Studio di Idursulfase-beta (GC1111) nella sindrome di Hunter
21 gennaio 2016 aggiornato da: Green Cross Corporation
Studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo, a dosaggio variabile per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza dell'idursulfasi-beta (GC1111) nei pazienti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II)
Questo studio valuta l'efficacia e la sicurezza di tre dosi di GC1111 in pazienti con sindrome di Hunter.
I partecipanti saranno randomizzati a una delle tre dosi di GC1111 o comparatore.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo, dose-ranging, in cui il paziente riceverà una delle tre dosi di GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg e 1,5 mg/kg) o ELAPRASE 0,5 mg /kg.
A circa 20 pazienti verrà somministrato ciascun farmaco in studio una volta alla settimana come infusione endovenosa per 24 settimane.
L'efficacia di GC1111 sarà valutata in Six-Minute Walk Test (6MWT), glicosaminoglicani nelle urine (uGAG), volume di fegato e milza, percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC) e dimensioni e funzione cardiache.
Saranno valutate anche l'immunogenicità, la farmacocinetica (PK) e la sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 5 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile di età compresa tra 5 e 35 anni
- Modulo di consenso informato firmato
- Pazienti con diagnosi di sindrome di Hunter
- Precedentemente non trattato con una terapia enzimatica sostitutiva
Criteri di esclusione:
- Storia di tracheostomia, trapianto di midollo osseo o trapianto di sangue del cordone ombelicale
- Trattamento con un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
- Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco oggetto dello studio
- Paziente con grave sindrome da cacciatore che non può eseguire 6MWT
- Pazienti di sesso femminile
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio 1
0,5 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfase beta per 24 settimane
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IV, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
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Sperimentale: Braccio 2
1,0 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfasi beta per 24 settimane
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IV, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
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Sperimentale: Braccio 3
1,5 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfase beta per 24 settimane
|
IV, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
|
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Comparatore attivo: Braccio 4
0,5 mg/kg, iv, infusione settimanale di idursulfasi per 24 settimane
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0,5 mg/kg, iv, infusione settimanale per 24 settimane
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale dei GAG urinari (glicosaminoglicani) alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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Dal basale alla settimana 25
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del GAG urinario alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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Dal basale alla settimana 25
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Variazione rispetto al basale nel Six Minute Walk Test alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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Dal basale alla settimana 25
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Variazione percentuale rispetto al basale nel Six Minute Walk Test alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
|
Dal basale alla settimana 25
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Variazione rispetto al basale del volume del fegato alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
|
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica
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Dal basale alla settimana 25
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Variazione percentuale rispetto al basale del volume del fegato alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
|
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica
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Dal basale alla settimana 25
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Variazione rispetto al basale del volume della milza alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
|
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica
|
Dal basale alla settimana 25
|
|
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza alla settimana 25
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
|
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica
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Dal basale alla settimana 25
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Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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Dal basale alla settimana 25
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Modifiche alla sicurezza rispetto al basale nei test clinici di laboratorio, esame fisico e segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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Dal basale alla settimana 25
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Immunogenicità
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 25
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anti-farmaco-anticorpo
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Dal basale alla settimana 25
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Profilo farmacocinetico - Area sotto la curva tempo concentrazione sierica (AUClast)
Lasso di tempo: 1 e 17 settimana
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1 e 17 settimana
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Profilo farmacocinetico - Massima concentrazione plasmatica di picco osservata (Cmax)
Lasso di tempo: 1 e 17 settimana
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1 e 17 settimana
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Profilo farmacocinetico - Tempo in cui si osserva la Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: 1 e 17 settimana
|
1 e 17 settimana
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2016
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2019
Completamento dello studio (Anticipato)
1 giugno 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 gennaio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 gennaio 2016
Primo Inserito (Stima)
26 gennaio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
26 gennaio 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 gennaio 2016
Ultimo verificato
1 gennaio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie del tessuto connettivo
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Mucopolisaccaridosi II
- Mucopolisaccaridosi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GC1111B_P2
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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