ハンター症候群における Idursulfase-beta (GC1111) の研究
2016年1月21日 更新者：Green Cross Corporation
ハンター症候群（ムコ多糖症 II）患者における Idursulfase-beta（GC1111）の薬物動態、薬力学、および安全性を評価するための第 2 相、無作為化、二重盲検、実薬対照、用量範囲試験
この研究では、ハンター症候群患者における GC1111 の 3 回投与の有効性と安全性を評価します。
参加者は、GC1111またはコンパレータの3つの用量のいずれかに無作為化されます。
調査の概要
詳細な説明
これは無作為化、二重盲検、実薬対照、用量範囲研究であり、患者は GC1111 (0.5 mg/kg、1.0 mg/kg、および 1.5 mg/kg) または ELAPRASE 0.5 mg の 3 つの用量のいずれかを受け取ります。 /kg。
約 20 人の患者に、毎週 1 回、各治験薬を静脈内注入として 24 週間投与します。
GC1111 の有効性は、6 分間歩行試験 (6MWT)、尿グリコサミノグリカン (uGAG)、肝臓と脾臓の容積、予測される強制肺活量 (FVC) の割合、および心臓の大きさと機能で評価されます。
また、免疫原性、薬物動態（PK）および安全性も評価されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 5歳から35歳までの男性患者
- インフォームド コンセント フォームに署名
- ハンター症候群と診断された患者
- 以前に酵素補充療法で治療されていない
除外基準:
- -気管切開、骨髄移植、または臍帯血移植の病歴
- -治験薬の開始前30日以内の別の治験薬による治療
- -治験薬の成分のいずれかに対する既知の過敏症
- 6MWTができない重度のハンター症候群の患者
- 女性患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
0.5 mg/kg、静脈内、イデュルスルファーゼ ベータの週 1 回の注入を 24 週間
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IV、24週間毎週点滴
他の名前：
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実験的：アーム 2
1.0 mg/kg、iv、イデュルスルファーゼ ベータの週 1 回の注入を 24 週間
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IV、24週間毎週点滴
他の名前：
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実験的：アーム3
1.5 mg/kg、静脈内、イデュルスルファーゼ ベータの週 1 回の注入を 24 週間
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IV、24週間毎週点滴
他の名前：
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アクティブコンパレータ：アーム 4
0.5mg/kg、静脈内、イデュルスルファーゼの毎週の注入を 24 週間
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0.5 mg/kg、静脈内、毎週点滴、24 週間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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25週目の尿中GAG（グリコサミノグリカン）のベースラインからの変化率
時間枠：25週目までのベースライン
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25週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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25週目の尿中GAGのベースラインからの変化
時間枠：25週目までのベースライン
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25週目までのベースライン
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25 週目の 6 分間歩行テストのベースラインからの変化
時間枠：25週目までのベースライン
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25週目までのベースライン
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25 週目の 6 分間歩行テストにおけるベースラインからの変化率
時間枠：25週目までのベースライン
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25週目までのベースライン
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25週目の肝容積のベースラインからの変化
時間枠：25週目までのベースライン
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MRIで測定した肝容積
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25週目までのベースライン
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25 週目の肝容積のベースラインからの変化率
時間枠：25週目までのベースライン
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MRIで測定した肝容積
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25週目までのベースライン
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25週目の脾臓容積のベースラインからの変化
時間枠：25週目までのベースライン
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MRIで測定した脾臓容積
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25週目までのベースライン
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25週目の脾臓容積のベースラインからの変化率
時間枠：25週目までのベースライン
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MRIで測定した脾臓容積
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25週目までのベースライン
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有害事象および重篤な有害事象の発生状況
時間枠：25週目までのベースライン
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25週目までのベースライン
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臨床検査、身体検査、バイタルサインにおけるベースラインからの安全性の変化
時間枠：25週目までのベースライン
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25週目までのベースライン
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免疫原性
時間枠：25週目までのベースライン
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抗薬物抗体
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25週目までのベースライン
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薬物動態プロファイル - 血清濃度時間曲線下面積 (AUClast)
時間枠：1週目と17週目
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1週目と17週目
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薬物動態プロファイル - 観察された最大ピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1週目と17週目
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1週目と17週目
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薬物動態プロファイル - Cmax が観察される時間 (Tmax)
時間枠：1週目と17週目
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1週目と17週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年12月1日
一次修了 (予想される)
2019年12月1日
研究の完了 (予想される)
2020年6月1日
試験登録日
最初に提出
2016年1月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月21日
最初の投稿 (見積もり)
2016年1月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年1月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年1月21日
最終確認日
2016年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。