Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa VX-210 u pacjentów z ostrym urazowym uszkodzeniem rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym

10 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Wieloośrodkowe badanie fazy 2b/3 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-210 u osób z ostrym urazowym uszkodzeniem rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym

Celem tego badania jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa VX-210 u pacjentów z ostrym urazowym uszkodzeniem rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym. Cele drugorzędne obejmują szczegółową ocenę wpływu VX-210 na regenerację neurologiczną i codzienne funkcjonowanie po urazie rdzenia kręgowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

70

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Québec, Quebec, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone
    • California
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ostry traumatyczny SCI szyjki macicy, poziom motoryczny C4, C5, C6 lub C7 po każdej stronie:

    • Ocena przesiewowa UEMS musi wynosić ≤16 punktów z każdej strony.
    • Osoby AIS z poziomem motorycznym C4 po obu stronach muszą mieć co najmniej 1 punkt aktywności ruchowej między C5 a T1 po co najmniej 1 stronie.
    • Osoby z AIS B z poziomem motorycznym C4 po obu stronach muszą mieć co najmniej 1 punkt aktywności ruchowej między C5 a C7 po co najmniej 1 stronie.
  • Skala upośledzenia sprawności Amerykańskiego Stowarzyszenia Uszkodzeń Kręgosłupa (AIS) stopień A lub stopień B AIS.
  • Zaplanowane i planowane poddanie się operacji dekompresji/stabilizacji kręgosłupa, która rozpoczyna się w ciągu 72 godzin po początkowym urazie.
  • Tomografia komputerowa (CT) lub obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) jest zgodne z deficytem neurologicznym podmiotu.

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym ostrego SCI bez zgody sponsora.
  • Niemożność poddania się operacji dekompresji/stabilizacji, która rozpoczyna się w ciągu 72 godzin po urazie.
  • Jedna lub więcej grup mięśni kończyny górnej niemożliwa do zbadania podczas przesiewowego badania ISNCSCI.
  • Ostry SCI w wyniku postrzału lub rany penetrującej/kłutej; nieurazowy SCI (np. poprzeczne zapalenie rdzenia kręgowego, ostra przepuklina dysku); uraz splotu ramiennego; całkowite przecięcie rdzenia kręgowego; lub wieloogniskowy SCI.
  • Kobiety karmiące piersią lub mające pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥40 kg/m^2 podczas badania przesiewowego.
  • Historia niepożądanej reakcji na uszczelniacz fibrynowy lub jego składniki.
  • Utrata przytomności lub inne upośledzenie umysłowe, które wyklucza wiarygodne badanie według Międzynarodowych Standardów Neurologicznej Klasyfikacji Uszkodzeń Rdzenia Kręgowego (ISNCSCI).
  • Znany niedobór odporności, w tym ludzki wirus niedoboru odporności lub stosowanie leków immunosupresyjnych lub chemioterapeutyków przeciwnowotworowych.
  • Wszelkie istotne choroby współistniejące medyczne lub psychiatryczne, które według oceny badacza znacząco zwiększyłyby ryzyko włączenia do badania i/lub znacząco zakłóciłyby wyniki lub ocenę badania.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Eksperymentalny: VX-210
Lek: VX-210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku motorycznego kończyn górnych (UEMS)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej po 6 miesiącach od leczenia
UEMS koncentruje się selektywnie na kontroli ręki i ramienia, która jest najbardziej odpowiednia dla osób z urazem rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym. UEMS mieści się w zakresie od 0 do 50, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy ruch ręki i ramienia.
Od wartości początkowej po 6 miesiącach od leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar niezależności rdzenia kręgowego (SCIM) III Wynik cząstkowy samoopieki
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach od leczenia
Wynik podrzędny SCIM dotyczący samoopieki mierzy zdolności w zakresie samoopieki (karmienie, ubieranie, pielęgnacja, kąpiel), oddychanie i zarządzanie zwieraczami oraz mobilność. Wynik waha się od 0 do 20, gdzie wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Po 6 miesiącach od leczenia
Możliwości wyniku testu kończyn górnych (CUE-T).
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach od leczenia
CUE-T mierzy zdolność uczestnika do wykonywania określonych ruchów/zadań funkcjonalnych rękami i rękami (na przykład: chwytanie ołówka, pchanie lub podnoszenie ciężaru). Wynik CUE-T waha się od 0-128, gdzie wyższy wynik wskazuje na poprawę zdolności uczestnika.
Po 6 miesiącach od leczenia
Stopniowana przedefiniowana ocena siły, wrażliwości i pretensji (GRASSP) Ilościowy wynik prehensji
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach od leczenia
GRASSP mierzy zdolność uczestnika do wykonywania określonych zadań funkcjonalnych za pomocą ramion, dłoni i palców. Ilościowa ocena chwytu GRASSP mieści się w zakresie od 0 do 60, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą wydajność.
Po 6 miesiącach od leczenia
Odsetek respondentów według skali Amerykańskiego Stowarzyszenia Uszkodzeń Kręgosłupa (AIS).
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach od leczenia
AIS klasyfikuje upośledzenie zgodnie z wynikami motorycznymi/czuciowymi całego ciała: Stopień A: Całkowite (brak funkcji czuciowych lub ruchowych nie jest zachowany w segmentach krzyżowych S4 do 5); Stopień B: Niepełne czuciowe (funkcje czuciowe, ale nie motoryczne są zachowane poniżej poziomu neurologicznego i obejmują segmenty krzyżowe S4 do 5); Stopień C: Niepełna motoryka (funkcja motoryczna jest zachowana w najbardziej doogonowych odcinkach krzyżowych); Stopień D: niepełna motoryka (stan niepełnej motoryki, jak zdefiniowano powyżej, z co najmniej połową lub więcej kluczowych funkcji mięśniowych poniżej pojedynczego neurologicznego poziomu urazu o stopniu mięśniowym >=3; Stopień E: prawidłowy (czucie i funkcje motoryczne zgodnie z testami są oceniane jako normalne we wszystkich segmentach). Pacjenta odpowiadającego na AIS zdefiniowano jako pacjenta z poprawą o ≥2 stopnie AIS (tj. wyjściowy stopień AIS AIS zmienił się na stopień C, D lub E; wyjściowy stopień B AIS zmienił się na D lub E po 6 miesiącach od leczenia).
Po 6 miesiącach od leczenia
Procent respondentów na poziomie motorycznym
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach od leczenia
Wynik poziomu motorycznego dla prawej lub lewej strony ocenia siłę skurczu 10 kluczowych mięśni kończyn górnych i dolnych po każdej stronie ciała; każdy mięsień otrzymuje ocenę od 0 (całkowity paraliż) do 5 ([normalny] aktywny ruch). Osoba reagująca na poziomie motorycznym została zdefiniowana jako osoba, u której nastąpiła poprawa o ≥2 poziomy motoryczne po obu stronach ciała (tj. poziom wyjściowy C4 zmienił się na C6, C7, C8 po lewej stronie; lub poziom wyjściowy C5 zmienił się na C7, C8 po stronie Prawidłowy).
Po 6 miesiącach od leczenia
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax) VX-210
Ramy czasowe: do 53 godzin po zabiegu
do 53 godzin po zabiegu
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) VX-210
Ramy czasowe: do 53 godzin po zabiegu
do 53 godzin po zabiegu
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w czasie (AUC) dla VX-210
Ramy czasowe: do 53 godzin po zabiegu
do 53 godzin po zabiegu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX15-210-101

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj