Studie van Idursulfase-beta (GC1111) bij het syndroom van Hunter
21 januari 2016 bijgewerkt door: Green Cross Corporation
Fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, actief gecontroleerde, dosis-variërende studie om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van Idursulfase-bèta (GC1111) bij patiënten met het syndroom van Hunter (mucopolysaccharidosis II) te evalueren
Deze studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van drie doses GC1111 bij patiënten met het syndroom van Hunter.
Deelnemers worden gerandomiseerd naar een van de drie doses GC1111 of comparator.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, actief gecontroleerde studie met dosisbereik, waarbij de patiënt een van de drie doses GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg en 1,5 mg/kg) of ELAPRASE 0,5 mg krijgt. /kg.
Ongeveer 20 patiënten zullen gedurende 24 weken elk onderzoeksgeneesmiddel eenmaal per week toegediend krijgen als een intraveneus infuus.
De werkzaamheid van GC1111 zal worden geëvalueerd in de Six-Minute Walk Test (6MWT), glycosaminoglycanen (uGAG) in de urine, het lever- en miltvolume, het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) en de grootte en functie van het hart.
Ook immunogeniciteit, farmacokinetiek (PK) en veiligheid zullen geëvalueerd worden.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
20
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke patiënten tussen 5 en 35 jaar
- Geïnformeerd toestemmingsformulier ondertekend
- Patiënten gediagnosticeerd met het jagerssyndroom
- Eerder onbehandeld met een enzymvervangende therapie
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van tracheostomie, beenmergtransplantatie of navelstrengbloedtransplantatie
- Behandeling met een ander onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel
- Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel
- Patiënt met ernstig jagerssyndroom die 6MWT niet kan uitvoeren
- Vrouwelijke patiënten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm 1
0,5 mg/kg, iv, wekelijkse infusie van idursulfase beta gedurende 24 weken
|
IV, wekelijkse infusie gedurende 24 weken
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Arm 2
1,0 mg/kg, iv, wekelijkse infusie van idursulfase beta gedurende 24 weken
|
IV, wekelijkse infusie gedurende 24 weken
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Arm 3
1,5 mg/kg, iv, wekelijkse infusie van idursulfase beta gedurende 24 weken
|
IV, wekelijkse infusie gedurende 24 weken
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Arm 4
0,5 mg/kg, iv, wekelijkse infusie van idursulfase gedurende 24 weken
|
0,5 mg/kg, iv, wekelijkse infusie gedurende 24 weken
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in urinaire GAG (Glycosaminoglycanen) in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Basislijn tot week 25
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in urinaire GAG in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Basislijn tot week 25
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in zes minuten looptest in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Basislijn tot week 25
|
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in zes minuten looptest in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Basislijn tot week 25
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in levervolume in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Levervolume gemeten met MRI
|
Basislijn tot week 25
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in levervolume in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Levervolume gemeten met MRI
|
Basislijn tot week 25
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in miltvolume in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Miltvolume gemeten met MRI
|
Basislijn tot week 25
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in miltvolume in week 25
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Miltvolume gemeten met MRI
|
Basislijn tot week 25
|
|
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Basislijn tot week 25
|
|
|
Veiligheidsveranderingen ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumtests, lichamelijk onderzoek en vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
Basislijn tot week 25
|
|
|
Immunogeniciteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 25
|
anti-drug-antilichaam
|
Basislijn tot week 25
|
|
Farmacokinetisch profiel - Oppervlakte onder de serumconcentratie-tijdcurve (AUClast)
Tijdsspanne: 1 en 17 weken
|
1 en 17 weken
|
|
|
Farmacokinetisch profiel - Maximale waargenomen piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 1 en 17 weken
|
1 en 17 weken
|
|
|
Farmacokinetisch profiel - Tijd waarop Cmax wordt waargenomen (Tmax)
Tijdsspanne: 1 en 17 weken
|
1 en 17 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2016
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 december 2019
Studie voltooiing (Verwacht)
1 juni 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 januari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 januari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
26 januari 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
26 januari 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 januari 2016
Laatst geverifieerd
1 januari 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Bindweefselziekten
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Mucopolysaccharidose II
- Mucopolysaccharidosen
Andere studie-ID-nummers
- GC1111B_P2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .