Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-210 in soggetti con lesione acuta traumatica del midollo spinale cervicale
10 gennaio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 2b/3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-210 in soggetti con lesione traumatica acuta del midollo spinale cervicale
Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia e la sicurezza di VX-210 in soggetti con lesione acuta traumatica del midollo spinale cervicale.
Gli obiettivi secondari includono la valutazione specifica degli effetti del VX-210 sul recupero neurologico e sulla funzione quotidiana dopo la lesione del midollo spinale.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
70
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Saskatoon, Canada
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
-
Québec, Quebec, Canada
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti
-
-
California
-
Fresno, California, Stati Uniti
-
Orange, California, Stati Uniti
-
Sacramento, California, Stati Uniti
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti
-
Tampa, Florida, Stati Uniti
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti
-
Savannah, Georgia, Stati Uniti
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stati Uniti
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stati Uniti
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti
-
Dallas, Texas, Stati Uniti
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Stati Uniti
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti
-
Roanoke, Virginia, Stati Uniti
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
LM cervicale traumatico acuto, livello motorio di C4, C5, C6 o C7 su ciascun lato:
- Il punteggio UEMS dello screening deve essere ≤16 punti su ciascun lato.
- I soggetti AIS A con livello motorio C4 su entrambi i lati devono avere almeno 1 punto di attività motoria tra C5 e T1 su almeno 1 lato.
- I soggetti AIS B con livello motorio C4 su entrambi i lati devono avere almeno 1 punto di attività motoria tra C5 e C7 su almeno 1 lato.
- American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) grado A o AIS grado B.
- Programmato e pianificato per sottoporsi a un intervento chirurgico di decompressione / stabilizzazione spinale che inizia entro 72 ore dalla lesione iniziale.
- La tomografia computerizzata (TC) o la risonanza magnetica (MRI) sono coerenti con il deficit neurologico del soggetto.
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico per LM acuta senza l'approvazione dello sponsor.
- Incapacità di sottoporsi a intervento chirurgico di decompressione/stabilizzazione che inizia entro 72 ore dalla lesione.
- Uno o più gruppi muscolari degli arti superiori non testabili durante lo screening dell'esame ISNCSCI.
- LM acuta da arma da fuoco o ferita penetrante/coltellata; LM non traumatica (ad esempio, mielite trasversa, ernia del disco acuta); lesione del plesso brachiale; transezione completa del midollo spinale; o LM multifocale.
- Donne che allattano o hanno un test di gravidanza siero positivo.
- Indice di massa corporea (BMI) ≥40 kg/m^2 allo screening.
- Storia di una reazione avversa a un sigillante di fibrina o ai suoi componenti.
- Incoscienza o altra menomazione mentale che preclude l'esame affidabile degli standard internazionali per la classificazione neurologica delle lesioni del midollo spinale (ISNCSCI).
- Immunodeficienza nota, compreso il virus dell'immunodeficienza umana, o uso di farmaci immunosoppressori o chemioterapici antitumorali.
- Eventuali comorbidità mediche o psichiatriche significative che aumenterebbero in modo significativo il rischio di iscrizione allo studio e/o interferirebbero in modo significativo con i risultati o le valutazioni dello studio, a giudizio dello sperimentatore.
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
|
|
|
Sperimentale: VX-210
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione del punteggio motorio degli arti superiori (UEMS)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi dopo il trattamento
|
UEMS si concentra selettivamente sul controllo della mano e del braccio più rilevante per le persone con una lesione del midollo spinale cervicale.
UEMS varia da 0 a 50, dove un punteggio più alto indica un migliore movimento della mano e del braccio.
|
Dal basale a 6 mesi dopo il trattamento
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Misurazione dell'indipendenza del midollo spinale (SCIM) III Sottopunteggio per la cura di sé
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
|
Il sottopunteggio SCIM per la cura di sé misura le capacità di cura di sé (nutrirsi, vestirsi, pettinarsi, fare il bagno), la respirazione, la gestione dello sfintere e la mobilità.
Il punteggio va da 0 a 20, dove un punteggio più alto rappresenta un risultato migliore.
|
A 6 mesi dopo il trattamento
|
|
Capacità del punteggio del test dell'estremità superiore (CUE-T).
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
|
CUE-T misura la capacità di un partecipante di eseguire movimenti/compiti funzionali specifici con le braccia e le mani (ad esempio: afferrare una matita, spingere o sollevare un peso).
Il punteggio CUE-T varia da 0 a 128, dove un punteggio più alto indica un miglioramento nell'abilità del partecipante.
|
A 6 mesi dopo il trattamento
|
|
Valutazione ridefinita graduata di forza, sensibilità e prensione (GRASSP) Punteggio quantitativo di prensione
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
|
GRASSP misura la capacità del partecipante di eseguire compiti funzionali specifici con le braccia, le mani e le dita.
Il punteggio di prensione quantitativa GRASSP varia da 0 a 60, dove un punteggio più alto indica una prestazione migliore.
|
A 6 mesi dopo il trattamento
|
|
Percentuale di rispondenti al grado AIS (American Spinal Injury Association Impairment Scale).
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
|
L'AIS classifica la compromissione in base ai risultati motori/sensoriali a livello corporeo: Grado A: completo (nessuna funzione sensoriale o motoria è conservata nei segmenti sacrali da S4 a 5); Grado B: sensoriale incompleto (la funzione sensoriale ma non motoria è conservata al di sotto del livello neurologico e include i segmenti sacrali da S4 a 5); Grado C: motore incompleto (la funzione motoria è preservata nei segmenti sacrali più caudali); Grado D: Motoria incompleta (stato motorio incompleto come definito sopra, con almeno la metà o più delle funzioni muscolari chiave al di sotto del singolo livello neurologico della lesione con un grado muscolare >=3; Grado E: Normale (la sensibilità e la funzione motoria testate sono classificato come normale in tutti i segmenti).
Un risponditore AIS è stato definito come un soggetto con miglioramento di ≥2 gradi AIS (vale a dire, il grado AIS al basale è cambiato in grado C, D o E; il grado AIS B al basale è cambiato in D o E a 6 mesi dopo il trattamento).
|
A 6 mesi dopo il trattamento
|
|
Percentuale di responder a livello motorio
Lasso di tempo: A 6 mesi dopo il trattamento
|
Il punteggio del livello motorio per il lato destro o sinistro valuta la forza di contrazione di 10 muscoli chiave nelle estremità superiori e inferiori su ciascun lato del corpo; ogni muscolo riceve un punteggio da 0 (paralisi totale) a 5 (movimento attivo [normale]).
Un responder di livello motorio è stato definito come un soggetto con miglioramento di ≥2 livelli motori su entrambi i lati del corpo (cioè, il livello basale C4 è cambiato in C6, C7, C8 a sinistra; o il livello basale C5 è cambiato in C7, C8 a sinistra). Giusto).
|
A 6 mesi dopo il trattamento
|
|
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di VX-210
Lasso di tempo: fino a 53 ore dopo il trattamento
|
fino a 53 ore dopo il trattamento
|
|
|
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di VX-210
Lasso di tempo: fino a 53 ore dopo il trattamento
|
fino a 53 ore dopo il trattamento
|
|
|
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica (AUC) di VX-210
Lasso di tempo: fino a 53 ore dopo il trattamento
|
fino a 53 ore dopo il trattamento
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 luglio 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 gennaio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 gennaio 2016
Primo Inserito (Stima)
1 febbraio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 gennaio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 gennaio 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX15-210-101
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .