Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie orálního L-citrulinu u srpkovité anémie

19. června 2018 aktualizováno: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Studie dávkového rozmezí fáze I perorálního L-citrulinu ve srpkovité anémii v ustáleném stavu

Srpkovitá anémie je genetická porucha červených krvinek, která může vést k zablokování malých krevních cév ze srpkovitých červených krvinek. To způsobuje bolest, hlavní rys srpkovité anémie. Nízká množství oxidu dusnatého se mohou vyskytovat také u srpkovité anémie, látky důležité pro rozšíření cévní stěny, a proto brání ucpání malých cév.

Citrulin je lék, o kterém je známo, že zvyšuje oxid dusnatý. Toto je studie fáze I citrulinu podávaného ústy za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a vhodného dávkování tohoto léku u jedinců se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Genotypy srpkovité anémie (HbSS, HbS/β-talasémie
  2. HbS/β+talasémie, HbSC)
  3. Pacienti se srpkovitou anémií ve věku 10 až 25 let
  4. Pacienti ve věku 10 až 17 let, jejichž rodiče podepsali souhlas a kteří sami poskytli podepsaný souhlas pacienta
  5. Pacienti ve věku 18 až 25 let, kteří poskytnou podepsaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost jakéhokoli akutního onemocnění definovaného horečkou > 100,4 °F za posledních 48 hodin
  2. Přítomnost krize srpkovité anémii definovaná přítomností bolesti vyžadující perorální nebo rodičovskou léčbu opioidy.
  3. Přítomnost akutního hrudního syndromu nebo přítomnost jakékoli jiné komplikace související se srpkovitou anémií vyžadující hospitalizaci, jako je sekvestrace sleziny, sekvestrace jater, cévní mozková příhoda, avaskulární nekróza kyčle/ramena, akutní priapismus a pacienti s diabetem atd.
  4. Těžká anémie (hemoglobin < 5 g/dl)
  5. Transfuze červených krvinek v anamnéze během posledních 14 dnů
  6. Systémová léčba steroidy během posledních 48 hodin
  7. Těhotná (potvrzená negativním těhotenským testem z moči) nebo kojící samice
  8. Alanin/aspartát transferáza >2x horní hranice normálního laboratorního rozmezí pro věk.
  9. Zvýšený kreatinin v séru: Věk 6 až 13 let > 0,9 mg/dl, věk 14-17 let 1,0 mg/dl, věk >18 let > 1,5 mg/dl
  10. Pacienti s neschopností dát souhlas (ve věku 10 až 17 let) nebo souhlas (věk 18 až 25 let) budou vyloučeni
  11. Diabetes v anamnéze kvůli riziku nerovnováhy elektrolytů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Orální citrulin
Lék: Perorální L-citrulin
Celkem bude 16 pacientů rozdělených do 4 stejných kohort. První 4 kohorty budou zahájeny 7denním perorálním režimem L-citrulinu dvakrát denně. V den #7 se vrátí na kliniku, aby vyhodnotili hladiny metabolitu oxidu dusnatého a farmakokinetický (PK) profil citrulinu. Po analýze PK bude další skupině pacientů podána vyšší nebo nižší dávka na základě jejich hmotnosti a také na základě bezpečnosti a snášenlivosti. Je třeba poznamenat, že PK analýza bude provedena pro každou kohortu 4 pacientů před zahájením podávání citrulinu pro následující kohortu. Posouzení nežádoucích příhod bude prováděno ve specifikovaných časech během trvání studie jak prostřednictvím telefonu, tak prostřednictvím kliniky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace citrulinu (Cmax)
Časové okno: 7 dní
7 dní
Míra výskytu citrulinu (Rapp)
Časové okno: 7 dní
7 dní
Konstanta odstraňování citrulinu (krem)
Časové okno: 7 dní
7 dní
Distribuční objem
Časové okno: 7 dní
7 dní
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 7 dní
7 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hladina oxidu dusnatého
Časové okno: 7 dní
7 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Mississippi Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. ledna 2016

První zveřejněno (Odhad)

20. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015-0191

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Perorální L-citrulin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit