Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Idursulfázy-beta (GC1111) u Hunterova syndromu

21. ledna 2016 aktualizováno: Green Cross Corporation

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná studie fáze 2 pro hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti idursulfázy-beta (GC1111) u pacientů s Hunterovým syndromem (mukopolysacharidóza II)

Tato studie hodnotí účinnost a bezpečnost tří dávek GC1111 u pacientů s Hunterovým syndromem. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze tří dávek GC1111 nebo komparátoru.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná studie s rozsahem dávek, kde pacient dostane jednu ze tří dávek GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg a 1,5 mg/kg) nebo ELAPRASE 0,5 mg /kg. Přibližně 20 pacientům bude každé studované léčivo podáváno jednou týdně jako iv infuze po dobu 24 týdnů. Účinnost GC1111 bude hodnocena v testu Six-Minute Walk Test (6MWT), glykosaminoglykany v moči (uGAG), objem jater a sleziny, procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) a velikost a funkce srdce. Rovněž bude hodnocena imunogenicita, farmakokinetika (PK) a bezpečnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti ve věku od 5 do 35 let
  • Podepsán formulář informovaného souhlasu
  • Pacienti s diagnostikovaným syndromem lovce
  • Dříve neléčeno enzymatickou substituční terapií

Kritéria vyloučení:

  • Tracheostomie, transplantace kostní dřeně nebo transplantace pupečníkové krve v anamnéze
  • Léčba jiným hodnoceným produktem během 30 dnů před zahájením podávání studovaného léku
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku
  • Pacient s těžkým loveckým syndromem, který nemůže provádět 6MWT
  • Pacientky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1
0,5 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy beta po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza beta
IV, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • GC1111
Experimentální: Rameno 2
1,0 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy beta po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza beta
IV, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • GC1111
Experimentální: Rameno 3
1,5 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy beta po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza beta
IV, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • GC1111
Aktivní komparátor: Rameno 4
0,5 mg/kg, iv, týdenní infuze idursulfázy po dobu 24 týdnů
Biologický: idursulfáza
0,5 mg/kg, iv, týdenní infuze po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • Elaprase

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v moči GAG (glykosaminoglykany) v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v GAG v moči v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Změna od výchozí hodnoty v testu Six Minute Walk Test v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testu Six Minute Walk Test ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Změna objemu jater oproti výchozí hodnotě v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem jater měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Procentuální změna objemu jater oproti výchozí hodnotě ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem jater měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Změna objemu sleziny od výchozí hodnoty v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem sleziny měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Procentuální změna objemu sleziny od výchozí hodnoty ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Objem sleziny měřený pomocí MRI
Výchozí stav do týdne 25
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Bezpečnostní změny oproti výchozímu stavu v klinických laboratorních testech, fyzikálním vyšetření a vitálních funkcích
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
Výchozí stav do týdne 25
Imunogenicita
Časové okno: Výchozí stav do týdne 25
protidrogová protilátka
Výchozí stav do týdne 25
Farmakokinetický profil – plocha pod křivkou sérové ​​koncentrace v čase (AUClast)
Časové okno: 1 a 17 týden
1 a 17 týden
Farmakokinetický profil – Maximální pozorovaná maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 1 a 17 týden
1 a 17 týden
Farmakokinetický profil – čas, kdy je pozorována Cmax (Tmax)
Časové okno: 1 a 17 týden
1 a 17 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Green Cross Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. ledna 2016

První zveřejněno (Odhad)

26. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. ledna 2016

Naposledy ověřeno

1. ledna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC1111B_P2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit