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Untersuchung von Idursulfase-beta (GC1111) beim Hunter-Syndrom

21. Januar 2016 aktualisiert von: Green Cross Corporation

Phase 2, randomisierte, doppelblinde, aktiv kontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Idursulfase-beta (GC1111) bei Patienten mit Hunter-Syndrom (Mucopolysaccharidose II).

Diese Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von drei Dosen von GC1111 bei Patienten mit Hunter-Syndrom. Die Teilnehmer werden randomisiert einer von drei Dosen von GC1111 oder einem Vergleichspräparat zugeteilt.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, aktiv kontrollierte Dosisfindungsstudie, bei der der Patient eine der drei Dosen von GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg und 1,5 mg/kg) oder ELAPRASE 0,5 mg erhält /kg. Etwa 20 Patienten wird jedes Studienmedikament 24 Wochen lang einmal wöchentlich als iv-Infusion verabreicht. Die Wirksamkeit von GC1111 wird anhand des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT), der Glykosaminoglykane (uGAG) im Urin, des Leber- und Milzvolumens, der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC) in Prozent sowie der Herzgröße und -funktion bewertet. Auch Immunogenität, Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit werden bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Patienten zwischen 5 und 35 Jahren
  • Einverständniserklärung unterschrieben
  • Patienten mit diagnostiziertem Hunter-Syndrom
  • Zuvor unbehandelt mit einer Enzymersatztherapie

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Tracheotomie, Knochenmarktransplantation oder Nabelschnurbluttransplantation
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienmedikaments
  • Patient mit schwerem Hunter-Syndrom, der 6 MWT nicht durchführen kann
  • Weibliche Patienten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1
0,5 mg/kg, iv, wöchentliche Infusion von Idursulfase beta für 24 Wochen
Biologisch: Idursulfase beta
IV, wöchentliche Infusion für 24 Wochen
Andere Namen:
  • GC1111
Experimental: Arm 2
1,0 mg/kg, iv, wöchentliche Infusion von Idursulfase beta für 24 Wochen
Biologisch: Idursulfase beta
IV, wöchentliche Infusion für 24 Wochen
Andere Namen:
  • GC1111
Experimental: Arm 3
1,5 mg/kg, iv, wöchentliche Infusion von Idursulfase beta für 24 Wochen
Biologisch: Idursulfase beta
IV, wöchentliche Infusion für 24 Wochen
Andere Namen:
  • GC1111
Aktiver Komparator: Arm 4
0,5 mg/kg, iv, wöchentliche Infusion von Idursulfase für 24 Wochen
Biologisch: Idursulfase
0,5 mg/kg, iv, wöchentliche Infusion für 24 Wochen
Andere Namen:
  • Elaprase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der GAG (Glykosaminoglykane) im Urin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Baseline bis Woche 25

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Urin-GAG gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Baseline bis Woche 25
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Sechs-Minuten-Gehtest in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Baseline bis Woche 25
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Sechs-Minuten-Gehtest in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Baseline bis Woche 25
Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Lebervolumen gemessen durch MRT
Baseline bis Woche 25
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Lebervolumen gemessen durch MRT
Baseline bis Woche 25
Änderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Milzvolumen gemessen durch MRT
Baseline bis Woche 25
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Milzvolumen gemessen durch MRT
Baseline bis Woche 25
Auftreten von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Baseline bis Woche 25
Sicherheitsänderungen gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests, körperlicher Untersuchung und Vitalfunktionen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Baseline bis Woche 25
Immunogenität
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25
Anti-Drogen-Antikörper
Baseline bis Woche 25
Pharmakokinetisches Profil – Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve (AUClast)
Zeitfenster: 1 und 17 Woche
1 und 17 Woche
Pharmakokinetisches Profil – Maximal beobachtete maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 1 und 17 Woche
1 und 17 Woche
Pharmakokinetisches Profil – Zeitpunkt, zu dem Cmax beobachtet wird (Tmax)
Zeitfenster: 1 und 17 Woche
1 und 17 Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Green Cross Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Januar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Januar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

26. Januar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Januar 2016

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GC1111B_P2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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