Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-210 chez des sujets présentant une lésion traumatique aiguë de la moelle épinière cervicale
10 janvier 2020 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude multicentrique de phase 2b/3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-210 chez des sujets présentant une lésion traumatique aiguë de la moelle épinière cervicale
Le but de cette étude est de déterminer l'efficacité et l'innocuité du VX-210 chez les sujets présentant une lésion traumatique aiguë de la moelle épinière cervicale.
Les objectifs secondaires comprennent l'évaluation spécifique des effets du VX-210 sur la récupération neurologique et la fonction quotidienne après une lésion de la moelle épinière.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
70
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Saskatoon, Canada
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Canada
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
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Québec, Quebec, Canada
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis
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California
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Fresno, California, États-Unis
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Orange, California, États-Unis
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Sacramento, California, États-Unis
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis
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Tampa, Florida, États-Unis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis
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Savannah, Georgia, États-Unis
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, États-Unis
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis
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Toledo, Ohio, États-Unis
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, États-Unis
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis
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Dallas, Texas, États-Unis
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San Antonio, Texas, États-Unis
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis
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Virginia
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Falls Church, Virginia, États-Unis
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Richmond, Virginia, États-Unis
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Roanoke, Virginia, États-Unis
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
LME cervicale traumatique aiguë, niveau moteur de C4, C5, C6 ou C7 de chaque côté :
- Le score de filtrage UEMS doit être ≤16 points de chaque côté.
- Les sujets AIS A avec un niveau moteur C4 des deux côtés doivent avoir au moins 1 point d'activité motrice entre C5 et T1 sur au moins 1 côté.
- Les sujets AIS B avec un niveau moteur C4 des deux côtés doivent avoir au moins 1 point d'activité motrice entre C5 et C7 sur au moins 1 côté.
- Échelle de déficience de l'American Spinal Injury Association (AIS) grade A ou AIS grade B.
- Prévu et planifié pour subir une chirurgie de décompression/stabilisation de la colonne vertébrale qui commence dans les 72 heures suivant la blessure initiale.
- La tomodensitométrie (TDM) ou l'imagerie par résonance magnétique (IRM) est compatible avec le déficit neurologique du sujet.
Critère d'exclusion:
- Participation à toute autre étude clinique pour une lésion médullaire aiguë sans l'approbation du promoteur.
- Incapacité à subir une chirurgie de décompression/stabilisation qui commence dans les 72 heures suivant la blessure.
- Un ou plusieurs groupes musculaires des membres supérieurs non testables lors de l'examen de dépistage ISNCSCI.
- SCI aiguë par balle ou blessure pénétrante/coup de couteau ; SCI non traumatique (par exemple, myélite transverse, hernie discale aiguë); lésion du plexus brachial ; section complète de la moelle épinière ; ou LM multifocale.
- Les femmes qui allaitent ou qui ont un test de grossesse sérique positif.
- Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 40 kg/m^2 lors de la sélection.
- Antécédents de réaction indésirable à une colle de fibrine ou à ses composants.
- Perte de conscience ou autre déficience mentale qui empêche un examen fiable des normes internationales pour la classification neurologique des lésions de la moelle épinière (ISNCSCI).
- Immunodéficience connue, y compris le virus de l'immunodéficience humaine, ou utilisation d'immunosuppresseurs ou de médicaments chimiothérapeutiques anticancéreux.
- Toute comorbidité médicale ou psychiatrique importante qui augmenterait considérablement le risque d'inscription à l'étude et/ou interférerait de manière significative avec les résultats ou les évaluations de l'étude, selon le jugement de l'investigateur.
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Expérimental: VX-210
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du score moteur des membres supérieurs (UEMS)
Délai: De la ligne de base à 6 mois après le traitement
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L'UEMS se concentre sélectivement sur le contrôle de la main et du bras le plus pertinent pour les personnes atteintes d'une lésion de la moelle épinière cervicale.
L'UEMS varie de 0 à 50, où un score plus élevé indique un meilleur mouvement de la main et du bras.
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De la ligne de base à 6 mois après le traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesure d'indépendance de la moelle épinière (SCIM) III Sous-score d'auto-soins
Délai: A 6 mois post-traitement
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Le sous-score d'auto-soins SCIM mesure les capacités d'auto-soins (alimentation, habillage, toilette, bain), la respiration et la gestion des sphincters et la mobilité.
Le score varie de 0 à 20, où un score plus élevé représente un meilleur résultat.
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A 6 mois post-traitement
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Score des capacités du test des membres supérieurs (CUE-T)
Délai: A 6 mois post-traitement
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Le CUE-T mesure la capacité d'un participant à effectuer des mouvements/tâches fonctionnels spécifiques avec les bras et les mains (par exemple : saisir un crayon, pousser ou soulever un poids).
Le score CUE-T varie de 0 à 128, où un score plus élevé indique une amélioration de la capacité du participant.
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A 6 mois post-traitement
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Graded Redefined Assessment of Strength, Sensibility and Prehension (GRASSP) Score quantitatif de préhension
Délai: A 6 mois post-traitement
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GRASSP mesure la capacité du participant à effectuer des tâches fonctionnelles spécifiques avec les bras, les mains et les doigts.
Le score de préhension quantitative GRASSP varie de 0 à 60, un score plus élevé indiquant une meilleure performance.
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A 6 mois post-traitement
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Pourcentage de répondants à l'échelle AIS (American Spinal Injury Association Impairment Scale)
Délai: A 6 mois post-traitement
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L'AIS classe la déficience selon les résultats moteurs/sensoriels à l'échelle du corps : Grade A : complet (aucune fonction sensorielle ou motrice n'est préservée dans les segments sacrés S4 à 5) ; Grade B : sensoriel incomplet (la fonction sensorielle mais pas motrice est préservée en dessous du niveau neurologique et inclut les segments sacrés S4 à 5) ; Grade C : moteur incomplet (la fonction motrice est préservée au niveau des segments sacrés les plus caudaux) ; Grade D : moteur incomplet (statut moteur incomplet tel que défini ci-dessus, avec au moins la moitié ou plus des fonctions musculaires clés en dessous du niveau neurologique unique de blessure ayant un grade musculaire >= 3 ; grade E : normal (la sensation et la fonction motrice telles que testées sont classé comme normal dans tous les segments).
Un répondeur AIS a été défini comme un sujet présentant une amélioration de ≥ 2 grades AIS (c'est-à-dire que le grade A de l'AIS initial a été changé en grade C, D ou E ; le grade B de l'AIS initial a été changé en D ou E 6 mois après le traitement).
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A 6 mois post-traitement
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Pourcentage d'intervenants au niveau du moteur
Délai: A 6 mois post-traitement
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Le score de niveau moteur pour le côté droit ou gauche évalue la force de contraction de 10 muscles clés des membres supérieurs et inférieurs de chaque côté du corps ; chaque muscle reçoit un score de 0 (paralysie totale) à 5 (mouvement actif [normal]).
Un répondeur au niveau moteur a été défini comme un sujet présentant une amélioration de ≥ 2 niveaux moteurs de chaque côté du corps (c'est-à-dire, le niveau de base C4 a changé en C6, C7, C8 à gauche ; ou le niveau de base C5 a changé en C7, C8 sur le droite).
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A 6 mois post-traitement
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Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) du VX-210
Délai: jusqu'à 53 heures après le traitement
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jusqu'à 53 heures après le traitement
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du VX-210
Délai: jusqu'à 53 heures après le traitement
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jusqu'à 53 heures après le traitement
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Aire sous la courbe de temps de concentration plasmatique (AUC) du VX-210
Délai: jusqu'à 53 heures après le traitement
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jusqu'à 53 heures après le traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juillet 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 janvier 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 janvier 2016
Première publication (Estimation)
1 février 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 janvier 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX15-210-101
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .