Estudio de Idursulfasa-beta (GC1111) en el Síndrome de Hunter
21 de enero de 2016 actualizado por: Green Cross Corporation
Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, con control activo y de rango de dosis para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de la idursulfasa-beta (GC1111) en pacientes con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II)
Este estudio evalúa la eficacia y seguridad de tres dosis de GC1111 en pacientes con síndrome de Hunter.
Los participantes serán asignados al azar a una de tres dosis de GC1111 o comparador.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, con control activo y de rango de dosis, en el que el paciente recibirá una de las tres dosis de GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg y 1,5 mg/kg) o ELAPRASE 0,5 mg /kg.
Aproximadamente a 20 pacientes se les administrará cada fármaco del estudio una vez por semana como infusión intravenosa durante 24 semanas.
La eficacia de GC1111 se evaluará en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT), los glucosaminoglucanos en orina (uGAG), el volumen del hígado y el bazo, el porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC) y el tamaño y la función cardíacos.
También se evaluarán la inmunogenicidad, la farmacocinética (PK) y la seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos entre 5 y 35 años de edad
- Formulario de consentimiento informado firmado
- Pacientes diagnosticados con síndrome de hunter
- No tratado previamente con una terapia de reemplazo enzimático
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de traqueotomía, trasplante de médula ósea o trasplante de sangre del cordón umbilical
- Tratamiento con otro producto en investigación dentro de los 30 días anteriores al inicio del fármaco del estudio
- Hipersensibilidad conocida de cualquiera de los ingredientes del fármaco del estudio
- Paciente con síndrome de hunter severo que no puede realizar 6MWT
- Pacientes mujeres
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo 1
0,5 mg/kg, iv, infusión semanal de idursulfasa beta durante 24 semanas
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IV, infusión semanal durante 24 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Brazo 2
1,0 mg/kg, iv, infusión semanal de idursulfasa beta durante 24 semanas
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IV, infusión semanal durante 24 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Brazo 3
1,5 mg/kg, iv, infusión semanal de idursulfasa beta durante 24 semanas
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IV, infusión semanal durante 24 semanas
Otros nombres:
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Comparador activo: Brazo 4
0,5 mg/kg, iv, infusión semanal de idursulfasa durante 24 semanas
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0,5 mg/kg, iv, infusión semanal durante 24 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en GAG urinario (glicosaminoglicanos) en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Línea de base hasta la semana 25
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en GAG urinario en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Línea de base hasta la semana 25
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Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de seis minutos en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
|
Línea de base hasta la semana 25
|
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Cambio porcentual desde el inicio en la prueba de caminata de seis minutos en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Línea de base hasta la semana 25
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Cambio desde el inicio en el volumen del hígado en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Volumen hepático medido por resonancia magnética
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Línea de base hasta la semana 25
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Cambio porcentual desde el inicio en el volumen del hígado en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
|
Volumen hepático medido por resonancia magnética
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Línea de base hasta la semana 25
|
|
Cambio desde el inicio en el volumen del bazo en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
|
Volumen del bazo medido por resonancia magnética
|
Línea de base hasta la semana 25
|
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Cambio porcentual desde el inicio en el volumen del bazo en la semana 25
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
|
Volumen del bazo medido por resonancia magnética
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Línea de base hasta la semana 25
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Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Línea de base hasta la semana 25
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Cambios de seguridad desde el inicio en pruebas de laboratorio clínico, examen físico y signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Línea de base hasta la semana 25
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Inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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anticuerpo antidrogas
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Línea de base hasta la semana 25
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Perfil farmacocinético: área bajo la curva de tiempo de concentración sérica (AUClast)
Periodo de tiempo: 1 y 17 semana
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1 y 17 semana
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Perfil farmacocinético: concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: 1 y 17 semana
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1 y 17 semana
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Perfil farmacocinético - Momento en el que se observa la Cmax (Tmax)
Periodo de tiempo: 1 y 17 semana
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1 y 17 semana
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2016
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de enero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de enero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
26 de enero de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2016
Última verificación
1 de enero de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Mucopolisacaridosis II
- Mucopolisacaridosis
Otros números de identificación del estudio
- GC1111B_P2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .