Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-210 bei Patienten mit akuter traumatischer Verletzung des Halswirbelsäulenmarks
10. Januar 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2b/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-210 bei Patienten mit akuter traumatischer Halswirbelsäulenverletzung
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von VX-210 bei Patienten mit akuter traumatischer Halswirbelsäulenverletzung zu bestimmen.
Zu den sekundären Zielen gehört die spezifische Bewertung der Auswirkungen von VX-210 auf die neurologische Erholung und die tägliche Funktion nach einer Rückenmarksverletzung.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
70
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Saskatoon, Kanada
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Kanada
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Kanada
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada
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Québec, Quebec, Kanada
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
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Arizona
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Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten
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California
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Fresno, California, Vereinigte Staaten
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Orange, California, Vereinigte Staaten
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten
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Florida
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Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
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Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
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Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten
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Texas
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Austin, Texas, Vereinigte Staaten
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
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Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Akuter traumatischer zervikaler SCI, motorische Ebene von C4, C5, C6 oder C7 auf jeder Seite:
- Der Screening-UEMS-Score muss auf jeder Seite ≤16 Punkte betragen.
- AIS A-Probanden mit einem motorischen Niveau C4 auf beiden Seiten müssen auf mindestens einer Seite mindestens einen Punkt motorischer Aktivität zwischen C5 und T1 aufweisen.
- AIS-B-Probanden mit motorischem Niveau C4 auf beiden Seiten müssen auf mindestens einer Seite mindestens einen Punkt motorischer Aktivität zwischen C5 und C7 aufweisen.
- American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) Grad A oder AIS Grad B.
- Geplant und geplant ist eine Operation zur Dekompression/Stabilisierung der Wirbelsäule, die innerhalb von 72 Stunden nach der ersten Verletzung beginnt.
- Eine Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie (MRT) stimmt mit dem neurologischen Defizit des Patienten überein.
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zur akuten Querschnittlähmung ohne Genehmigung des Sponsors.
- Unfähigkeit, sich einer Dekompressions-/Stabilisierungsoperation zu unterziehen, die innerhalb von 72 Stunden nach der Verletzung beginnt.
- Eine oder mehrere Muskelgruppen der oberen Extremität konnten während der Screening-ISNCSCI-Untersuchung nicht getestet werden.
- Akute SCI durch Schuss- oder Stichwunde; nicht-traumatische Rückenmarksverletzung (z. B. transversale Myelitis, akuter Bandscheibenvorfall); Verletzung des Plexus brachialis; vollständige Durchtrennung des Rückenmarks; oder multifokale SCI.
- Frauen, die stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest im Serum haben.
- Body-Mass-Index (BMI) von ≥40 kg/m^2 beim Screening.
- Vorgeschichte einer unerwünschten Reaktion auf ein Fibrinkleber oder seine Bestandteile.
- Bewusstlosigkeit oder andere geistige Beeinträchtigung, die eine verlässliche Untersuchung nach internationalen Standards für die neurologische Klassifikation von Rückenmarksverletzungen (ISNCSCI) ausschließt.
- Bekannte Immunschwäche, einschließlich des humanen Immundefizienzvirus, oder Verwendung von Immunsuppressiva oder Chemotherapeutika gegen Krebs.
- Alle signifikanten medizinischen oder psychiatrischen Komorbiditäten, die nach Einschätzung des Prüfers das Risiko einer Studieneinschreibung erheblich erhöhen und/oder die Studienergebnisse oder -bewertungen erheblich beeinträchtigen würden.
Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
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Experimental: VX-210
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung des Upper Extremity Motor Score (UEMS)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert 6 Monate nach der Behandlung
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UEMS konzentriert sich selektiv auf die Hand- und Armkontrolle, die für Personen mit einer Halswirbelsäulenverletzung am relevantesten ist.
UEMS reicht von 0 bis 50, wobei ein höherer Wert auf eine bessere Bewegung von Hand und Arm hinweist.
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Vom Ausgangswert 6 Monate nach der Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Spinal Cord Independence Measure (SCIM) III Self-Care Subscore
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
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Der SCIM-Selbstfürsorge-Subscore misst die Selbstfürsorgefähigkeiten (Füttern, Anziehen, Pflegen, Baden), Atmung und Schließmuskelmanagement sowie Mobilität.
Die Punktzahl reicht von 0 bis 20, wobei eine höhere Punktzahl ein besseres Ergebnis bedeutet.
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6 Monate nach der Behandlung
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CUE-T-Score (Capabilities of Upper Extremity Test).
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
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CUE-T misst die Fähigkeit eines Teilnehmers, bestimmte funktionelle Bewegungen/Aufgaben mit den Armen und Händen auszuführen (z. B. einen Bleistift greifen, ein Gewicht schieben oder heben).
Der CUE-T-Wert liegt zwischen 0 und 128, wobei ein höherer Wert auf eine Verbesserung der Fähigkeiten des Teilnehmers hinweist.
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6 Monate nach der Behandlung
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Quantitative Prehension Score nach abgestufter, neu definierter Bewertung von Stärke, Sensibilität und Prehension (GRASSP).
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
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GRASSP misst die Fähigkeit des Teilnehmers, bestimmte funktionelle Aufgaben mit den Armen, Händen und Fingern auszuführen.
Der quantitative GRASSP-Wert für die Auffassungsgabe liegt zwischen 0 und 60, wobei ein höherer Wert auf eine bessere Leistung hinweist.
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6 Monate nach der Behandlung
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Prozentsatz der Responder der American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS).
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
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AIS ordnet die Beeinträchtigung anhand körperweiter motorischer/sensorischer Ergebnisse ein: Grad A: Vollständig (keine sensorische oder motorische Funktion bleibt in den Sakralsegmenten S4 bis 5 erhalten); Grad B: Sensorisch unvollständig (sensorische, aber nicht motorische Funktion bleibt unterhalb der neurologischen Ebene erhalten und umfasst die Sakralsegmente S4 bis 5); Grad C: Motorik unvollständig (motorische Funktion bleibt in den kaudalsten Sakralsegmenten erhalten); Grad D: Motorisch unvollständig (motorischer unvollständiger Status wie oben definiert, wobei mindestens die Hälfte oder mehr der wichtigsten Muskelfunktionen unterhalb des einzelnen neurologischen Verletzungsniveaus einen Muskelgrad >=3 aufweisen; Grad E: Normal (Gefühl und motorische Funktion wie getestet). in allen Segmenten als normal eingestuft).
Ein AIS-Responder wurde als Proband mit einer Verbesserung um ≥2 AIS-Grade definiert (d. h. der AIS-Ausgangswert A wurde zu Grad C, D oder E geändert; der AIS-Ausgangswert B änderte sich 6 Monate nach der Behandlung zu D oder E).
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6 Monate nach der Behandlung
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Prozentsatz der Responder auf motorischer Ebene
Zeitfenster: 6 Monate nach der Behandlung
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Der motorische Level-Score für die rechte oder linke Seite bewertet die Kontraktionsstärke von 10 Schlüsselmuskeln in den oberen und unteren Extremitäten auf jeder Körperseite; Jeder Muskel erhält eine Bewertung von 0 (totale Lähmung) bis 5 ([normale] aktive Bewegung).
Ein motorischer Level-Responder wurde als Proband mit einer Verbesserung um ≥2 motorische Level auf beiden Seiten des Körpers definiert (d. h. das Basisniveau C4 änderte sich zu C6, C7, C8 auf der linken Seite, oder das Basisniveau C5 änderte sich zu C7, C8 auf der linken Seite). Rechts).
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6 Monate nach der Behandlung
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Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von VX-210
Zeitfenster: bis zu 53 Stunden nach der Behandlung
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bis zu 53 Stunden nach der Behandlung
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Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von VX-210
Zeitfenster: bis zu 53 Stunden nach der Behandlung
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bis zu 53 Stunden nach der Behandlung
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Fläche unter Plasmakonzentrationszeitkurve (AUC) von VX-210
Zeitfenster: bis zu 53 Stunden nach der Behandlung
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bis zu 53 Stunden nach der Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Juli 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. November 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. November 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. Januar 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. Januar 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
1. Februar 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. Januar 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Januar 2020
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VX15-210-101
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