Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Idursulfase-beta (GC1111) i Hunters syndrom

21. januar 2016 oppdatert av: Green Cross Corporation

Fase 2, randomisert, dobbeltblind, aktiv-kontrollert, dosevarierende studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheten til Idursulfase-beta (GC1111) hos pasienter med Hunter syndrom (mukopolysakkaridose II)

Denne studien evaluerer effektiviteten og sikkerheten til tre doser GC1111 hos pasienter med Hunters syndrom. Deltakerne vil bli randomisert til en av tre doser av GC1111 eller komparator.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, aktiv-kontrollert, dosevarierende studie, hvor pasienten vil motta en av de tre dosene av GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg og 1,5 mg/kg) eller ELAPRASE 0,5 mg /kg. Omtrent 20 pasienter vil få administrert hvert studielegemiddel en gang hver uke som en iv infusjon i 24 uker. Effektiviteten til GC1111 vil bli evaluert i seks-minutters gangtest (6MWT), uringlykosaminoglykaner(uGAG), lever- og miltvolum, prosent predikert Forced Vital Capacity (FVC) og hjertestørrelse og funksjon. Også immunogenisitet, farmakokinetikk(PK) og sikkerhet vil bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige pasienter mellom 5 og 35 år
  • Skjema for informert samtykke signert
  • Pasienter diagnostisert med jegersyndrom
  • Tidligere ubehandlet med en enzymerstatningsterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med trakeostomi, benmargstransplantasjon eller navlestrengsblodtransplantasjon
  • Behandling med et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager før oppstart av studiemedikamentet
  • Kjent overfølsomhet for noen av ingrediensene i studiemedisinen
  • Pasient med alvorlig jegersyndrom som ikke kan utføre 6MWT
  • Kvinnelige pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1
0,5 mg/kg, iv, ukentlig infusjon av idursulfase beta i 24 uker
Biologisk: idursulfase beta
IV, ukentlig infusjon i 24 uker
Andre navn:
  • GC1111
Eksperimentell: Arm 2
1,0 mg/kg, iv, ukentlig infusjon av idursulfase beta i 24 uker
Biologisk: idursulfase beta
IV, ukentlig infusjon i 24 uker
Andre navn:
  • GC1111
Eksperimentell: Arm 3
1,5 mg/kg, iv, ukentlig infusjon av idursulfase beta i 24 uker
Biologisk: idursulfase beta
IV, ukentlig infusjon i 24 uker
Andre navn:
  • GC1111
Aktiv komparator: Arm 4
0,5 mg/kg, iv, ukentlig infusjon av idursulfase i 24 uker
Biologisk: idursulfase
0,5 mg/kg, iv, ukentlig infusjon i 24 uker
Andre navn:
  • Elaprase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i urin GAG (Glycosaminoglycans) ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Baseline til uke 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i urin-GAG ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Baseline til uke 25
Endring fra baseline i seks minutters gangetest ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Baseline til uke 25
Prosentvis endring fra baseline i seks minutters gangetest ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Baseline til uke 25
Endring fra baseline i levervolum ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Levervolum målt ved MR
Baseline til uke 25
Prosentvis endring fra baseline i levervolum ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Levervolum målt ved MR
Baseline til uke 25
Endring fra baseline i miltvolum ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Miltvolum målt ved MR
Baseline til uke 25
Prosentvis endring fra baseline i miltvolum ved uke 25
Tidsramme: Baseline til uke 25
Miltvolum målt ved MR
Baseline til uke 25
Forekomst av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til uke 25
Baseline til uke 25
Sikkerhetsendringer fra baseline i kliniske laboratorietester, fysisk undersøkelse og vitale tegn
Tidsramme: Baseline til uke 25
Baseline til uke 25
Immunogenisitet
Tidsramme: Baseline til uke 25
anti-legemiddel-antistoff
Baseline til uke 25
Farmakokinetisk profil - Areal under serumkonsentrasjonstidskurven (AUClast)
Tidsramme: 1 og 17 uke
1 og 17 uke
Farmakokinetisk profil - Maksimal observert topp plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 1 og 17 uke
1 og 17 uke
Farmakokinetisk profil - Tidspunkt Cmax observeres (Tmax)
Tidsramme: 1 og 17 uke
1 og 17 uke

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Green Cross Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2019

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

26. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. januar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2016

Sist bekreftet

1. januar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC1111B_P2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose II

Kliniske studier på idursulfase beta

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere