Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Idursulfase-beta (GC1111) i Hunters syndrom

21. januar 2016 opdateret af: Green Cross Corporation

Fase 2, randomiseret, dobbeltblind, aktiv-kontrolleret, dosisvarierende undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheden af ​​Idursulfase-beta (GC1111) i Hunter syndrom (mucopolysaccharidosis II) patienter

Denne undersøgelse evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​tre doser af GC1111 hos patienter med Hunters syndrom. Deltagerne vil blive randomiseret til en af ​​tre doser af GC1111 eller komparator.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbelt-blindt, aktivt kontrolleret, dosisvarierende studie, hvor patienten vil modtage en af ​​de tre doser af GC1111 (0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg og 1,5 mg/kg) eller ELAPRASE 0,5 mg /kg. Ca. 20 patienter vil få administreret hvert forsøgslægemiddel en gang om ugen som en iv-infusion i 24 uger. Effektiviteten af ​​GC1111 vil blive evalueret i Six-Minute Walk Test (6MWT), urin Glycosaminoglycans(uGAG), lever- og miltvolumen, procent forudsagt Forced Vital Capacity (FVC) og hjertestørrelse og -funktion. Også immunogenicitet, farmakokinetik (PK) og sikkerhed vil blive evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige patienter mellem 5 og 35 år
  • Formular til informeret samtykke underskrevet
  • Patienter diagnosticeret med jægersyndrom
  • Tidligere ubehandlet med en enzymerstatningsterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med trakeostomi, knoglemarvstransplantation eller navlestrengsblodtransplantation
  • Behandling med et andet forsøgsprodukt inden for 30 dage før påbegyndelse af studielægemidlet
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelseslægemidlet
  • Patient med svært jægersyndrom, som ikke kan udføre 6MWT
  • Kvindelige patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1
0,5 mg/kg, iv, ugentlig infusion af idursulfase beta i 24 uger
Biologisk: idursulfase beta
IV, ugentlig infusion i 24 uger
Andre navne:
  • GC1111
Eksperimentel: Arm 2
1,0 mg/kg, iv, ugentlig infusion af idursulfase beta i 24 uger
Biologisk: idursulfase beta
IV, ugentlig infusion i 24 uger
Andre navne:
  • GC1111
Eksperimentel: Arm 3
1,5 mg/kg, iv, ugentlig infusion af idursulfase beta i 24 uger
Biologisk: idursulfase beta
IV, ugentlig infusion i 24 uger
Andre navne:
  • GC1111
Aktiv komparator: Arm 4
0,5 mg/kg, iv, ugentlig infusion af idursulfase i 24 uger
Biologisk: idursulfase
0,5 mg/kg, iv, ugentlig infusion i 24 uger
Andre navne:
  • Elaprase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i urin-GAG (Glycosaminoglycaner) i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Baseline til uge 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i urin-GAG i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Baseline til uge 25
Ændring fra baseline i seks minutters gangtest i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Baseline til uge 25
Procentvis ændring fra baseline i seks minutters gangtest i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Baseline til uge 25
Ændring fra baseline i levervolumen i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Levervolumen målt ved MR
Baseline til uge 25
Procentvis ændring fra baseline i levervolumen i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Levervolumen målt ved MR
Baseline til uge 25
Ændring fra baseline i miltvolumen i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Miltvolumen målt ved MR
Baseline til uge 25
Procentvis ændring fra baseline i miltvolumen i uge 25
Tidsramme: Baseline til uge 25
Miltvolumen målt ved MR
Baseline til uge 25
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uge 25
Baseline til uge 25
Sikkerhedsændringer fra baseline i kliniske laboratorietests, fysisk undersøgelse og vitale tegn
Tidsramme: Baseline til uge 25
Baseline til uge 25
Immunogenicitet
Tidsramme: Baseline til uge 25
anti-lægemiddel-antistof
Baseline til uge 25
Farmakokinetisk profil - Areal under serumkoncentrationstidskurven (AUClast)
Tidsramme: 1 og 17 uge
1 og 17 uge
Farmakokinetisk profil - Maksimal observeret maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 1 og 17 uge
1 og 17 uge
Farmakokinetisk profil - Tidspunkt, hvor Cmax observeres (Tmax)
Tidsramme: 1 og 17 uge
1 og 17 uge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Green Cross Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2019

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. januar 2016

Først opslået (Skøn)

26. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

26. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. januar 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1111B_P2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner