Idursulfaasi-beetan (GC1111) tutkimus Hunterin oireyhtymässä
torstai 21. tammikuuta 2016 päivittänyt: Green Cross Corporation
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu, annosvaihtelututkimus idursulfaasi-beetan (GC1111) farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuuden arvioimiseksi Hunterin oireyhtymäpotilailla (mukopolysakkaridoosi II)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan kolmen GC1111-annoksen tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä.
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yhtä kolmesta annoksesta GC1111:tä tai vertailuainetta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, aktiivikontrolloitu, annosvaihtelututkimus, jossa potilas saa yhden kolmesta GC1111-annoksesta (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg ja 1,5 mg/kg) tai ELAPRASE 0,5 mg /kg.
Noin 20 potilaalle annetaan kutakin tutkimuslääkettä kerran viikossa iv-infuusiona 24 viikon ajan.
GC1111:n tehokkuutta arvioidaan kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT), virtsan glykosaminoglykaaneissa (uGAG), maksan ja pernan tilavuudessa, ennustetussa pakotetussa elinkapasiteetissa (FVC) sekä sydämen koosta ja toiminnassa.
Myös immunogeenisyys, farmakokinetiikka (PK) ja turvallisuus arvioidaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespotilaat 5–35-vuotiaat
- Tietoinen suostumuslomake allekirjoitettu
- Potilaat, joilla on diagnosoitu metsästäjä-oireyhtymä
- Aikaisemmin hoitamaton entsyymikorvaushoidolla
Poissulkemiskriteerit:
- Trakeostomia, luuytimensiirto tai napanuoraverensiirto historiassa
- Hoito toisella tutkimusvalmisteella 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle
- Potilas, jolla on vakava metsästäjäoireyhtymä, joka ei voi suorittaa 6MWT:tä
- Naispotilaat
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1
0,5 mg/kg, iv, viikoittainen idursulfaasibeetan infuusio 24 viikon ajan
|
IV, viikoittainen infuusio 24 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 2
1,0 mg/kg, iv, viikoittainen idursulfaasibeetan infuusio 24 viikon ajan
|
IV, viikoittainen infuusio 24 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 3
1,5 mg/kg, iv, viikoittainen idursulfaasi-beeta-infuusio 24 viikon ajan
|
IV, viikoittainen infuusio 24 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Käsivarsi 4
0,5 mg/kg, iv, viikoittainen idursulfaasi-infuusio 24 viikon ajan
|
0,5 mg/kg, iv, viikoittainen infuusio 24 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta virtsan GAG:ssa (glykosaminoglykaaneissa) viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Virtsan GAG:n muutos lähtötasosta viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
|
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta maksan tilavuudessa viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
MRI:llä mitattu maksan tilavuus
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
Maksan tilavuuden prosenttimuutos lähtötasosta viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
MRI:llä mitattu maksan tilavuus
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
Muutos lähtötilanteesta pernan tilavuudessa viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
MRI:llä mitattu pernan tilavuus
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
Pernan tilavuuden prosenttimuutos lähtötasosta viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
MRI:llä mitattu pernan tilavuus
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
|
Turvallisuusmuutokset lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä, fyysisessä tutkimuksessa ja elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
|
Immunogeenisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 25
|
huumeiden vastainen vasta-aine
|
Lähtötilanne viikkoon 25
|
|
Farmakokineettinen profiili – seerumin pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUClast)
Aikaikkuna: 1 ja 17 viikkoa
|
1 ja 17 viikkoa
|
|
|
Farmakokineettinen profiili - Suurin havaittu huippupitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: 1 ja 17 viikkoa
|
1 ja 17 viikkoa
|
|
|
Farmakokineettinen profiili – aika, jolloin Cmax havaitaan (Tmax)
Aikaikkuna: 1 ja 17 viikkoa
|
1 ja 17 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. joulukuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 17. tammikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. tammikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 26. tammikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 26. tammikuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. tammikuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mukopolysakkaridoosi II
- Mukopolysakkaridoosit
Muut tutkimustunnusnumerot
- GC1111B_P2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .