急性外傷性頚髄損傷患者におけるVX-210の有効性と安全性を評価する研究
2020年1月10日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
急性外傷性頸髄損傷患者におけるVX-210の有効性と安全性を評価するための第2b/3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設共同研究
この研究の目的は、急性外傷性頸髄損傷の被験者における VX-210 の有効性と安全性を判断することです。
二次目的には、脊髄損傷後の神経学的回復および日常機能に対する VX-210 の効果の具体的な評価が含まれます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
70
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ
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California
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Fresno、California、アメリカ
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Orange、California、アメリカ
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Sacramento、California、アメリカ
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ
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Tampa、Florida、アメリカ
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ
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Savannah、Georgia、アメリカ
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ
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Toledo、Ohio、アメリカ
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
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Rhode Island
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Providence、Rhode Island、アメリカ
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ
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Dallas、Texas、アメリカ
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San Antonio、Texas、アメリカ
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ
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Virginia
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Falls Church、Virginia、アメリカ
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Richmond、Virginia、アメリカ
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Roanoke、Virginia、アメリカ
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
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Saskatoon、カナダ
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British Colombia
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Vancouver、British Colombia、カナダ
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ
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Québec、Quebec、カナダ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～75年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
急性外傷性頸部SCI、両側の運動レベルがC4、C5、C6、またはC7:
- スクリーニングの UEMS スコアは両側で 16 点以下でなければなりません。
- 両側の運動レベルが C4 の AIS A 被験者は、少なくとも片側で C5 と T1 の間に少なくとも 1 点の運動活動がなければなりません。
- 両側の運動レベルが C4 の AIS B 被験者は、少なくとも片側で C5 と C7 の間に少なくとも 1 ポイントの運動活動がなければなりません。
- 米国脊髄損傷協会障害スケール (AIS) グレード A または AIS グレード B。
- 最初の損傷後 72 時間以内に開始される脊椎減圧/安定化手術を受ける予定および計画がある。
- コンピューター断層撮影 (CT) スキャンまたは磁気共鳴画像法 (MRI) は、対象の神経学的欠陥と一致します。
除外基準:
- 治験依頼者の承認を得ずに、急性SCIに関するその他の臨床研究に参加した場合。
- 受傷後72時間以内に開始される減圧/安定化手術を受けることができない。
- ISNCSCI 検査のスクリーニング中に 1 つ以上の上肢の筋肉群が検査できない。
- 銃撃または貫通/刺し傷による急性SCI。非外傷性SCI（例、横断性脊髄炎、急性椎間板ヘルニア）。腕神経叢損傷。完全な脊髄切断。または多巣性SCI。
- 授乳中の女性、または血清妊娠検査陽性の女性。
- スクリーニング時の肥満指数 (BMI) が 40 kg/m^2 以上。
- フィブリンシーラントまたはその成分に対する副作用の病歴。
- 信頼できる脊髄損傷神経分類国際基準 (ISNCSCI) 検査を妨げる意識障害またはその他の精神障害。
- ヒト免疫不全ウイルスなどの既知の免疫不全、または免疫抑制剤または癌化学療法剤の使用。
- 研究者の判断により、研究登録のリスクを著しく増加させる、および/または研究の結果や評価を著しく妨げる可能性のある重大な医学的または精神医学的併存疾患。
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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上肢運動スコア (UEMS) の変化
時間枠：治療後6か月のベースラインから
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UEMS は、頸髄損傷者に最も関係のある手と腕の制御に重点を置いています。
UEMS の範囲は 0 ～ 50 で、スコアが高いほど手と腕の動きが良好であることを示します。
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治療後6か月のベースラインから
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脊髄独立度測定 (SCIM) III セルフケア サブスコア
時間枠：治療後6か月時点
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SCIM セルフケア サブスコアは、セルフケア能力 (食事、着替え、身だしなみ、入浴)、呼吸と括約筋の管理、および可動性を測定します。
スコアの範囲は 0 ～ 20 で、スコアが高いほど結果が良好であることを示します。
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治療後6か月時点
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上肢テストの能力 (CUE-T) スコア
時間枠：治療後6か月時点
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CUE-T は、参加者の腕と手を使った特定の機能的な動作/タスク (鉛筆を握る、重りを押すまたは持ち上げるなど) を実行する能力を測定します。
CUE-T スコアの範囲は 0 ～ 128 で、スコアが高いほど参加者の能力が向上していることを示します。
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治療後6か月時点
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強度、感性、理解力の段階的再定義評価 (GRASSP) 定量的理解力スコア
時間枠：治療後6か月時点
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GRASSP は、腕、手、指を使って特定の機能的タスクを実行する参加者の能力を測定します。
GRASSP の定量的理解スコアの範囲は 0 ～ 60 で、スコアが高いほどパフォーマンスが優れていることを示します。
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治療後6か月時点
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米国脊髄損傷協会障害尺度 (AIS) グレードの回答者の割合
時間枠：治療後6か月時点
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AIS は、身体全体の運動/感覚の結果に従って機能障害をランク付けします。 グレード A: 完全 (仙骨部分 S4 ～ 5 には感覚機能または運動機能が保存されていない)。グレード B: 感覚不全 (感覚機能はあるが運動機能は神経学的レベル以下に保たれており、仙骨部分 S4 ～ 5 が含まれます)。グレード C: 運動不全 (運動機能は最も尾側の仙骨部分で保存されている)。グレード D: 運動不完全 (上で定義した運動の不完全な状態で、主要な筋機能の少なくとも半分以上が筋グレード 3 以上の損傷の単一神経学的レベル未満である; グレード E: 正常 (検査された感覚と運動機能は正常である)すべてのセグメントで通常どおり採点されます）。
AIS反応者は、AISグレードが2つ以上改善した被験者として定義されました（つまり、治療後6か月で、ベースラインAISグレードAがグレードC、D、またはEに変化し、ベースラインAISグレードBがDまたはEに変化しました）。
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治療後6か月時点
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モーターレベルレスポンダーの割合
時間枠：治療後6か月時点
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右側または左側の運動レベルスコアは、体の各側の上肢と下肢にある 10 個の主要な筋肉の収縮強度を評価します。各筋肉には 0 (完全な麻痺) から 5 ([通常の] 活発な動き) のスコアが与えられます。
運動レベル反応者は、体のどちらかの側で運動レベルが 2 以上改善した被験者として定義されました (つまり、左側のベースライン レベル C4 が C6、C7、C8 に変化した、または左側のベースライン レベル C5 が C7、C8 に変化した)右）。
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治療後6か月時点
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VX-210 の最大観察血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：治療後最大53時間
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治療後最大53時間
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VX-210 で観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：治療後最大53時間
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治療後最大53時間
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VX-210 の血漿中濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：治療後最大53時間
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治療後最大53時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年7月1日
一次修了 (実際)
2018年11月1日
研究の完了 (実際)
2018年11月1日
試験登録日
最初に提出
2016年1月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月29日
最初の投稿 (見積もり)
2016年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月10日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。