Estudo da Idursulfase-beta (GC1111) na Síndrome de Hunter
21 de janeiro de 2016 atualizado por: Green Cross Corporation
Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por ativo, estudo de variação de dose para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica e segurança da idursulfase-beta (GC1111) em pacientes com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II)
Este estudo avalia a eficácia e segurança de três doses de GC1111 em pacientes com Síndrome de Hunter.
Os participantes serão randomizados para uma das três doses de GC1111 ou comparador.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por ativo, de variação de dose, no qual o paciente receberá uma das três doses de GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg e 1,5 mg/kg) ou ELAPRASE 0,5 mg /kg.
Aproximadamente 20 pacientes receberão cada medicamento do estudo uma vez por semana como uma infusão iv por 24 semanas.
A eficácia do GC1111 será avaliada no Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT), Glicosaminoglicanos na urina (uGAG), volume do fígado e baço, porcentagem prevista da Capacidade Vital Forçada (FVC) e tamanho e função cardíaca.
Também serão avaliadas a imunogenicidade, farmacocinética (PK) e segurança.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino entre 5 e 35 anos de idade
- Termo de consentimento informado assinado
- Pacientes diagnosticados com síndrome de caçador
- Não tratado anteriormente com uma terapia de reposição enzimática
Critério de exclusão:
- História de traqueostomia, transplante de medula óssea ou transplante de sangue do cordão umbilical
- Tratamento com outro produto experimental dentro de 30 dias antes do início do medicamento do estudo
- Hipersensibilidade conhecida de qualquer um dos ingredientes do medicamento do estudo
- Paciente com síndrome de Hunter grave que não consegue realizar o TC6
- pacientes do sexo feminino
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço 1
0,5 mg/kg, iv, infusão semanal de idursulfase beta por 24 semanas
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IV, infusão semanal por 24 semanas
Outros nomes:
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Experimental: Braço 2
1,0 mg/kg, iv, infusão semanal de idursulfase beta por 24 semanas
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IV, infusão semanal por 24 semanas
Outros nomes:
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Experimental: Braço 3
1,5 mg/kg, iv, infusão semanal de idursulfase beta por 24 semanas
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IV, infusão semanal por 24 semanas
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Braço 4
0,5mg/kg, iv, infusão semanal de idursulfase por 24 semanas
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0,5 mg/kg, iv, infusão semanal por 24 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração percentual da linha de base em GAG urinário (glicosaminoglicanos) na semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Linha de base até a semana 25
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em GAG urinário na Semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Linha de base até a semana 25
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Mudança da linha de base no teste de caminhada de seis minutos na semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Linha de base até a semana 25
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Alteração percentual da linha de base no teste de caminhada de seis minutos na semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Linha de base até a semana 25
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Mudança da linha de base no volume do fígado na semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Volume do fígado medido por ressonância magnética
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Linha de base até a semana 25
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Alteração percentual da linha de base no volume do fígado na semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Volume do fígado medido por ressonância magnética
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Linha de base até a semana 25
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Mudança da linha de base no volume do baço na semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Volume do baço medido por ressonância magnética
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Linha de base até a semana 25
|
|
Alteração percentual da linha de base no volume do baço na semana 25
Prazo: Linha de base até a semana 25
|
Volume do baço medido por ressonância magnética
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Linha de base até a semana 25
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Incidência de Eventos Adversos e Eventos Adversos Graves
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Linha de base até a semana 25
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Mudanças de segurança desde a linha de base em testes laboratoriais clínicos, exame físico e sinais vitais
Prazo: Linha de base até a semana 25
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Linha de base até a semana 25
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Imunogenicidade
Prazo: Linha de base até a semana 25
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anti-droga-anticorpo
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Linha de base até a semana 25
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Perfil farmacocinético - Área sob a curva de tempo de concentração sérica (AUClast)
Prazo: 1 e 17 semanas
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1 e 17 semanas
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Perfil farmacocinético - Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: 1 e 17 semanas
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1 e 17 semanas
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Perfil farmacocinético - Tempo em que Cmax é observado (Tmax)
Prazo: 1 e 17 semanas
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1 e 17 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de junho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de janeiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de janeiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
26 de janeiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
26 de janeiro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de janeiro de 2016
Última verificação
1 de janeiro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Mucopolissacaridose II
- Mucopolissacaridoses
Outros números de identificação do estudo
- GC1111B_P2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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