Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de VX-210 en sujetos con lesión traumática aguda de la médula espinal cervical
10 de enero de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Estudio de fase 2b/3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de VX-210 en sujetos con lesión traumática aguda de la médula espinal cervical
El propósito de este estudio es determinar la eficacia y seguridad de VX-210 en sujetos con lesión traumática aguda de la médula espinal cervical.
Los objetivos secundarios incluyen la evaluación específica de los efectos de VX-210 en la recuperación neurológica y la función diaria después de una lesión de la médula espinal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
70
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Saskatoon, Canadá
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Canadá
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
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Québec, Quebec, Canadá
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos
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California
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Fresno, California, Estados Unidos
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Orange, California, Estados Unidos
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Sacramento, California, Estados Unidos
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Savannah, Georgia, Estados Unidos
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos
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Toledo, Ohio, Estados Unidos
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos
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Dallas, Texas, Estados Unidos
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San Antonio, Texas, Estados Unidos
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos
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Richmond, Virginia, Estados Unidos
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Roanoke, Virginia, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
SCI cervical traumática aguda, nivel motor de C4, C5, C6 o C7 en cada lado:
- La puntuación de la UEMS de detección debe ser ≤16 puntos en cada lado.
- Los sujetos AIS A con un nivel motor C4 en ambos lados deben tener al menos 1 punto de actividad motora entre C5 y T1 en al menos 1 lado.
- Los sujetos AIS B con un nivel motor C4 en ambos lados deben tener al menos 1 punto de actividad motora entre C5 y C7 en al menos 1 lado.
- Escala de deterioro de la American Spinal Injury Association (AIS) grado A o AIS grado B.
- Programado y planificado para someterse a una cirugía de descompresión/estabilización de columna que comienza dentro de las 72 horas posteriores a la lesión inicial.
- La tomografía computarizada (TC) o la resonancia magnética nuclear (RMN) son consistentes con el déficit neurológico del sujeto.
Criterio de exclusión:
- Participación en cualquier otro estudio clínico para LME aguda sin la aprobación del patrocinador.
- Incapacidad para someterse a una cirugía de descompresión/estabilización que comience dentro de las 72 horas posteriores a la lesión.
- Uno o más grupos musculares de las extremidades superiores no se pueden evaluar durante el examen de detección ISNCSCI.
- LME aguda por herida de bala o herida penetrante/puñalada; LME no traumática (p. ej., mielitis transversa, hernia discal aguda); lesión del plexo braquial; transección completa de la médula espinal; o LME multifocal.
- Mujeres que están amamantando o tienen una prueba de embarazo en suero positiva.
- Índice de masa corporal (IMC) de ≥40 kg/m^2 en la selección.
- Antecedentes de una reacción adversa a un sellador de fibrina o sus componentes.
- Pérdida del conocimiento u otro impedimento mental que impida un examen confiable de los Estándares Internacionales para la Clasificación Neurológica de las Lesiones de la Médula Espinal (ISNCSCI).
- Inmunodeficiencia conocida, incluido el virus de la inmunodeficiencia humana, o uso de fármacos inmunosupresores o quimioterapéuticos contra el cáncer.
- Cualquier comorbilidad médica o psiquiátrica significativa que aumentaría significativamente el riesgo de inscripción en el estudio y/o interferiría significativamente con los resultados o evaluaciones del estudio, a juicio del investigador.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Experimental: VX-210
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación motora de las extremidades superiores (UEMS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio a los 6 meses posteriores al tratamiento
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UEMS se enfoca selectivamente en el control de la mano y el brazo más relevante para las personas con una lesión de la médula espinal cervical.
UEMS varía de 0 a 50, donde una puntuación más alta indica un mejor movimiento de la mano y el brazo.
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Desde el inicio a los 6 meses posteriores al tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medida de independencia de la médula espinal (SCIM) III Subpuntuación de autocuidado
Periodo de tiempo: A los 6 meses post tratamiento
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La subpuntuación de autocuidado SCIM mide las habilidades de autocuidado (alimentarse, vestirse, arreglarse, bañarse), la respiración y el control y la movilidad de los esfínteres.
El puntaje varía de 0 a 20, donde un puntaje más alto representa un mejor resultado.
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A los 6 meses post tratamiento
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Puntaje de la Prueba de Capacidades de las Extremidades Superiores (CUE-T)
Periodo de tiempo: A los 6 meses post tratamiento
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CUE-T mide la capacidad de un participante para realizar movimientos/tareas funcionales específicas con los brazos y las manos (por ejemplo, agarrar un lápiz, empujar o levantar un peso).
La puntuación de CUE-T varía de 0 a 128, donde una puntuación más alta indica una mejora en la capacidad del participante.
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A los 6 meses post tratamiento
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Puntuación de prensión cuantitativa de la evaluación redefinida graduada de fuerza, sensibilidad y comprensión (GRASSP)
Periodo de tiempo: A los 6 meses post tratamiento
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GRASSP mide la capacidad del participante para realizar tareas funcionales específicas con los brazos, las manos y los dedos.
La puntuación de prensión cuantitativa de GRASSP varía de 0 a 60, donde una puntuación más alta indica un mejor rendimiento.
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A los 6 meses post tratamiento
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Porcentaje de respondedores según el grado de la escala de deterioro de la American Spinal Injury Association (AIS)
Periodo de tiempo: A los 6 meses post tratamiento
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El AIS clasifica la discapacidad de acuerdo con los resultados motores/sensoriales de todo el cuerpo: Grado A: completo (no se conserva ninguna función sensorial o motora en los segmentos sacros S4 a 5); Grado B: sensorial incompleto (la función sensorial pero no la motora se conserva por debajo del nivel neurológico e incluye los segmentos sacros S4 a 5); Grado C: motor incompleto (la función motora se conserva en los segmentos sacros más caudales); Grado D: Motor incompleto (estado motor incompleto como se definió anteriormente, con al menos la mitad o más de las funciones musculares clave por debajo del nivel neurológico único de lesión con un grado muscular >=3; Grado E: Normal (la sensibilidad y la función motora evaluadas son clasificado como normal en todos los segmentos).
Un respondedor AIS se definió como un sujeto con una mejora de ≥2 grados AIS (es decir, el grado A de AIS inicial cambió a grado C, D o E; el grado B de AIS inicial cambió a D o E a los 6 meses después del tratamiento).
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A los 6 meses post tratamiento
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Porcentaje de respondedores de nivel motor
Periodo de tiempo: A los 6 meses post tratamiento
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La puntuación del nivel motor para el lado derecho o izquierdo evalúa la fuerza de contracción de 10 músculos clave en las extremidades superiores e inferiores de cada lado del cuerpo; cada músculo recibe una puntuación de 0 (parálisis total) a 5 (movimiento activo [normal]).
Un respondedor de nivel motor se definió como un sujeto con una mejora de ≥2 niveles motores en cualquier lado del cuerpo (es decir, el nivel de referencia C4 cambió a C6, C7, C8 en el lado izquierdo; o el nivel de referencia C5 cambió a C7, C8 en el lado izquierdo). bien).
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A los 6 meses post tratamiento
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Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de VX-210
Periodo de tiempo: hasta 53 horas después del tratamiento
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hasta 53 horas después del tratamiento
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de VX-210
Periodo de tiempo: hasta 53 horas después del tratamiento
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hasta 53 horas después del tratamiento
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Área bajo la curva de tiempo de concentración de plasma (AUC) de VX-210
Periodo de tiempo: hasta 53 horas después del tratamiento
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hasta 53 horas después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de enero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
1 de febrero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de enero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2020
Última verificación
1 de enero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX15-210-101
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