Étude de l'idursulfase-bêta (GC1111) dans le syndrome de Hunter
21 janvier 2016 mis à jour par: Green Cross Corporation
Étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, à contrôle actif et à dosage variable pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité de l'idursulfase-bêta (GC1111) chez les patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II)
Cette étude évalue l'efficacité et l'innocuité de trois doses de GC1111 chez des patients atteints du syndrome de Hunter.
Les participants seront randomisés pour recevoir l'une des trois doses de GC1111 ou d'un comparateur.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par comparateur actif, de détermination de la dose, dans laquelle le patient recevra l'une des trois doses de GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg et 1,5 mg/kg) ou d'ELAPRASE 0,5 mg /kg.
Environ 20 patients recevront chaque médicament à l'étude une fois par semaine sous forme de perfusion intraveineuse pendant 24 semaines.
L'efficacité du GC1111 sera évaluée dans le test de marche de six minutes (6MWT), les glycosaminoglycanes urinaires (uGAG), le volume du foie et de la rate, le pourcentage de capacité vitale forcée (FVC) prévu, ainsi que la taille et la fonction cardiaques.
L'immunogénicité, la pharmacocinétique (PK) et la sécurité seront également évaluées.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
20
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins entre 5 et 35 ans
- Formulaire de consentement éclairé signé
- Patients diagnostiqués avec le syndrome du chasseur
- Précédemment non traité avec une thérapie de remplacement enzymatique
Critère d'exclusion:
- Antécédents de trachéotomie, de greffe de moelle osseuse ou de greffe de sang de cordon
- Traitement avec un autre produit expérimental dans les 30 jours précédant le début du médicament à l'étude
- Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients du médicament à l'étude
- Patient atteint du syndrome du chasseur sévère qui ne peut pas effectuer le 6MWT
- Patientes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras 1
0,5 mg/kg, iv, perfusion hebdomadaire d'idursulfase bêta pendant 24 semaines
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IV, perfusion hebdomadaire pendant 24 semaines
Autres noms:
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Expérimental: Bras 2
1,0 mg/kg, iv, perfusion hebdomadaire d'idursulfase bêta pendant 24 semaines
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IV, perfusion hebdomadaire pendant 24 semaines
Autres noms:
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Expérimental: Bras 3
1,5 mg/kg, iv, perfusion hebdomadaire d'idursulfase bêta pendant 24 semaines
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IV, perfusion hebdomadaire pendant 24 semaines
Autres noms:
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Comparateur actif: Bras 4
0,5 mg/kg, iv, perfusion hebdomadaire d'idursulfase pendant 24 semaines
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0,5 mg/kg, iv, perfusion hebdomadaire pendant 24 semaines
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de variation par rapport au départ des GAG urinaires (glycosaminoglycanes) à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Du départ à la semaine 25
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ des GAG urinaires à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Du départ à la semaine 25
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Changement par rapport au départ dans le test de marche de six minutes à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Du départ à la semaine 25
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Changement en pourcentage par rapport au départ dans le test de marche de six minutes à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Du départ à la semaine 25
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Changement par rapport à la ligne de base du volume du foie à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Volume hépatique mesuré par IRM
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Du départ à la semaine 25
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Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base du volume du foie à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Volume hépatique mesuré par IRM
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Du départ à la semaine 25
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Changement par rapport au départ du volume de la rate à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Volume de la rate mesuré par IRM
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Du départ à la semaine 25
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du volume de la rate à la semaine 25
Délai: Du départ à la semaine 25
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Volume de la rate mesuré par IRM
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Du départ à la semaine 25
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Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: Du départ à la semaine 25
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Du départ à la semaine 25
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Changements de sécurité par rapport au niveau de référence dans les tests de laboratoire clinique, l'examen physique et les signes vitaux
Délai: Du départ à la semaine 25
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Du départ à la semaine 25
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Immunogénicité
Délai: Du départ à la semaine 25
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anti-drogue-anticorps
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Du départ à la semaine 25
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Profil pharmacocinétique - Aire sous la courbe de concentration sérique en fonction du temps (AUClast)
Délai: 1 et 17 semaine
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1 et 17 semaine
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Profil pharmacocinétique - Concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: 1 et 17 semaine
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1 et 17 semaine
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Profil pharmacocinétique - Moment auquel la Cmax est observée (Tmax)
Délai: 1 et 17 semaine
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1 et 17 semaine
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2016
Achèvement primaire (Anticipé)
1 décembre 2019
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 juin 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 janvier 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 janvier 2016
Première publication (Estimation)
26 janvier 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
26 janvier 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 janvier 2016
Dernière vérification
1 janvier 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies du tissu conjonctif
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Mucinoses
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Mucopolysaccharidose II
- Mucopolysaccharidoses
Autres numéros d'identification d'étude
- GC1111B_P2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .