Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование идурсульфазы-бета (GC1111) при синдроме Хантера

21 января 2016 г. обновлено: Green Cross Corporation

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, активно контролируемое исследование дозирования для оценки фармакокинетики, фармакодинамики и безопасности идурсульфазы-бета (GC1111) у пациентов с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II)

В этом исследовании оценивается эффективность и безопасность трех доз GC1111 у пациентов с синдромом Хантера. Участники будут рандомизированы для получения одной из трех доз GC1111 или препарата сравнения.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое исследование с активным контролем и диапазоном доз, в котором пациент будет получать одну из трех доз GC1111 (0,5 мг/кг, 1,0 мг/кг и 1,5 мг/кг) или ELAPRASE 0,5 мг. /кг. Приблизительно 20 пациентам будут вводить каждое исследуемое лекарство один раз в неделю в виде внутривенной инфузии в течение 24 недель. Эффективность GC1111 будет оцениваться с помощью теста шестиминутной ходьбы (6MWT), гликозаминогликанов мочи (uGAG), объема печени и селезенки, процента прогнозируемой форсированной жизненной емкости (ФЖЕЛ), а также размера и функции сердца. Также будут оцениваться иммуногенность, фармакокинетика (ФК) и безопасность.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sangmi Kang
  • Номер телефона: 82-31-260-1957
  • Электронная почта: sm6220@greencross.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола в возрасте от 5 до 35 лет
  • Подписана форма информированного согласия
  • Пациенты с синдромом Хантера
  • Ранее не лечился заместительной ферментной терапией.

Критерий исключения:

  • История трахеостомии, трансплантации костного мозга или трансплантации пуповинной крови
  • Лечение другим исследуемым препаратом в течение 30 дней до начала приема исследуемого препарата
  • Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов исследуемого препарата
  • Пациент с тяжелым синдромом Хантера, который не может выполнить 6MWT.
  • пациенты женского пола

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рука 1
0,5 мг/кг, внутривенно, еженедельная инфузия идурсульфазы бета в течение 24 недель
Биологический: идурсульфаза бета
IV, еженедельная инфузия в течение 24 недель
Другие имена:
  • GC1111
Экспериментальный: Рука 2
1,0 мг/кг, внутривенно, еженедельная инфузия идурсульфазы бета в течение 24 недель
Биологический: идурсульфаза бета
IV, еженедельная инфузия в течение 24 недель
Другие имена:
  • GC1111
Экспериментальный: Рука 3
1,5 мг/кг, внутривенно, еженедельная инфузия идурсульфазы бета в течение 24 недель
Биологический: идурсульфаза бета
IV, еженедельная инфузия в течение 24 недель
Другие имена:
  • GC1111
Активный компаратор: Рука 4
0,5 мг/кг, в/в, еженедельная инфузия идурсульфазы в течение 24 недель
Биологический: идурсульфаза
0,5 мг/кг, в/в, еженедельная инфузия в течение 24 недель.
Другие имена:
  • Элапраз

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем содержания ГАГ (гликозаминогликанов) в моче на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Исходный уровень до 25 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня ГАГ в моче по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Исходный уровень до 25 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте шестиминутной ходьбы на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Исходный уровень до 25 недели
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте шестиминутной ходьбы на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Исходный уровень до 25 недели
Изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Объем печени, измеренный с помощью МРТ
Исходный уровень до 25 недели
Процентное изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Объем печени, измеренный с помощью МРТ
Исходный уровень до 25 недели
Изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Объем селезенки, измеренный с помощью МРТ
Исходный уровень до 25 недели
Процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Объем селезенки, измеренный с помощью МРТ
Исходный уровень до 25 недели
Частота нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Исходный уровень до 25 недели
Изменения безопасности по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных тестах, физическом осмотре и основных показателях жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
Исходный уровень до 25 недели
Иммуногенность
Временное ограничение: Исходный уровень до 25 недели
анти-лекарственное антитело
Исходный уровень до 25 недели
Фармакокинетический профиль — площадь под кривой зависимости концентрации в сыворотке от времени (AUClast)
Временное ограничение: 1 и 17 неделя
1 и 17 неделя
Фармакокинетический профиль — максимальная наблюдаемая пиковая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 1 и 17 неделя
1 и 17 неделя
Фармакокинетический профиль - время, при котором наблюдается Cmax (Tmax)
Временное ограничение: 1 и 17 неделя
1 и 17 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Green Cross Corporation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 января 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 января 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

26 января 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 января 2016 г.

Последняя проверка

1 января 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GC1111B_P2

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования идурсульфаза бета

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gabon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться