헌터 증후군에서의 Idursulfase-beta(GC1111) 연구
2016년 1월 21일 업데이트: Green Cross Corporation
헌터 증후군(점액다당증 II) 환자에서 Idursulfase-beta(GC1111)의 약동학, 약력학 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 능동 제어, 용량 범위 연구
이 연구는 헌터 증후군 환자를 대상으로 GC1111 3회 투여의 효능과 안전성을 평가합니다.
참가자는 GC1111 또는 대조군의 세 가지 용량 중 하나로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 무작위, 이중 맹검, 활성 대조, 용량 범위 연구로서, 환자는 GC1111(0.5mg/kg, 1.0mg/kg 및 1.5mg/kg) 또는 ELAPRASE 0.5mg의 세 가지 용량 중 하나를 받게 됩니다. /킬로그램.
약 20명의 환자에게 24주 동안 매주 1회 iv 주입으로 각 연구 약물을 투여할 것입니다.
GC1111의 효능은 6분 보행 테스트(6MWT), 소변 글리코사미노글리칸(uGAG), 간 및 비장 부피, 예측된 강제 폐활량(FVC) 백분율, 심장 크기 및 기능에서 평가될 예정이다.
또한 면역원성, 약동학(PK) 및 안전성을 평가한다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 5세에서 35세 사이의 남성 환자
- 정보에 입각한 동의서 서명
- 헌터 증후군 진단을 받은 환자
- 이전에 효소 대체 요법으로 치료받지 않은 경우
제외 기준:
- 기관 절개술, 골수 이식 또는 제대혈 이식 병력
- 연구 약물 시작 전 30일 이내에 다른 연구 제품으로 치료
- 연구 약물 성분의 알려진 과민성
- 6MWT를 수행할 수 없는 중증 헌터 증후군 환자
- 여성 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 1
0.5 mg/kg, iv, 24주 동안 매주 idursulfase beta 주입
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IV, 24주 동안 매주 주입
다른 이름들:
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실험적: 팔 2
1.0 mg/kg, iv, 24주 동안 매주 idursulfase beta 주입
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IV, 24주 동안 매주 주입
다른 이름들:
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실험적: 팔 3
1.5 mg/kg, iv, 24주 동안 매주 idursulfase beta 주입
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IV, 24주 동안 매주 주입
다른 이름들:
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활성 비교기: 팔 4
0.5mg/kg, iv, 24주 동안 매주 idursulfase 주입
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0.5 mg/kg, iv, 24주 동안 매주 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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25주차에 소변 GAG(글리코사미노글리칸)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 25주까지의 기준선
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25주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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25주차에 소변 GAG의 기준선으로부터의 변화
기간: 25주까지의 기준선
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25주까지의 기준선
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25주차 6분 걷기 테스트에서 기준선으로부터의 변화
기간: 25주까지의 기준선
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25주까지의 기준선
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25주차 6분 걷기 테스트의 기준선 대비 변화율
기간: 25주까지의 기준선
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25주까지의 기준선
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25주에 간 부피의 기준선으로부터의 변화
기간: 25주까지의 기준선
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MRI로 측정한 간 부피
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25주까지의 기준선
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25주에 간 부피의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 25주까지의 기준선
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MRI로 측정한 간 부피
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25주까지의 기준선
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25주차에 비장 용적의 기준선 대비 변화
기간: 25주까지의 기준선
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MRI로 측정한 비장 부피
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25주까지의 기준선
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25주차에 비장 용적의 기준선 대비 변화율
기간: 25주까지의 기준선
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MRI로 측정한 비장 부피
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25주까지의 기준선
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부작용 및 심각한 부작용의 발생률
기간: 25주까지의 기준선
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25주까지의 기준선
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임상 실험실 테스트, 신체 검사 및 바이탈 사인에서 베이스라인으로부터의 안전성 변화
기간: 25주까지의 기준선
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25주까지의 기준선
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면역원성
기간: 25주까지의 기준선
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항 약물 항체
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25주까지의 기준선
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약동학 프로필 - 혈청 농도 시간 곡선 아래 면적(AUClast)
기간: 1주 및 17주
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1주 및 17주
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약동학 프로필 - 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1주 및 17주
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1주 및 17주
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약동학 프로필 - Cmax가 관찰되는 시간(Tmax)
기간: 1주 및 17주
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1주 및 17주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2019년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 21일
처음 게시됨 (추정)
2016년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 1월 21일
마지막으로 확인됨
2016년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GC1111B_P2
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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