Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Idursulfazy-beta (GC1111) w zespole Huntera

21 stycznia 2016 zaktualizowane przez: Green Cross Corporation

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane substancją czynną badanie z różnymi dawkami w celu oceny farmakokinetyki, farmakodynamiki i bezpieczeństwa idursulfazy-beta (GC1111) u pacjentów z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza II)

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo trzech dawek GC1111 u pacjentów z zespołem Huntera. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech dawek GC1111 lub leku porównawczego.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane substancją czynną badanie z zakresem dawek, w którym pacjent otrzyma jedną z trzech dawek GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg i 1,5 mg/kg) lub ELAPRASE 0,5 mg /kg. Każdy badany lek będzie podawany około 20 pacjentom raz w tygodniu w postaci wlewu dożylnego przez 24 tygodnie. Skuteczność GC1111 zostanie oceniona w sześciominutowym teście marszu (6MWT), glikozaminoglikanów (uGAG) w moczu, objętości wątroby i śledziony, procentowej przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) oraz wielkości i funkcji serca. Oceniona zostanie również immunogenność, farmakokinetyka (PK) i bezpieczeństwo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku od 5 do 35 lat
  • Podpisany formularz świadomej zgody
  • Pacjenci z rozpoznaniem zespołu myśliwego
  • Wcześniej nieleczona enzymatyczną terapią zastępczą

Kryteria wyłączenia:

  • Historia tracheostomii, przeszczepu szpiku kostnego lub przeszczepu krwi pępowinowej
  • Leczenie innym badanym produktem w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku
  • Pacjent z ciężkim zespołem myśliwego, który nie może wykonać 6MWT
  • Pacjentki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1
0,5 mg/kg, iv, cotygodniowy wlew sulfatazy iduronianu beta przez 24 tygodnie
Biologiczny: sulfataza iduronianu beta
IV, cotygodniowy wlew przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • GC1111
Eksperymentalny: Ramię 2
1,0 mg/kg, iv, cotygodniowy wlew sulfatazy iduronianu beta przez 24 tygodnie
Biologiczny: sulfataza iduronianu beta
IV, cotygodniowy wlew przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • GC1111
Eksperymentalny: Ramię 3
1,5 mg/kg, iv, cotygodniowy wlew sulfatazy iduronianu beta przez 24 tygodnie
Biologiczny: sulfataza iduronianu beta
IV, cotygodniowy wlew przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • GC1111
Aktywny komparator: Ramię 4
0,5 mg/kg, iv, cotygodniowy wlew sulfatazy iduronianu przez 24 tygodnie
Biologiczny: sulfataza iduronianu
0,5 mg/kg, iv, cotygodniowy wlew przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • Upływa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana GAG (glikozaminoglikanów) w moczu w stosunku do wartości początkowej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Linia bazowa do tygodnia 25

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej GAG w moczu w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Linia bazowa do tygodnia 25
Zmiana od wartości początkowej w sześciominutowym teście marszu w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Linia bazowa do tygodnia 25
Zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowych w sześciominutowym teście marszu w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Linia bazowa do tygodnia 25
Zmiana objętości wątroby w stosunku do wartości początkowej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Objętość wątroby mierzona metodą MRI
Linia bazowa do tygodnia 25
Procentowa zmiana objętości wątroby w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Objętość wątroby mierzona metodą MRI
Linia bazowa do tygodnia 25
Zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Objętość śledziony mierzona metodą MRI
Linia bazowa do tygodnia 25
Procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości początkowej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Objętość śledziony mierzona metodą MRI
Linia bazowa do tygodnia 25
Występowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Linia bazowa do tygodnia 25
Zmiany bezpieczeństwa od wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych, badaniu fizykalnym i parametrach życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
Linia bazowa do tygodnia 25
Immunogenność
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 25
przeciwciało przeciw lekowi
Linia bazowa do tygodnia 25
Profil farmakokinetyczny — pole pod krzywą stężenia w surowicy w czasie (AUClast)
Ramy czasowe: 1 i 17 tydzień
1 i 17 tydzień
Profil farmakokinetyczny — maksymalne obserwowane maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 1 i 17 tydzień
1 i 17 tydzień
Profil farmakokinetyczny — Czas, w którym obserwuje się Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: 1 i 17 tydzień
1 i 17 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Green Cross Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

26 stycznia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC1111B_P2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza II

Badania kliniczne na sulfataza iduronianu beta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj