steady-State-Sichelzellen

Die Sichelzellkrankheit ist eine genetisch bedingte Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer Verstopfung der kleinen Blutgefäße durch sichelförmige rote Blutkörperchen führen kann. Dies verursacht Schmerzen, das Hauptmerkmal der Sichelzellenanämie. Außerdem können bei der Sichelzellanämie geringe Mengen an Stickstoffmonoxid auftreten, einem Stoff, der wichtig ist, um die Blutgefäßwand zu erweitern und somit eine Verstopfung der kleinen Blutgefäße zu verhindern.

Citrullin ist ein Medikament, von dem bekannt ist, dass es Stickoxid erhöht. Dies ist eine Phase-I-Studie mit oral verabreichtem Citrullin, um die Sicherheit, Verträglichkeit und angemessene Dosierung dieses Medikaments für Personen mit Sichelzellenanämie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Genotypen der Sichelzellanämie (HbSS, HbS/β-Thalassämie
  2. HbS/β+Thalassämie, HbSC)
  3. Patienten mit Sichelzellenanämie im Alter von 10 bis 25 Jahren
  4. Patienten im Alter von 10 bis 17 Jahren, deren Eltern eine unterschriebene Erlaubnis haben und die selbst eine unterschriebene Patienteneinverständniserklärung abgeben
  5. Patienten im Alter von 18 bis 25 Jahren, die eine unterschriebene Einwilligung erteilen.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein einer akuten Krankheit, definiert durch Fieber > 100,4 ° F innerhalb der letzten 48 Stunden
  2. Vorhandensein einer Sichelzellen-Schmerzkrise, definiert durch das Vorhandensein von Schmerzen, die eine orale oder parenterale Opioidtherapie erfordern.
  3. Vorhandensein eines akuten Thoraxsyndroms oder Vorhandensein einer anderen Komplikation im Zusammenhang mit der Sichelzellkrankheit, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert, wie z.
  4. Schwere Anämie (Hämoglobin < 5 g/dl)
  5. Geschichte der Transfusion von roten Blutkörperchen innerhalb der letzten 14 Tage
  6. Systemische Steroidtherapie innerhalb der letzten 48 Stunden
  7. Schwangere (wie durch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest bestätigt) oder stillende Frau
  8. Alanin/Aspartat-Transferase > 2x Obergrenze des normalen Laborbereichs für das Alter.
  9. Erhöhtes Serum-Kreatinin: Alter 6 bis 13 Jahre > 0,9 mg/dl, Alter 14-17 Jahre 1,0 mg/dl, Alter > 18 Jahre > 1,5 mg/dl
  10. Patienten, die nicht in der Lage sind, eine Einwilligung (im Alter von 10 bis 17 Jahren) oder eine Einwilligung (im Alter von 18 bis 25 Jahren) zu geben, werden ausgeschlossen
  11. Vorgeschichte von Diabetes aufgrund des Risikos eines Elektrolytungleichgewichts

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orales Citrullin
Arzneimittel: Orales L-Citrullin
Es werden insgesamt 16 Patienten in 4 gleich große Kohorten eingeteilt. Die ersten 4 Kohorten werden mit einer 7-tägigen oralen Behandlung mit zweimal täglich L-Citrullin begonnen. Sie werden am Tag 7 in die Klinik zurückkehren, um die Stickoxid-Metabolitenspiegel und das pharmakokinetische (PK) Profil von Citrullin zu bewerten. Nach der PK-Analyse wird der nächsten Kohorte von Patienten eine höhere oder niedrigere Dosis basierend auf ihrem Gewicht und auch basierend auf Sicherheit und Verträglichkeit verabreicht. Zu beachten ist, dass eine PK-Analyse für jede 4-Patienten-Kohorte durchgeführt wird, bevor mit Citrullin für die nachfolgende Kohorte begonnen wird. Die Bewertung auf unerwünschte Ereignisse erfolgt zu festgelegten Zeiten während der gesamten Studiendauer sowohl telefonisch als auch in der Klinik.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximale Plasma-Citrullin-Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: 7 Tage
7 Tage
Rate des Auftretens von Citrullin (Rapp)
Zeitfenster: 7 Tage
7 Tage
Konstante der Citrullinentfernung (krem)
Zeitfenster: 7 Tage
7 Tage
Verteilungsvolumen
Zeitfenster: 7 Tage
7 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: 7 Tage
7 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Stickoxidspiegel
Zeitfenster: 7 Tage
7 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Dezember 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Januar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2015-0191

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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